近日，恒瑞医药子公司北京盛迪医药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司的 SHR-1918注射液用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症 被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单，公司在治疗罕见病方面的潜力得到认可。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患者由于低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR）的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在血液中积累，从而增加心脏病和卒中的风险。 ANGPTL3在调节脂质代谢中扮演着重要角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶，减少TG和LDL-C的清除。

近日， 国内自我给药系统头部企业上海英捷信医疗科技有限公司（以下简称“英捷信”）完成数千万元A轮融资 ，这是年内公司完成的第二笔融资，累计完成近1.5亿元融资。 据悉，本轮融资主要用于公司新生产基地的建设，包括新科研生产综合大楼装修、多条自动化产线及注塑设备引进，以及新产品的研发投入。 不久前，英捷信高精度笔式注射器产业化基地项目正式启动建设，将通过配套全球先进的模具设备、高精度注塑加工工艺以及全自动化组装技术，建设适配胰岛素、GLP-1、生长激素等生物制剂的高精度笔式注射器生产基地，并持续研发蓄能注射笔、智能注射笔、贴敷式给药装置、吸入式给药装置及微针注射装置等。

基因技术为治疗遗传性视网膜疾病提供了新的治疗可能性，同时也对传统临床终点指标的适用性提出了挑战。 2020年 Science 发布的生命医学领域七大进展中，人工智能、细胞疗法和基因治疗被预测为未来医学的三大突破。 特别是基因治疗，自2017年12月FDA批准首个针对RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦2型的基因替代疗法药物Luxturna上市以来，标志着现代基因治疗的新浪潮。

据报告，每年新增结核病病例接近800万例，导致超过100万人的死亡。 眼部结核作为结核病的一种并发症，其发病率约为6.8%，可累及眼部多个结构，造成视力严重受损甚至失明。 面对这一复杂的临床挑战，眼科医师决定采取积极的干预措施，以挽救患者视力。

按照金额划分，亿元及以上融资9起。 按照已披露的融资轮次划分，早期融资（B轮以前）9起，中后期融资（B轮及以后）8起。 Arsenal Biosciences 完成3.25亿美元C轮融资。

近日，恒瑞医药发布公告，该公司收到国家药监局下发的《受理通知书》，其提交的硫酸艾玛昔替尼片（SHR0302片）药物上市许可申请获国家药监局受理，拟定适应症为成人重度斑秃。 SHR0302片是一种高选择性的 JAK1 抑制剂，对 JAK1 的选择性是对 JAK2 的 16 倍，是国内自主研发的具有一类知识产权的口服小分子创新药物。 另有三项适应症上市许可申请获受理。

瘦素可通过增加葡萄糖消耗、乳酸生成、激活信号传导及转录激活蛋白3通路上调己糖激酶2（Hexokinase 2，HK2）表达量，从而提高DC的糖酵解能力，进而增强DC的免疫功能。 糖酵解抑制剂2-脱氧-d-葡萄糖（2-DG）可抑制瘦素刺激的DC活化；STAT3抑制剂可抑制瘦素增强的HK2表达。 瘦素通过激活核因子κB（NF-κB）、bcl-2及bcl-XL的表达上调，抑制DCs自发或经UVB诱导的细胞凋亡。

2024年8月28日， 张锋 团队（徐沛雨和Makoto Saito为论文共同第一作者）在 Cell 期刊发表了题为： Structural Insights into the Diversity and DNA Cleavage Mechanism of Fanzor 的研究论文 【1】 。 仅仅一天后， 张锋 团队在 Science 期刊发表重磅论文， 该研究颠覆了教科书对遗传信息线性传递方式的定义，也颠覆了染色体拥有细胞用来产生蛋白质的一整套完整遗传指令的观点，揭示了“ 隐藏基因 ”的存在，表明从非编码RNA的基因合成是原核生物中的一种 全新遗传调控方式 。 1958年，DNA双螺旋的发现者之一—— 弗朗西斯·克里克 （Francis Crick） 提出了著名的“ 中心法则 ”，为遗传信息的传递构建一个大框架： DNA→RNA→蛋白质 。

近日，北京恩泽康泰全资子公司北京恩康医药有限公司（简称Echo） 自主研发和申报的人源间充质干细胞外泌体（HUMSC DERIVEDEXOSOMES）药物原料 ， 获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration ，FDA）DMF II型备案资格（备案号：040337） 。 而就在此前7月份，北京恩康医药开发的 人源间充质干细胞外泌体（GoldenExo ® ）也获得国际化妆品原料INCI备案，这也是国内首个人源间充质干细胞外泌体获得的此领域备案。 GoldenExo ® 是北京恩泽康泰在GMP车间历经多年不断优化生产工艺开发的人间充质干细胞外泌体原料，具有高活性、高纯度、高产量的特点。