类器官(Organoids)是近年来在基础研究和个性化医疗中迅速发展的体外模型系统，它们可以模拟体内组织的某些特征。 然而， 尽管类器官在多种器官系统中的应用不断增加，但由于缺乏精确的生化信号调控，它们在成熟度和功能性上仍与真实组织存在差距 。 该研究通过将可调节刚度的DNA微珠微注射至类器官中，实现在发育的任何阶段内生成可控的形态发生素梯度，从而为类器官的组织发育提供精确的生化信号。

近日，礼来制药与Haya Therapeutics签署了达成了潜在价值10亿美元的多年合作协议，将利用Haya专有RNA引导基因组平台来识别药物靶点，以应对肥胖以及其他慢性病症。 这是Haya的首次与大型制药公司合作。 根据这项多年协议的条款，Haya的调控基因组发现平台将通过发现、识别和验证肥胖症临床前药物在多种组织、疾病和细胞特异性的长链非编码RNA靶点（lncRNA），重塑驱动疾病的细胞状态，开发出比当前药物疗效更好的RNA疗法。

当地时间2024年9月9日，ArriVent BioPharma和艾力斯在IASCLC2024世界肺癌大会（WCLC）的主席研讨会上公布了伏美替尼单药一线治疗EGFR PACC突变型非小细胞肺癌患者的全球Ib期概念验证随机研究（FURTHER）数据。 在240mgQD剂量组，BICR评估的ORR为81.8%，BICR确认的ORR（cORR）为63.6%；在伴随中枢神经系统转移灶的患者中，cORR为46.2%。 90.9%（n=20/22）的已确认缓解的患者仍处于研究中，在数据分析时尚未达到中位缓解持续时间（DoR）。

2024年9月9日， Onchilles Pharma 作为生物医药创新的先锋，其作用机制在 Stifel 知名投资银行家 Tim Opler 的最新通讯报告中获得了重要提及。 Tim Opler 在此次通讯报告中提出了他们所发现的未来5年内的重大投资机会。 Just as obesity shifted into a translationally ready field around five years ago, we expect to see translational readiness hit a number of gigantic areas with strong implications for returns in the decade ahead.。

2024年9月6日，新芽基因（以下简称“新芽”）宣布其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，已完成首例DMD患者给药。 “迄今为止，尚无基因编辑药物进入DMD适应症的临床试验。 这一首例人体给药标志着DMD治疗已进入基因编辑时代。”

华海药业2024上半年业绩再创新高，有券商预计全年营业收入有望突破100亿元。 今年一季度在重点省市公立医院终端，公司的磷酸奥司他韦胶囊大涨597%、左乙拉西坦注射用浓溶液大涨394%，公司的医药制剂业务日渐火爆。 创新药方面，注射用HB0052和HB0046注射液在今年首次获批临床，目前公司有12款1类新药、3款2类新药正在积极推进临床，未来可期。

据CDE官网数据显示，正大天晴药业集团的TQC3721吸入粉雾剂于近日获批临床，是公司第三款吸入剂1类新药。 正大天晴药业集团积极布局吸入剂市场，已有4款新品获批，其中吸入用布地奈德混悬液和噻托溴铵粉雾剂2023年在中国三大终端六大市场（统计范围见文末）的销售额分别达到了9亿元、5亿元。 针对该品种，正大天晴药业集团早前已拿下了吸入用TQC3721混悬液的临床批件，正在开展用于治疗中重度慢性阻塞性肺病的II期临床。

秋冬季的降温，被称为“心脏”第一杀手。 目前，韩国、德国、日本已有治疗心脏疾病的干细胞产品上市。 我国也有干细胞干预心脏疾病的相关研究，有望在未来上市造福百姓健康。

日前， 北京吉源生物科技有限公司 （以下简称：吉源生物） 提交的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND），获得国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400382），适应症为2型糖尿病（T2DM）。 药品名称：人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液。 申请人：北京吉源生物科技有限公司。

药品营销市场环境复杂，影响企业市场定位、策略与渠道。中国药品市场由医院、基层医疗、药店三大终端构成，2018-2023年间，医院终端主导但药店增长显著。疫情、集采等政策影响销售，2022年药店唯一增长，可能与处方外流有关。市场占比变化反映集采影响及分级诊疗政策需求。各终端治疗领域各异，医院重化药，药店中成药占比高。医药企业需紧跟市场与政策动态，灵活调整策略。