细胞移植作为治疗白癜风的一种重要外科手段，对于稳定期、局限型或其他方法治疗无效的白癜风疗效确切，但复色率差异较大。 如何最大程度实现难治性白癜风患者皮损复色，联合治疗是较好选择。 近年来，关于细胞移植联合策略的相关报道逐渐增多，为提高白癜风患者的皮损复色率带来新的希望。

2024Q3高瓴旗下专注于美股持仓的HHLR大规模减少了持仓企业，持仓呈现出集中化的特点，而同为百济股东之一的Baker Brother本季度的变动反而没有那么显著。 Sage Therapeutics。 Sage公司在本季度迎来了危急时刻，今年的早些时候该公司的核心管线——NDMA受体调节剂dalzanemdor在阿尔兹海默症和帕金森症中先后失败，因此这直接导致公司在上个月出现了一波裁员潮。

自免药物是仅次于肿瘤药物的第二大药物市场，据弗若斯特沙利文报告，全球自身免疫疾病药物市场估计在 2030 年将达到 1767 亿美元。 如此巨大的市场也成为各大药企纷纷追逐的对象，艾伯维凭借修美乐、 Skyrizi 和 Rinvoq 位居自免冠军宝座，强生先后有 Remicade 、 Simponi/ Simponi Aria 、 Stelara 和 Tremfya 等重磅药物，罗氏有多发性硬化症重磅炸弹药物 Ocrevus 、赛诺菲凭借度拉普利单抗在自免领域占有重要地位，诺华有 Cosentyx 、 Promacta/Revolade 、 Kesimpta 和 Xolair 等自免重磅药物，实力不容小视。 Rinvoq Q3增长45%。

RNA干扰（RNAi）是一种转录后基因调控，即通过小干扰RNA诱导同源RNA降解, RNAi对同源基因的序列特异性沉默可以是由小干扰RNA（siRNA）、短发夹RNA（shRNA）触发, 由于基因靶向的高特异性，使得RNAi成为一种合适的工具来进行基因的功能性评估，不过同样存在“脱靶”情况，如siRNA进入miRNA通路下调非预期靶基因表达或激活天然免疫系统等。 CRISPR-Cas9介导基因组编辑是由sgRNA引导，Cas9蛋白可以实现对目的基因的定向切割，使DNA产生双链断裂(DSB)，经过细胞自主性的非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)进行修复，实现对靶基因进行敲除、插入和突变修饰。 与siRNA和shRNA类似，CRISPR系统靶向基因的特异性由与sgRNA的序列互补性决定。

北京、上海、波士顿，2024年11月25日——加科思药业（1167.HK）宣布其自主研发的泛KRAS（Pan-KRAS）抑制剂JAB-23E73在中国完成I/IIa期临床试验首例患者给药。 全球每年新增约270万带有KRAS相关突变的肿瘤患者有望从泛KRAS抑制剂中获益。 JAB-23E73可同时抑制活性及非活性状态的KRAS，对HRAS、NRAS无明显抑制。

宿主免疫的遗传变异会影响传染病易感性。 一些多态性HLA I类等位基因在应对感染时发挥作用，不同等位基因会将病原体来源的蛋白片段呈递给免疫效应细胞。 自然杀伤细胞 （Natural killer NK ） 通过 杀伤细胞免疫球蛋白样受体 （killer cell immunoglobulin-like receptors KIR ） 与HLA I类分子的相互作用，控制早期感染。

1924年，德国胚胎学家Hans Spemann和Hilde Mangold通过对蝾螈胚胎的移植实验，首次揭示了背侧组织中心的存在 【1】 。 后续研究陆续在鸟类、小鼠和斑马鱼中发现组织中心决定胚胎体轴发育 【2-4】 。 2018年，清华大学孟安明院士和陶庆华教授课题组联合发现了体轴决定因子Huluwa/Hwa（ Science突破丨孟安明/陶庆华组合作发现“葫芦娃”基因，解决早期胚胎发育重大问题—专家解读点评 ） （葫芦娃） ，其通过β-catenin信号通路调控胚胎体轴建立 【5】 。

静脉畸形 (Venous malformations, VM ) 是由 静脉内皮细胞 （ VECs ） 内的体细胞突变导致的最常见的血管畸形，发病率为万分之一到万分之二。 【1】 静脉畸形的典型症状为血管结构异常、患病部位疼痛、肿胀和出血以及器官功能障碍 【2-3】 。 而针对VM的药物治疗方案仍有很大空白，目前尚未有FDA批准药物的一个主要原因是缺乏能复现疾病症状，成本可控且容易大规模复制的疾病模型。

蛋白质-蛋白质互作（PPI） 在动植物生物学中扮演了关键角色，它们驱动了许多细胞功能和生物过程。 因此，识别蛋白质间的互作对于理解生物机制及开发药物和生物技术应用至关重要。 本产品旨在利用前沿的生成模型 RFdiffusion 从头设计人造高互作蛋白质，并结合 Foldseek 、 HDOCK 和 AlphaFold 3 等先进工具，对天然蛋白质进行筛选和验证。

RAS是所有癌症中最常突变的癌基因之一，其突变 （RAS mut ，最常见于NRAS或KRAS基因） 通常在 急性髓系白血病 （ AML ） 病程后期或复发时获得。 抗凋亡蛋白BCL2选择性抑制剂 维奈托克 （Venetoclax, VEN ） 是最近美国食品和药物管理局 （FDA） 批准的用于治疗AML的药物，20-30%的患者对基于VEN的疗法无反应，且超40%的有反应患者也最终复发 【1-3】 。 有个别研究指出VEN耐药性与AML无反应和复发个体的单核细胞成熟状态和RAS通路突变之间存在关联 【4, 5】 ，但还缺乏充足证据支持这一观点。