9月13日，在国务院新闻办公室举办的“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上（以下简称“ 新闻发布会 ”），继医保局、卫健委之后，国家药品监督管理局相关领导出席并回答记者提问。 国家药品监督管理局局长李利 表示，2018年国家药监局组建以来，先后发布了357个药品和494个医疗器械审评技术指导原则，超过了过去几十年的总和，为药械研发创新和技术审评提供了有力支撑。 “改革的措施将会是全过程、多环节、深层次的。”。

2024年9月10日，上海凌恩生物科技有限公司（以下简称“凌恩生物”）与华大智造宣布双方共建DCS Lab实验室，“凌恩生物-华大智造DCS Lab认证实验室”正式揭牌启用。 双方将基于过往合作在高通量测序、单分子测序和单细胞测序等方面展开更深层次的合作，进一步促进前沿技术在微生物多样性、细菌基因组和宏基因组、转录组和基因组、单细胞等生命科学领域的探索和实践。 凌恩生物CEO陶晔表示“凌恩生物一直致力于将优质的组学测序服务带给中国的科研用户，华大智造是国内首个掌握‘全读长’测序工具 的机构 ， 凌恩亲测数据全面说明了智造测序仪数据产出的高效，高质和高性价比。

国家药监局副局长黄果13日表示，今年1至8月，我国共批准49个儿童药上市，儿童药上市速度加快。 这是黄果在当日举行的国务院新闻办公室“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上介绍的。 针对这些问题，国家药监局多措并举鼓励儿童药研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，努力满足儿童患者临床需求。

国家药监局局长李利9月13日表示，将加快临床急需创新药和医疗器械的审评审批，将符合条件的产品纳入优先审评审批程序，缩短技术审评、注册核查、注册检验等各环节时限，加快审批步伐。 这是李利在当日举行的国务院新闻办公室“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上介绍的。 今年1至8月，国家药监局批准创新药品31个、创新医疗器械46个，比去年同期分别增长19%和12%。

人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的乳腺癌占所有乳腺癌的15%到20%，其中 多达50%的HER2晚期乳腺癌会出现脑转移 ，相比没有脑转移的乳腺癌，出现了脑转移的乳腺癌预后比较差。 因此对HER2阳性乳腺癌的脑转移灶治疗一直是一个问题。 一、T-DXd治疗乳腺癌的进展。

为指导和帮助研发单位在罕见疾病药物研发全程充分倾听患者声音，推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上 市，国家药品监督管理局药品审评中心组织制定了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》。 经国家药品监督管理局审核 同意并发布，自发布之日起施行。

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TET2是一种双加氧酶，通过将DNA上的5-甲基胞嘧啶残基氧化为5-羟甲基胞嘧啶以促进胞嘧啶去甲基化，在调节正常造血功能中发挥重要作用。 在几乎所有的髓系恶性肿瘤中均能检测到TET功能丧失性 （LOF） 突变，最常见于慢性粒单核细胞白血病 （占所有突变的50~60%） ，且是克隆性造血 （CH） 中第二常见的遗传事件。 目前尚未确定针对TET2 LOF突变的治疗策略，部分原因在于未知负责其致癌表型的主要下游效应器。

胶原蛋白是哺乳动物体内丰度最高的蛋白质，通常可占人体总蛋白重量的30%左右 【1】 。 作为细胞外基质的主要有机组分，胶原蛋白是组织器官维持其基本结构的关键支撑材料，其在骨骼、软骨、皮肤、肌肉中均发挥着重要作用，其编码基因、翻译加工以及细胞外基质装配过程中的缺陷可导致这些器官与组织的严重疾病，例如成骨不全症 （osteogenesis imperfecta） 、骨软骨发育不良 （Osteochondrodysplasia） 、埃勒斯-当洛综合征 （Ehlers–Danlos syndrome） 等 【2】 。 胶原脯氨酸羟化过程主要由脯氨酸3-羟化酶 （P3H） 家族和脯氨酸4-羟化酶 （P4H） 家族的多个成员来实施，包括P3H1、P3H2、P3H3、P3H4，以及P4HA1和P4HA2等 【3】 ，其中P3H1的突变与成骨不全症高度关联 （图1） 。