BET 家族成员 BRD4 是肿瘤发生发展的重要调控因子 。 在急性髓系白血病中，异常激活的 BRD4 定位超乙酰化启动子位点，招募 P-TEFb 等中介因子，促进 MYC 、 BCL-2 等原癌基因的表达，致使癌症进展 。 第二代 BET BD2 抑制剂通过提升 BD2 选择性获得了更高的安全性， 目前已进入临床用于治疗急性髓系白血病和骨髓纤维瘤。

Saniona公司聚焦于开发具有高选择性，可针对特定离子通道亚型和状态的调节剂和抑制剂。 该公司已与 勃林格殷格翰 （Boehringer Ingelheim）达成研发合作，通过靶向一款尚未披露的中枢神经系统离子通道靶点，治疗 精神分裂症 。 去年，Saniona与AstronauTx达成研发合作，开发治疗阿尔茨海默病的创新疗法。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是由上海复旦大学附属中山医院王建华、周波等人开展的前瞻性研究。 对于肝功能尚可的晚期HCC患者，TACE与人参皂苷Rg3联合应用与单纯TACE相比，可延长总生存期。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是赵翌,刘基巍等刊登在《临床肿瘤学杂志》的旨在观察人参皂甙Rg3抑制小鼠肿瘤生长及抗淋巴结转移的作用及对免疫功能的影响的研究。 结果表明:人参皂甙Rg3具有明显的抗肿瘤作用,可以增强化疗药物PDD的抗癌作用,及抑制淋巴道转移作用,并提高荷瘤小鼠免疫功能。

一例老年女性患者，左肺癌术后转移，靶向治疗后3周，返院治疗。 一线：多西他赛联合卡铂，二线：贝伐珠单抗联合白蛋白结合型紫杉醇及顺铂；同时联合参一胶囊治疗，患者耐受良好。 多西他赛联合卡铂、贝伐珠单抗联合白蛋白结合型紫杉醇+顺铂。

重组胶原蛋白是通过将胶原蛋白的天然基因序列或重新优化设计的基因序列，导入选定的宿主细胞中，如：大肠杆菌和酵母菌，经过培养、发酵、分离纯化等工艺，获得的具有一定天然胶原蛋白特征和主要功能的蛋白质。 1、胶原蛋白，究竟是全长序列还是片段序列的同源化更有意义 ？ 有能力生产1支安全的胶原蛋白，是否有能力生产出100万支安全的胶原蛋白。

首先是审评审批方面，最值得关注的就是 科伦博泰TROP2-ADC芦康沙妥珠单抗获批上市 ，成为首个获批上市的国产TROP2-ADC；其次是研发方面，最遗憾的就是，阿尔茨海默病新药Simufilam Ⅲ期研究失败；再次是交易及投融资方面，值得一提的就是，罗氏以15亿美元收购CAR-T细胞疗法药企；然后是上市方面，九源基因正式在港交所上市；最后是其他方面，2024 年国家医保目录正式发布。 本周盘点包括 审评审批、研发 和 交易及投融资、上市 和 其他 五大板块，统计时间11.25-11.29，包含28条信息。 3、11月27日，NMPA官网显示， 科伦博泰 1类新药 芦康沙妥珠单抗 获批上市，用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性 三阴性乳腺癌 成人患者。

之后，CAR-T细胞通过定位导航装置CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放出大量的效应因子，达到杀灭肿瘤细胞的目的。 性价比更高的UCAR-T，引MNC竞“折腰”。 与自体CAR-T疗法不同，UCAR-T是一类同种异体来源的T细胞制备而成的CAR-T疗法，它是从健康供者体内采集T细胞，并在体外通过基因工程技术改造后大规模扩增，制备成现货型（of-the-shelf）的细胞药物。

“昂贵的细胞治疗、基因治疗药物相继上市，仅靠基本医保制度难以完全支撑。” 今日， 2024 年医保谈判结果公布，国家医保局重申“保基本”的定位。 我国新药研发水平不断提高，国内在研新药数量跃居全球第二位。

基因组编辑技术使得我们能够精确地对基因组进行修改，修复有缺陷的基因，甚至替换致病突变，为治愈遗传性疾病和癌症等重大疾病提供了新的希望。 然而，这项技术的应用并非没有代价，特别是当涉及到同源重组修复（HDR）时，其低效性一直制约着精准编辑的实现。 HDR虽然能提供精准的基因修复，但在细胞中的修复效率远低于非同源末端连接（NHEJ），后者虽效率更高，却易产生基因组不稳定性，带来潜在风险。