日本科学家山中伸弥曾发现，通过添加4种转录因子，成纤维细胞就能转变成多能干细胞，这意味着后续可以在此基础上获得任意想要的细胞类型，这也打开了细胞重编程的大门。 2025（第三届）生物创新药产业大会。 这样不仅能减轻肿瘤负担，还有望刺激免疫系统，加速肿瘤的清除。

首张许可证的颁发，标志着我国干细胞药品研发和产业化进程正式进入了一个全新的阶段，将进一步激起国内干细胞行业的爆发式增长，及对于干细胞机制的深入探索。 Global Market Insight发布的一份报告显示，干细胞疗法市场正在以 超过 10.6% 的复合年增长率 持续增长。 同时，据Frost&Sullivan预测，到2030年，全球干细胞治疗产值有望达到 1800亿美元 。

近日，信达生物在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，公布了 潜在同类首创靶向PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白IBI363联合贝伐珠单抗治疗晚期结直肠癌 的临床I期数据。 关于治疗结直肠癌的I期数据。 共35例晚期结直肠癌受试者接受了不同剂量水平（0.6 mg/kg IBI363联合5 mg/kg贝伐珠单抗Q2W，1 mg/kg IBI363联合5 mg/kg贝伐珠单抗 Q2W，1.5 mg/kg IBI363联合7.5 mg/kg贝伐珠单抗Q3W）的联合治疗。

炎症反应对组织损伤后的修复至关重要，一些临床研究表明，术后过早使用抗炎药可能会导致伤口愈合不良。 良渚实验室/浙江大学医学院王迪教授课题组发现，当人体组织受到损伤，会激活巨噬细胞进入一种“超活化”状态，在细胞膜上形成GSDMD蛋白孔洞作为通道释放特定脂质分子来促进组织损伤修复。 GSDMD 作为巨噬细胞上介导炎症反应的关键因子，在抵御病原体入侵和炎症性疾病中发挥重要功能。

它的发病原因是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。 FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖、活化和分化。 这次所公布的ApproaCH试验是一项关键双盲安慰剂对照试验，共有84名患有软骨发育不全的儿童（年龄2-11岁）入组，以2：1的比例随机分配接受每周一次TransCon CNP或安慰剂治疗。

然而，值得注意的是，试验中有两名受试者因间质性肺病（ ILD ）不幸去世，且 总生存期（OS）数据目前仍处于分析阶段，尚未成熟。 本项研究聚焦于EGFR突变型非小细胞肺癌（ NSCLC ）患者，在第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（如阿斯利康的Tagrisso）治疗失败后，比较了patritumab deruxtecan与化疗的疗效。 截至目前，尚未公开PFS端点的具体数值详情，加之OS数据的不成熟，使得市场对于ADC疗效的全面评估仍存疑问。

Taas Labs (“Technology as a Service”科技即服务的缩写) 谈思生物 聚焦国内外生物医药产业最新动态，专注为生物医药、细胞治疗、基因治疗、干细胞疗法、核酸、疫苗、合成生物学等细分领域提供线上线下交流分享的专业平台，赋能中国生物医药产业发展，助力打造全球生物医药产业高地。 每年谈思生物举办数十场线上线下品牌活动，拥有数十个生物医药行业精品社群，覆盖辉瑞、GE Healthcare、IBM Watson、Bayer、诺华、赛诺菲、辉瑞、默克、默沙东、西门子医疗、碧迪医疗、复宏汉霖、齐鲁制药、药明康德、阿斯利康、百济神州等百家国内外领先的药企、CRO / CDMO、医院、院校等，已经服务上万名生物医药行业上下游从业者。 Taas Labs设有谈思生物，谈思实验室，CGT Asia（国内首个以CGT为主题名称的峰会品牌），核酸汇，T-Bio，AI Lab、AutoSec，WISS，Smart Home Asia，Security Lab，Smart Lab 等子峰会品牌。

重组腺相关病毒（rAAV）载体是基因治疗中最具有前景的病毒载体之一，目前，基于人胚胎肾293（HEK293）细胞的三质粒转染是最常用的 rAAV载体生产 系统，但其较低的生产效率成了rAAV基因治疗药物商业化道路上面临的挑战之一。 鉴于这一挑战，研究人员正在致力于开发其改进方法来提高rAAV在HEK293细胞中的产量。 为了提高rAAV载体产量，研究人员选定了上述四个候选基因：XBP1、GADD34/PPP1R15A、HSPA6 和 BCL2，并将这些基因稳定整合到HEK293宿主细胞系的安全港位点（即AAVS1位点）实现其过表达。

近日，2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会在西班牙巴塞罗那召开。 该产品采用了独特的γδ T细胞改造策略，可同时识别肿瘤表面抗原和特异性代谢产物，在临床前研究中展现出对多种肿瘤的良好治疗效果。 同时，该产品为现货通用型细胞药物，生产成本较自体细胞疗法大大降低，临床可及性较好。

近日，“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙医一院”）启动，该项目由消化内科学科带头人虞朝辉教授作为主要研究者。 肝豆状核变性（WD），又称威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病，因位于13号染色体长臂（13q14.3)上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜转运能力障碍，从而引起铜离子在在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。 基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上长期改善肝豆状核变性的疾病症状。