髓母细胞瘤是儿童中最常见的恶性脑部肿瘤之一，其中MBGRP3亚型特征为c-MYC（MYC）高表达，且治疗进展有限。 近日，来自英国的研究组在 Neuro Oncology 发表了题为 MYC-dependent upregulation of the de novo serine and glycine synthesis pathway is a targetable metabolic vulnerability in group 3 medulloblastoma 的论文。 特别是磷酸甘油酸脱氢酶（PHGDH）在MYC扩增的原发性MBGRP3肿瘤中高表达，并与低生存率相关。

尽管有大量临床证据表明，对糖尿病合并高血压患者进行降压治疗可改善CVD结局，但最优的降压治疗目标仍未明确，是近年来学术争论的焦点。 2024年美国糖尿病协会（AHA）年会最新科学进展（ Late Breaking Science，LBS）专场公布了中国BPROAD研究结果， 证实了更严格的收缩压目标对2型糖尿病患者的CVD的益处，相比于收缩压＜140 mmHg，收缩压＜120 mmHg的患者卒中、心梗、心衰治疗或住院以及CVD死亡风险降低了21%。 该研究结果同步发表于《新英格兰医学杂志》（ NEJM ） 。

核药迎来了“黄金时代”。 今年5月，“核药一哥”诺华斥资近50亿美元布局放射性配体疗法（RLTs）和大环肽，再次开启了核药热潮。 数据显示，截止2024年7月4日，全球有88款放射性新药获批上市，仅有18款用于治疗。

核药迎来了“黄金时代”。 今年5月，“核药一哥”诺华斥资近50亿美元布局放射性配体疗法（RLTs）和大环肽，再次开启了核药热潮。 数据显示，截止2024年7月4日，全球有88款放射性新药获批上市，仅有18款用于治疗。

美通社消息：波士顿科学公司近日宣布完成对Axonics, Inc.的收购。 Axonics, Inc.是一家医疗技术公司，专注于开发和出售用以治疗膀胱和肠道功能障碍的新型产品。 本次收购股权价值为37亿美元，企业价值为33亿美元。

2024年10月18日，来自意大利那不勒斯费德里科二世大学的研究人员在ACS Omega上发表研究Enhancing De Novo Drug Design across Multiple Therapeutic Targets with CVAE Generative Models。 本文提出了一种基于条件变分自编码器（CVAE）的生成模型，专门用于从头分子设计，结合SMILES和SELFIES两种分子表示方式。 该计算框架成功生成了具有特定属性特征的分子，并通过唯一性、有效性、新颖性、药物相似性（QED）、以及合成可行性（SA）等指标验证了生成分子的质量。

蛋白质作为最重要的生命构建单元之一，其序列和功能之间的映射（适应性景观，Fitness landscape）的针对性研究对于蛋白质理性设计以及工程应用都有极大的意义。 一些更高效的定向进化工具如PACE，OrthoRep等会使得蛋白质空间的搜索深度加深，但由于其专注于产生高适应性突变体的特征使得其对于蛋白功能的全局认知不足。 一些计算方法成功构建起序列-结构之间的精确关联，例如2024年诺贝尔化学奖获奖者开发的AlphaFold, RoseTTAFold等结构预测或设计算法，并进一步试图利用深度学习构建序列和功能的映射关系，但由于缺乏高质量大规模的序列-功能映射数据，计算方法的可延展性始终有所限制。

为此，加州大学欧文分校 (University of California, Irvine) Chang C. Liu等研究人员通过定向进化升级了一个 “ 正交 ” 的高突变基因复制系统-OrthoRep，可以 把特定基因的突变速率提高100万倍 （大约1.7 × 10 − 4 substitutions per base) ，并且 均衡颠换 (transversion) 与转换 (transition) 突变频率 –。 进一步，研究人员用这个系统“实验室演化”一个关键的代谢酶-TrpB，证明了该系统快速产生多样的“同源蛋白”的能力；并结合在这个演化过程中TrpB蛋白化学性质、突变模式、共突变网络等方面的变化解析了演化能够探索的“结构/功能域”，以及选择压对此的“塑造”。 利用升级的OrthoRep系统来对感兴趣的基因加速演化，帮助人们解析蛋白结构与功能的基本原理，以及实现需要的结构与功能的路径。

近日，在中国抗癌协会（CACA）主办的 2024中国整合肿瘤学大会（CCHIO） 上， 《CACA胃癌整合诊治指南2024版》 正式发布，康方生物全球首创的PD-1/CTLA-4双特异性抗体 开坦尼 ® （卡度尼利单抗注射液） 被推荐为 一线治疗晚期胃癌全人群的首选方案 ，成为 该指南中唯一一个不限PD-L1表达的优先推荐肿瘤免疫治疗药物 。 2024年9月，开坦尼 ® 联合方案一线治疗晚期胃癌全人群适应症已获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市 。 COMPASSION-15研究结果显示，无论PD-L1表达水平如何，卡度尼利联合方案相较于化疗能显著延长患者的总生存期并降低死亡风险，对于肿瘤治疗的客观缓解和远期生存获益尤为显著。

【普利第一张国内造影剂创新药临床批件】 普利制药创新药注射用PL002获得中国药物临床试验批准。 海南普利制药股份有限公司全资子公司浙江普利药业有限公司于近日收到了国家药品监督管理局（NMPA） 签发的创新药注射用PL002的药物临床试验批准通知书。 双模态造影剂PL002。