近日，国家自然科学基金委员会（以下简称自然科学基金委）发布关于2024年度国家自然科学基金指南引导类原创探索计划项目——“罕见病诊疗新策略及新机制”项目指南的通知。 通知指出，加强罕见病研究，以明确发病机制、创新诊疗理论，并为常见病的认知和治疗提供重要线索，具有重大的科学价值与社会意义。 自然科学基金委医学科学部拟启动并资助“罕见病诊疗新策略及新机制”原创探索计划项目（以下简称原创项目），旨在促进我国罕见病诊断与治疗的原创性研究，实现基础研究和临床转化的深度融合。

9月14日，广西发布《关于开展国家组织集采药品非供应省份挂网价格专项调整的通知》，促进国家组织集中带量采购药品在供应和非供应省份价格公平均衡。 第一至七批国采药品非供应省份挂网价高于集采中选价(国家组织集采协议已完成的，以该厂牌药品最低有效续约价为比价锚点) 1.5倍且高于网络药店价格1.5倍以上的药品。 调整时间：2024年9月14日—9月20日。

近日，安科生物取得合肥市市场监督管理局核发的《第一类医疗器械备案编号告知书》，具体情况如下：。 上述备案凭证的获得，标志着公司两个新产品钙荧光白染色液（CFW）和免疫显色试剂获准上市销售。 在皮肤，呼吸科有着广泛的应用。

各级药品监督管理部门深入贯彻落实党中央、国务院关于加强药品安全的一系列决策部署，扎实推进药品安全巩固提升行动，持续加强药品监督管理，严厉打击药品领域违法犯罪行为，依法查处了一批重大案件，切实保障人民群众身体健康和用药安全。 现将4起药品违法案件典型案例公布如下。 一、沧州市任丘市源欧生物科技有限公司生产销售假药案。

根据百济神州研发代码的命名规则，每个新的字母代表一种新的Modality，无字母为小分子，“A”代表单抗，“B”代表双抗，“C”代表ADC，“R”代表重组蛋白（细胞因子等），BG-T187中的“T”应代表三抗。 百济神州最新研发管线中有3款三抗，BG-T187应为三抗c。 百济神州布局的多种药物形式中，只有细胞疗法、mRNA尚未进入临床阶段。

PD-1+化疗的标准治疗，再加入LAG-3没有带来副作用的增加。 PD-1+LAG-3+化疗带来临床获益的提升，尤其是在非鳞NSCLC患者中。 对于PD-L1≥50%的非鳞NSCLC患者，ORR和mPFS同样有所改善，但不及PD-L1 1-49%的患者人群。

诸多研究正在将 与自免相关的 炎症靶点和PROTAC两者相结合， 比较热门的靶点是 HDAC VI、IRAK3/4、PCAF、GCN5、JAK/ST AT 、RIPK2、STING、MIF、IKZF ， 针对这些靶点设计开发 用于自免治疗的 PROTACs ，在临床前阶段显示出 良好的体外效力 。 炎症可以是自身免疫性疾病的一个触发因素，也可以是其结果。 PROTAC （Proteolysis Targeting Chimeras，蛋白降解靶向嵌合体）是一种创新的蛋白质降解技术，其结构由三部分组成：一端是与目标蛋白（POI）结合的配体，另一端是与特定的E3泛素连接酶结合的配体，中间通过一个Linker（连接 子 ）相连。

2024年9月13日，根据CDE官网显示，受理了百利天恒递交的一类新药 BL-M08D1 的临床试验申请，根据百利天恒的项目命名规则，推测为一款单药ADC药物，其也成为 百利天恒今年申报的 第5款ADC药物 。 今年以来，百利生物持续加大对ADC药物开发的投入， EGFRxHER3双抗ADCBL-B01D1连开7项三期临床 （ 百利天恒EGFR/HER3双抗ADC启动第7项三期临床 ）。 同时申报了 四项ADC新药的IND申请，均已启动一期临床试验，同时还是多个新的ADC平台专利公布 ，可以说其在深耕ADC领域同时，也在悄然进行迭代。

近期， 根据CDE官网显示，受理了百济神州递交的两款一类新药的 临床试验申请， 两款应该均为冻干制剂 ，其中 BG-C477为靶向CEA的ADC药物 ， BG-T187可能为一款EGFR/MET三特异性抗体 。 2024年5月30日，PCT中专利进行更新，其中百济神州公布了CEA ADC药物的专利，内部项目号为BG-C477，针对适应症为胃癌和肺癌。 体外活性方面， BGA9962 无论是在CEA高表达细胞还是低表达细胞中均表现明显的肿瘤抑制活性。

这项研究由默多克儿童研究所(MCRI)领导，并发表在《自然--生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上。 该研究培育的人类血液干细胞可以产生与人类胚胎中非常相似的红细胞、白细胞和血小板。 The research, led by Murdoch Children's Research Institute (MCRI) and published in Nature Biotechnology, has overcome a major hurdle for producing human blood stem cells, which can create red cells, white blood cells and platelets, that closely match those in the human embryo.。