支架蛋白 KSR1 ：治疗 Merlin 缺失型肿瘤的新靶点。 Lu Zhou 1,§ , Jade Lyons-Rimmer 1 , Sylwia Ammoun 1 , Jürgen Müller 2 , Edwin Lasonder 3 , Vikram Sharma 3 , Emanuela Ercolano 1 , David Hilton 4 , Ifeoluwatola Taiwo 1 , Magdalena Barczyk 5 , and C. Oliver Hanemann 1。 在所有神经鞘瘤中，大多数脑膜瘤和1/3的室管膜瘤中，Merlin的缺失是其致病因素。

联合抑制 NEDD8 激活酶与 mTOR 可以遏制 NF2 缺失驱动的肿瘤形成。 Jonathan Cooper 1,2 , Qingwen Xu 3 , Lu Zhou 4 , Milica Pavlovic 1,3 , Virginia Ojeda 1 , Kamalika Moulick 1 , Elisa de Stanchina 5 , John T. Poirier 6 , Marjorie Zauderer 6,7 , Charles M. Rudin 6 , Matthias A. Karajannis 8 , C. Oliver Hanemann 4 , and Filippo G. Giancotti 3。 在这项研究中，我们展示了一种名为 MLN4924 的 NEDD8 激活酶（ NAE ）抑制剂，它能够抑制 CRL4 DCAF1 的活性，并在 NF2 突变的肿瘤细胞中减弱 YAP 的激活。

在 Merlin 蛋白缺失的肿瘤中 p53/MDM2 复合体的异常调控。 Sylwia Ammoun a,1 , Marei Caroline Schmid a,1 , Lu Zhou a , David A. Hilton b , Magdalena Barczyk a , Clemens Oliver Hanemann a,*。 p53 作为 一种 肿瘤抑制因子和转录因子 ， 控制着细胞的增殖、存活和分化， 而p53的 缺失对多种肿瘤的 形成 起着关键作用。

胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）在糖尿病综合管理中占据着重要地位，得到国内外权威相关指南的一致推荐。 依苏帕格鲁肽α [Efsubaglutide Alfa（Suba）] 是 我国首个自主研发的人源化超长效GLP-1RA ，具有疗效显著、安全耐受、便捷性佳等优点。 该研究 提示表明依苏帕格鲁肽α或可成为治疗T2D及其相关代谢紊乱的一种创新性治疗方法。

关于间充质干细胞外泌体（MSC-EVs）。 间充质干细胞来源的细胞外囊泡（Mesenchymal Stem Cell-Derived Extracellular Vesicles，MSC-EVs）是由间充质干细胞（MSCs）分泌的纳米级膜囊泡。 这些囊泡的直径通常在30-150 nm之间，具有双层磷脂膜结构，包含多种生物活性物质，如蛋白质、mRNA、miRNA和脂质等，这些成分在细胞间通讯和调节生理功能中起重要作用。

2024年9月14日，国家药品监督管理局官网显示，药友制药成员企业湖南洞庭药业利培酮口崩片（1mg、2mg）获批上市并视同过评。 利培酮片1993年首次在美国获批上市，后于2003年推出口崩片，用于治疗：。 ①急性和慢性精神分裂症以及其它各种精神病性状态的明显的阳性症状和明显的阴性症状，也可减轻与精神分裂症有关的情感症状；。

【中国北京-2024年9月19日】华辉安健（北京）生物科技有限公司（“华辉安健”），一家创立于中国北京，专注于创新药物研发的临床阶段生物科技公司，近日在美国芝加哥举办的2024年国际乙型肝炎病毒会议(HBV International Meeting 2024)上，报告了一种针对钠离子牛磺胆酸共转运蛋白（NTCP）的新型口服小分子抑制剂的临床前研究结果。 NTCP是特异表达在肝细胞上的胆酸转运蛋白，也是乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）感染人体所必需的受体蛋白。 临床前的研究数据显示，HH-1270具有良好的药化特性、药效和安全性，显示出良好的临床开发潜力。

今日，希格生科（深圳）有限公司（以下简称“希格生科”）宣布， 其自主研发的全球首款用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤的靶向药SIGX1094，比预计时间提前三周获得国家药品监督管理局（NMPA）批准临床，体现了国家药监局对于急需的未满足的临床需求的创新药加速审批力度 ，标志着SIGX1094将在中国和美国启动临床试验，为全球患者带来新的治疗希望。 SIGX1094此前在今年6月底获得美国FDA的IND批件，是全球首款整合类器官疾病模型与AI研发出的一类创新靶向药。 获得NMPA的IND申请对于SIGX1094在中国市场的临床试验具有重要意义，不仅因为中国拥有庞大的患者群体，还因为其在临床试验的性价比和高效的执行效率的优势将显著加速SIGX1094的全球上市步伐。

然而传统 RNA-seq 技术对样本数量的要求较高，对于 量极少的珍贵临床样本如组织、血液或细胞培养物常常面临样本量不足的困境。 DRUG-seq2 技术凭借其高灵敏度和低样本量需求，以及易于批量化的优势，为疾病探索提供了强有力的支持。 DRUG-seq2的核心优势。

胶质母细胞瘤是成人最常见的原发性脑肿瘤 【1】 。 这些高分级胶质瘤的标准治疗 (Standard-of-care，简称SoC) 包括手术、替莫唑胺为基础的化疗和分离电离辐射 (IR) 。 几乎所有胶质母细胞瘤患者最终在治疗后复发，这也说明学界亟需更加深入研究治疗胶质母细胞瘤各疗法的耐药机制。