此前多次分享过 “小分子大环化” 这种分子编辑策略在药物化学中改善候选分子效力、选择性、物化特性、和ADME特性等应用实例和总数观点。 近期，EJMC上也刊载了一篇相关综述，文末 “阅读原文” 可直达原英文文献地址。 本篇EJMC的综述文章更注重从不同类型的蛋白质靶点出发，讲述近5年，“大环化”分子编辑策略在具体药化实例中的优势和应用。

在当今生物科技迅猛发展的时代背景下，基因编辑疗法作为一种革命性的医疗手段，已从实验室逐步走向临床，为治疗遗传性疾病及其他难治之症提供了巨大的希望。 首款基因编辑药物CASGEVY™已在去年11月和12月分别于英国和美国上市，并在今年2月获得了欧盟委员会的批准，在欧盟范围内上市销售。 随着CRISPR/Cas9等基因编辑技术的逐步成熟与大量临床数据的披露，国内相关研究机构和企业纷纷加大了在基因编辑疗法领域的投入力度，伴随着国家对于生物医药行业的高 度重视以及一系列支持性政策措施的出台，国内基因编辑疗法的研发与商业化进程正在加速推进。

近日， 北京尔瑞鑫悦科技有限公司（以下简称“尔瑞鑫悦”）宣布成功完成数千万元Pre-A+轮融资。 该轮融资将继续用于公司的持续创新研发、市场拓展和团队建设。 尔瑞鑫悦曾于2024年3月刚完成Pre-A轮融资，时隔仅半年后又再次成功获Pre-A+的融资，充分体现了市场对尔瑞鑫悦团队和原创产品的高度认可，并为公司未来的发展注入了强大的资金支持和前进动力。

国际药物监查合作计划(The PharmaceuticalInspection Co-operation Scheme，简称PIC/S) 成立于1995年11月，为世界上唯一的由各国GMP检查权责机关构成的国际合作组织，成立的宗旨为了消除药物贸易中的障碍，提高药物获取许可的一致性，保证药物质量，增进国际GMP法规原则之协和及GMP检查质量的一致化。 该组织在全球享有较高声誉，其内部检查官均来自各组员国的有关专业权威人士，同步身兼参与的官方(监管机构)的代表。 2024年以来，随着 P IC/S正式致函中国药监局，确认中国药监局正式成为 P ICS成员的申请者身份，中国药监局计划加入 P IC/S的进程全面加速，在未来的 3年左右，中国药监局将加强与P IC/S的合作与沟通，促成中国药监局早日加入 P IC/S组织，为了加入 P IC/S组织，我国的 G MP法规将全面与 P IC/S的 G MP法规对标，并全面按照 P IC/S检查员的要求进行 G MP现场检查。

摘要: 登革热是世界上最普遍的蚊媒传播疾病之一，据模型估计，每年约有3.9亿人受到影响。 在过去的二十年中，开发安全有效的疫苗以预防登革热病毒（DENV）感染的努力面临了若干挑战，这些挑战大多与进行长期研究以评估疫苗的效力和安全性有关，以排除疫苗诱导的DHS/DSS的风险，特别是在儿童中。 关键点: 登革热疫苗的开发具有挑战性，因为需要提供针对所有四种登革热血清型的保护，以避免在进一步感染中可能引起抗体依赖性增强。

GNC-077是公司依靠全球领先的创新多特异性抗体药物研发平台（GNC 平台）自主研发的一种创新的多特异性抗体分子，其分子结构包括靶向T细胞CD3和T细胞免疫检查点的抗体结构域，以及靶向肿瘤抗原的抗体结构域。 GNC-077可有效诱导T细胞的活化、分化及增殖，并介导活化的T细胞特异性靶向杀伤肿瘤抗原阳性的肿瘤细胞。 GNC-077体内疗效。

又到了一年一度的流感季，每年接种流感疫苗是预防流感最有效的手段，可以显著降低接种者罹患流感和发生严重并发症的风险。 那市面上那么多不同类型的流感疫苗，有什么区别，该如何选择呢。 流感病毒减毒活疫苗（LAIV） 保留了野生毒株具有的免疫活性成分，通过自然或基因操作方法去除或减弱其致病能力。

ART疗法可以将患者体内的HIV水平限制在很低的范围内、避免出现症状。 不过，HIV携带者需要终生接受治疗，避免体内病毒的反弹。 一个重要原因在于， 病毒的突变速度太快了，因此它们能很容易躲避疫苗产生的抗体反应。

近日， 备受瞩目的2024拉斯克奖（The Lasker Awards）正式揭晓。 其中， 2024 年 Lasker~DeBakey 临床医学研究奖 表 彰了三位科学家，他们发现和开发了胰高糖素样肽-1（GLP-1）药物，彻底改变了肥胖症的治疗方法。 全球有近 9 亿成年人患有肥胖症 。

DNA甲基化，是发生在DNA分子上的一种化学修饰，主要是在胞嘧啶（C）的5号位碳原子上添加甲基，变成5-甲基胞嘧啶（5-methylcytosine，简称5mC）。 而在不久前，继DNA甲基化之后，德国美因茨分子生物学研究所（IMB）的研究人员在脊椎动物细胞中发现了 一种新的DNA表观遗传标记：5-甲酰胞嘧啶（5-formylcytosine，简称5fC） 。 在此次研究中，Christof Niehrs教授带领团队首先在非洲爪蟾的胚胎中观察了5fC的出现时机。