2024年8月，Calvin J. Kuo团队在《Nature》杂志上发表了一篇题为“A human autoimmune organoid model reveals IL-7 function in coeliac disease”的研究文章。 通过使用空气-液体界面（ALI）技术，研究者们能够从内窥镜活检样本中培养出保留了上皮和原生间质以及组织驻留免疫细胞的十二指肠类器官。 这些类器官不仅模拟了CeD患者的病理特征，还揭示了IL-7在调节CD8+ T细胞介导的上皮细胞破坏中的关键作用。

天境生物于昨日宣布，已与赛诺菲就天境生物自主研发的全球创新 CD73 抗体尤莱利单抗(uliledlimab)在大中华区的开发、生产和商业化达成战略合作，这一战略合作充分结合了天境生物在创新药领域的卓越研发和生产能力与赛诺菲在中国市场的成熟商业化网络和渠道优势，旨在为癌症患者带来更多突破性治疗方案，满足目前尚未得到充分满足的临床需求。 BFC Group在本次交易中担任天境生物的独家BD财务顾问。 CD73在肿瘤细胞上表达，是一种催化单磷酸腺苷（AMP）向腺苷转化的限速酶，而腺苷在肿瘤微环境中有免疫抑制作用。

多药耐药 （multidrug resistance, MDR） 指肿瘤细胞对结构和作用机制完全不同的药物产生协同治疗抵抗的交叉耐药现象，是抗肿瘤药物治疗领域的难题。 ABC （ATP-binding cassette） 转运蛋白介导的药物外排和溶酶体隔离是肿瘤MDR的核心机制。 多年来，一系列ABC亚型逆转剂相继进入临床试验，但均因毒性问题未被获批用于临床。

原始卵泡是雌性哺乳动物唯一的生殖资源，是其生殖的基本结构和功能单位。 原始卵泡在雌性进入性成熟后逐次激活并启动生长是保证个体周期性产生成熟卵母细胞的前提。 原始卵泡资源随生命进程而逐渐耗尽，最终导致生殖衰老。

非整倍性是一种以染色体获得/丢失及蛋白质组失衡为特征的基因组状态，需在RNA和蛋白水平上加以调节以“缓冲”DNA拷贝数改变 （CNA） 的影响，即实现剂量补偿，但很明显，在人类非整倍体癌细胞中这种缓冲效果并未达到预期。 最近的研究表明非整倍体细胞会经历蛋白毒性应激，而蛋白酶体活性增加可以部分克服这种应激 【1, 2】 ，考虑到蛋白酶体抑制剂在临床中常被用于治疗多发性骨髓瘤，因而有必要理清蛋白质代谢在非整倍体细胞中的作用 【3】 。 此外，最近对癌细胞系的分析发现约20%的mRNA并不随其染色体拷贝数水平而变化 【4】 ，因此，RNA的转录和代谢在缓冲非整倍体细胞中的影响有待进一步探索。

肿瘤微环境中，细胞因子扮演着至关重要的角色，影响着肿瘤的发生、发展、转移和免疫逃逸。 细胞因子IL-18 作为 IL-1 超家族成员，能够调节 NK 细胞、Th1 细胞和 Tc1 细胞等多种免疫细胞。 研究表明，IL-18 高水平通过激活 NF-κB 通路促进肿瘤进展，并与患者预后不良相关。

腹主动脉瘤 （AAA） 是一种退行性血管疾病，其特点是主动脉壁结构逐渐恶化和扩张 【1, 2】 。 尽管之前的研究表明肥胖诱导的PVAT炎症与AAA形成之间存在相关性，但仍缺乏直接证据证实肥胖背景下PVAT炎症与AAA形成之间的因果关系 【3】 。 诱导细胞死亡的DFF45样效应因子C （CIDEC） ，在小鼠中也称为脂肪特异性蛋白27 （FSP27） ，是一种脂滴结合蛋白，在脂肪组织的脂质储存中发挥着重要作用 【4, 5】 。

抑郁症是世界上最常见的精神疾病之一。 抑郁发生受多种危险因素的影响，其中应激是最显著的易感性因素。 溶酶体作为循环、信号、代谢和应激适应的中心，是对人体健康的重要细胞结构。

公司拥有的全新的第三代小核酸递送系统，有望突破核酸药物的递送瓶颈，实现全新的多功能基因组件的靶向递送，力争打造全球领先的平台型核酸创新药公司。 2024年9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。

为指导和规范该类临床试验设计， 国家药品监督管理局药品审评中心 起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》 并公开征求意见。 征求意见截至 2024 年 10 月 24 日。