该倡议的背景是，在过去一年多的时间里，蔻德罕见病中心多次收到来自众多DMD患者家庭和社群的请求，他们希望蔻德能够团结更多力量，形成全国性的行动倡议，进而有力推动我国DMD患者服务、科普宣传、临床诊断、康复治疗和药物研发等，为患者家庭争取更多的权益与福祉。 作为一家在罕见病领域深耕超过十年的机构，蔻德罕见病中心始终致力于探索中国罕见病可持续、有策略、系统性的解决方案。 短短44天的时间，蔻德罕见病中心携手全国100多组DMD患者家庭将一纸倡议落地成了一场行动。

KnockTF 2.0的前世今生。 2019年末，李春权教授团队在 Nucleic Acids Research 杂志发表学术论文“KnockTF：a comprehensive human gene expression profile database with knockdown/knockout of transcription factors”，KnockTF 1.0数据库首次呈现。 KnockTF 1.0数据库是一个全面的人类转录因子（Transcription factor，TF）敲降/敲除的基因表达谱数据库，提供了与转录因子敲降/敲除相关的人类基因表达谱数据集、转录因子及其靶基因的注释信息、转录因子的上游通路信息和下游靶基因的功能注释信息，以及转录因子绑定到靶基因启动子、增强子和超级增强子的详细绑定信息。

银屑病发病机制尚不完全明确，但目前已知多种免疫信号通路在银屑病的发生发展中发挥重要作用。 其中Janus激酶/信号转导与转录激活因子（JAK/STAT)信号通路在银屑病的发病机制中具有重要作用，一些细胞因子如白介素17（IL-17）和IL-23等通过JAK/STAT信号通路，调控细胞核内靶基因转录表达，导致银屑病的发生发展。 因此抑制JAK/STAT通路的相关研究成为近年来银屑病治疗研究热点。

在医学领域，中枢神经系统（CNS）疾病的治疗一直是科学家与临床医生面临的重大挑战。 据世界卫生组织（WHO）预测，未来20年内，CNS疾病有望成为全球第二大致死原因，紧随心血管疾病之后。 这一预测不仅揭示了CNS疾病日益严峻的形势，也凸显了研发新型、高效治疗药物的紧迫性。

近日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片（曾用名：奥西卓司他）上市申请已获得批准。 根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的 适应症为：治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。 库欣综合征是由多种病因引起肾上腺皮质长期分泌过量皮质醇所产生的一组症候群，也称为内源性库欣综合征；而长期应用外源性糖皮质激素或饮用大量酒精饮料引起的类似库欣综合征的表现，称为外源性、药源性或类库欣综合征。

世界卫生组织国际癌症研究机构发布的全球癌症负担数据显示，2022年全球新发癌症近2000万例，死亡近1000万例。 其中， 482万例新发癌症和257万例癌症死亡发生在中国。 “过去提到肿瘤药物或是抗肿瘤治疗，大家都觉得又花钱又受罪。”

和元生物对合作伙伴这一重要里程碑事件表热烈祝贺 。 本次同时获得II期和I期两个临床批件是境外药物监管机构对我们OVV-01产品的全方位高度认可，我们也从一个临床前公司一跃成为临床中期的公司，彰显了公司在肿瘤免疫治疗领域的创新能力和国际竞争力。 OVV-01是一种携带NY-ESO-1肿瘤相关抗原的重组水疱性口炎病毒（VSV）。

这是继成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）之后源瑞达 ® 在国内递交新药上市申请的第2个适应症。 此次新药上市申请是基于由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）与上海交通大学附属瑞金医院联合牵头的一项单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04586478）。 源瑞达 ® 是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品 ，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）长期技术创新积累，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。

IBR900注射液是英百瑞自主研发的1类生物制品，是同种异体健康供者外周血单个核细胞（PBMC）来源的、 非基因改造的 、 通用现货型NK细胞产品， 适应症为B细胞淋巴瘤。 英百瑞 也计划在多种实体瘤、自身免疫性疾病、神经系统疾病、皮肤相关疾病等领域开展研究。 B细胞淋巴瘤是B细胞发生的实体肿瘤，包括霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）等分型。

这一突破性进展，标志着 全球首个环形RNA类药物正式迈入人体临床试验（First-in-Human）的新阶段 ，为后续研发迈出了坚实的第一步。 HM2002注射液是一种创新的环形RNA（circRNA）药物，由上海环码生物医药有限公司研发。 临床前研究结果显示，在心肌梗死动物模型中，HM2002注射液能够促进血管再生，减少梗死和纤维化面积，显著改善心功能，有望为缺血性心脏病的治疗提供新的选择。