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每 12 周一次！大冢制药获得一款「渐冻症」ASO 疗法全球权益审批动态11 月 22 日，大冢制药宣布与 Ionis Pharmaceuticals 达成全球独家许可协议，获得生产和销售 Ionis 公司的 Ulefnersen（ION363）的权利。 Ulefnersen 是一种在研的反义寡核苷酸（ASO）疗法 ，拟开发用于治疗因融合肉瘤基因 ( FUS ) 突变引起的 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者 。 根据新闻稿， Ulefnersen 采用 每 12 周进行一次鞘内给药的方式，有 可能成为首个治疗 FUS-ALS 的药物 。Insight数据库2024-03-14FUS 大冢制药 渐冻症
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昌郁医药宣布XG005片剂在美国术后疼痛的临床2b/3期试验中取得显著阳性结果临床研究拇外翻切除手术的随机双盲对照研究结果显示XG005在术后疼痛缓解上取得显著统计学差异且达到临床治疗意义。 作为主要疗效终点，XG005 高剂量组（1250 mg，每日两次）与安慰剂组相比，在48小时内的疼痛强度总和（SPI）有显著统计学意义的降低（P7.0 NRS）（见下图）。 高剂量组、低剂量组与安慰剂组相比，风险比分别为0.2和0.24（P昌郁医药2024-03-14术后疼痛
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Gut | 骆卉妍、徐瑞华、李元方、刘泽先等揭示胃癌腹膜转移免疫治疗耐药机制前沿研究胃癌是威胁我国国民健康的重大疾病，晚期患者预后不佳。 胃癌腹膜转移是其最常见的转移方式，且胃癌腹膜转移患者预后较差，对放化疗等传统治疗方式耐药。 来自两项III期随机试验的最新证据为胃癌腹膜转移患者带来了新的曙光，其结果表明无论是否存在腹膜转移，胃癌患者均可从免疫检测点抑制剂治疗中显著获益，提示新型的ICB治疗为胃癌腹膜转移带来了全新的机遇。BioArtMED2024-03-14胃癌 胃癌腹膜转移免疫治疗耐药
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Cell Stem Cell | 利用嵌合模型揭示小胶质细胞在APOE相关阿尔茨海默病中的作用前沿研究阿尔茨海默病 （ AD ） 是一种严重的神经退行性疾病，其病理特征包括脑中淀粉样斑块和过度磷酸化的tau蛋白的沉积 【1】 。 然而，在AD中，小胶质细胞的反应可能会加剧神经退行性变，而不是帮助清除病理蛋白 【3】 。 现有的研究结果表明，小胶质细胞可能会减少淀粉样斑块和tau蛋白的清除，或主动地播种和扩散这些蛋白聚集体。BioArtMED2024-03-14阿尔茨海默病 ApoE
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Nat Commun丨侯嘉杰、徐瑞华合作揭示从抗肿瘤T细胞的表观程序缺陷中破译联合免疫治疗的最优解前沿研究在过去的10年里，以T细胞为中心的肿瘤免疫治疗取得了丰硕的研究成果和飞速的临床转化。 将免疫治疗与化疗、放疗、靶向治疗等进行联合应用 （联合免疫治疗） 是提高临床有效性的主要手段。 此外，从肿瘤细胞内部信号中甄选联合干预靶点虽是常见的研究思路，肿瘤生物学行为的异质性和可变性或可制约这一思路的有效性窗口。BioArtMED2024-03-14肿瘤 T细胞
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ACS Nano丨魏妥团队合作开发掺杂锰佐剂的脾脏靶向mRNA肿瘤疫苗前沿研究mRNA疫苗在抗击严重急性呼吸系统综合症冠状病毒2 （SARS-COV-2） 传染病中的成功，凸显了该技术在应对突发性传染病中的应用价值。 近些年，mRNA抗肿瘤疫苗的研发也愈发引人注目，因其研发周期短、可实现个性化设计等优点，已开展多项临床前和临床试验，在针对黑色素瘤、非小细胞肺癌和结直肠肿瘤等中有积极疗效，带来显著的临床益处。 该研究开发了一种脾脏靶向的mRNA疫苗 （ Mn ） ，该疫苗将编码肿瘤抗原的mRNA和锰离子佐剂 （ Mn 2+ ） 同时递送到脾脏中的树突状细胞，从而有效促进了树突状细胞的成熟，增强了其表面相关抗原的呈递和免疫激活。BioArtMED2024-03-14Mn 肿瘤疫苗
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Hepatology | 盛韧等团队揭示影响MASH进展的新型信号传导轴前沿研究代谢功能障碍相关脂肪变性肝病 （MASLD） 是最常见的慢性肝病，目前正影响着全球约30%的人口。 如果不进行有效干预，其可能进一步发展为脂肪性肝炎 （MASH） 、肝硬化、乃至肝细胞癌。 因此，积极寻找并研究MASLD进展过程中的关键调节因子，深入探究其在疾病发展中的机制，对于推动基础医学研究和转化医学均具有重要意义。BioArtMED2024-03-14肝炎 肝硬化 盛韧
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hyper-3D SRS 高光谱三维成像方法发现脂滴的体积和不饱和度可作为潜在预测卵母细胞/胚胎质量的代谢生物标志物前沿研究早期胚胎发育伴随着代谢的动态变化，且与表观修饰、能量供应和基因表达协同调控胚胎的正常发育。 通过开发少量细胞质谱技术，我们揭示了哺乳动物早期胚胎不同发育阶段的代谢模式变化图谱及其分子调控机制。 然而，目前在亚细胞水平研究胚胎发育过程中的代谢动态仍较为有限。BioArtMED2024-03-14高光谱三维成像 卵母细胞
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脑类器官模型重大突破！Cell子刊：首次建立脊髓三叉神经核团特异脑类器官，人类大脑疾病研究迎来新机遇前沿研究人源性脊髓三叉神经核团 （SpV） 模型的缺失，限制了对其发育、功能、病理机制的相关研究。 近日，中国科学家利用人类多能干细胞 （iPSC） 定向三维分化，开发出一种全新的脑类器官构建方法。 三叉神经痛 （trigeminal neuralgia，TN） 是一种临床上最常见的神经性疼痛。药精通Bio2024-03-14trigemina 脊髓三叉神经核团特异脑类器官
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NGS技术在第三方医疗检测机构中的应用前沿研究IND2025 主会场授课已被预定 ，大会 第一天下午 茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。 NGS是一种高通量测序技术，能够同时快速测序数百万到数十亿的DNA片段。 这种技术相较于传统测序方法，不仅提高了测序速度，还显著降低了成本，使得基因组学研究和临床应用变得更加可行。药精通Bio2024-03-14医疗检测机构 NGS
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