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CAR-T治疗转移性结直肠癌突破！JAMA子刊：73%患者获益，总生存期超26个月临床研究据世界卫生组织（WHO）数据，全球每年新增超过190万例结直肠癌患者，每年大约90万人死于结肠或直肠癌，其中 转移性结直肠癌患者预后较差，5年生存率＜15%，开发新的治疗策略用于晚期结直肠癌很有必要 。 目前，嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）在恶性血液肿瘤的治疗中取得了突破，但CAR-T疗法如何在实体瘤治疗中发挥效应，仍然是临床面临的巨大挑战之一。 寻找合适的治疗靶点是CAR-T疗法开展的基础， 鸟苷酸环化酶C（GCC）表达于胃肠上皮细胞，是治疗结直肠癌及转移性结直肠癌（mCRC）的重要靶点 。药明康德2024-03-14GC-C 直肠癌 CAR-T
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多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极临床研究Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。 试验数据显示， UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。 肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。药明康德2024-03-14ATP7B 肝豆状核变性 基因疗法
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PROTAC/分子胶的未来？E3新配体开发盘点——DACF1前沿研究它是Cullin-RING连接酶（CRL）家族的一部分，特别是CRL4连接酶复合物的一部分。 此外，DCAF1还在葡萄糖剥夺条件下通过失活Rheb-mTORC1途径促进癌细胞存活。 在低葡萄糖条件下，DCAF1增强了Rheb的K48链多聚泛素化和蛋白酶体依赖性降解，从而抑制mTORC1活性，诱导自噬，并促进癌细胞在葡萄糖剥夺条件下的存活。精准药物2024-03-14mTORC1 分子胶 PROTAC
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【转化前沿】突破mRNA翻译瓶颈：“乐高”技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能前沿研究传统mRNA药物往往具有较短的半衰期和有限的蛋白生产能力，这限制了mRNA药物在具有更高治疗阈值疗法 （例如蛋白替代疗法） 中的有效性。 然而，环状RNA依赖于由内部核糖体进入位点 （IRES） 驱动的蛋白翻译效率远低于经典mRNA帽依赖的翻译，导致环状RNA的蛋白表达能力较低。 因此，通过环状RNA拓扑结构改造引入帽结构有望在保持环状RNA稳定性的同时提高其翻译效率。医麦客2024-03-14乐高 蛋白质疗法
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国内7家基因治疗企业获融资医药投融资随着科学技术的不断革新与突破， 基因疗法呈现出基因编辑技术精准化、适应症向常见病扩展、服务型模式倾向性的趋势。 市场驱动和政策支持进一步推动了基因疗法的发展，吸引了大量资本的关注与投入。 据不完全统计，今年上半年，国内有18家基因治疗企业获得融资，融资金额超10亿元。医麦客2024-03-14基因治疗企业
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Cell | 上海科学家创新谱系示踪技术揭示细胞衰老的命运轨迹和特定功能，助力追捕细胞衰老之路上的“妖魔鬼怪”前沿研究细胞衰老在胚胎发育、损伤再生、癌症和机体衰老等生理病理过程中发挥着重要作用。 同样是“年迈”的细胞，却有好有坏，有些在体内作乱，有些默默守护健康。 相关成果于北京时间10月4日发表于国际学术期刊《细胞》。上海科技2024-03-14衰老 癌症 细胞衰老
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人参皂苷Rg3对乳腺癌细胞（MCF-7）表达金属蛋白酶2、9（MMP-2，MMP-9）的影响前沿研究本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是由吉林大学第二临床学院李博等人开展的，人参皂苷Rg3对乳腺癌细胞（MCF-7）表达金属蛋白酶2、9（MMP-2，MMP-9）的影响研究。 研究表明人参皂苷Rg3能够抑制w-1990细胞体外血管生成拟态的形成，其机制可能与人参皂苷Rg3能抑制基质金属蛋白酶MMP-2，MMP-9的分泌有关。亚泰制药2024-03-14MMP9 MMP2 乳腺癌
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人参皂苷Rg3对乳腺浸润性导管癌的抗癌作用及其机制前沿研究本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是广州市海军医院陈大富、四川大学华西医院赵扬冰等人共同发表在《四川大学学报（医学版）》上的文章。 研究表明Rg3抑制人乳腺浸润性导管癌移植瘤生长的机制可能与抑制其新生血管形成有关。亚泰制药2024-03-14四川大学 乳腺浸润性导管癌
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“参”临其境 “一”路相伴——典型病例【肝癌22】前沿研究一例老年乳腺癌术后患者，既往使用芙瑞靶向治疗。 现使用芙瑞+参一胶囊联合联合治疗，。 （1）患者女性，79岁。亚泰制药2024-03-14肝癌 乳腺癌 肝癌22
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Nature | 探索早期胚胎DNA复制：揭秘基因组不稳定性与复制时间程序前沿研究单细胞DNA复制状态分析 （scRepli-seq） 技术作为一种单细胞DNA复制测序技术，能够以单细胞分辨率对DNA复制状态进行全基因组分析 【3】 。 该技术能够揭示DNA复制在不同细胞类型中的时间和空间模式，并检测染色体异常。 因此，scRepli-seq技术为研究早期胚胎DNA复制提供了强有力的工具。BioArt2024-03-14基因组
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