美迪西具备全面的核酸药物研究能力。 美迪西在核酸药物研发领域积累深厚，拥有全面的临床前研究能力：强大的药物合成、修饰及递送系统研究实力，确保药物稳定性与活性；完善的生物学分析与筛选技术，迅速筛选潜力药物；专业的生物样品分析采集能力，确保数据真实可靠；丰富的非临床安全性研究经验，为药物研发提供坚实保障。 美迪西核酸药物合成服务涵盖了核苷酸单体合成/寡核苷酸合成/递送系统合成以及寡核苷酸偶联物合成等。

1. 罗氏两款肿瘤学重磅药物皮下注射制剂接踵而至。 罗氏的多发性硬化症（MS）重磅药物Ocrevus（奥克瑞珠单抗ocrelizumab和透明质酸酶）的皮下注射剂型Ocrevus Zunovo 于9月13日获得了FDA的批准，为肿瘤学产品抗体皮下注射制剂开发的热潮再次做出了重要指向。 Jones还表示， 罗氏推出皮下注射制剂的举动并不是希望取代静脉输液，而是希望让那些目前无法获得Ocrevus治疗的患者也能受益。

2024年10月9日，精准医疗领军药企索元生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其全球首创新药DB104（liafensine）用于难治性抑郁症（TRD）的快速通道（Fast Track）资格认定。 快速通道资格是FDA专门授予用于治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的新药的资格认定，给予促进开发和加快审评使新药能够尽快获批上市的政策支持。 2023年FDA共批准了55个创新药，其中有25个被认定为快速通道资格，因此快速通道计划不仅向患者、医生和保险公司传递积极信号，同时新药的加速上市也向投资人提供丰厚的回报。

此次获批，使凯盛迪™成为 中国首个获批的ALS精准治疗药物 ，标志着我国正式迈入ALS治疗的新时代。 这也是渤健在上市了多个神经科学领域的重磅药物之后，又在攻克ALS这个世界难题的道路上创造的一个重要里程碑，为ALS患者带来了全新的希望。 ALS是一种罕见病，中国ALS的患病率约为十万分之三，由于我国人口基数庞大，ALS患者并不罕见。

Asymmetric Synthesis of US - FDA Approved Drugs over Five Years (2016–2020): A Recapitulation of Chirality” 由 Rekha Tamatam 和 Dongyun Shin 撰写。 论文强调了 2016 - 2020 年期间 FDA 批准的手性药物的合成方法，特别关注通过手性诱导、拆分或手性池进行的不对称合成。 手性药物具有多种优势，包括：。

• 获批心血管相关适应症的次年，全球营收突破10亿美元；。 • 获批心衰适应症后，全球营收增长在2021年和2022年均超过20亿美元；。 • 去年又获批慢性肾病适应症，凭借“糖心肾”三重获益强势破圈。

我国住院率突破20%的这一天，还是来了。 8月29日发布的《2023年我国卫生健康事业发展统计公报》，2023年全国医疗卫生机构入院人次达到30187.3万（3.01亿），比上年增加5501.1万人次，居民年住院达到21.4%。 而国际平均住院率仅为12%~15%，并且呈逐年下降趋势。

10月8日，马萨诸塞州剑桥， City Therapeutics 宣布正式推出，其愿景是引领基于RNA干扰（RNAi）新药的未来。 City Therapeutics旨在利用小干扰RNA（siRNA）的下一代工程——介导RNAi的“触发（ trigger ）”分子——来构建一个强大而可持续的产品引擎，并扩大基于RNAi的药物的治疗范围。 在Alnylam创始首席执行官 John Maraganore博士 的领导下，该公司完成了由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元的A轮融资，其他领先的生命科学投资者也参与了融资，包括Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures和其他未披露的投资者。

刚刚，国家药监局官网显示，渤健（Biogen）药物托夫生（Tofersen）在国内获批上市，商品名：凯盛迪，用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 （ALS），即渐冻症。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 公司发言人曾透露，托夫生每剂售价为 14,230 美元，第一年需使用 14 剂，总计 199,200 美元 （约合人民币 140 万）。

1.电子邮件：，邮件主题请注明“PCR检验实验室检查指南反馈意见”。 第三方医检共建业务，势如破竹。 15年第三方医检风云，你我不再少年。