本文梳理了近一个月（2024年8月16日～2024年9月15日）在研药物的审批情况，同时，对部分药物的研究情况进行简述和分析，供研发人员参考。 据统计， 在 2024 年8月16日～2024年9月15日期间，共有8个药物获批上市 （表1）。 表1：近一个月（ 2024年8月16日～2024年9月15日 ）的药物批准情况。

全球首款紫杉醇口服液解决了紫杉醇口服吸收不佳问题，采用创新脂质自乳化技术。其特点包括热稳定性好，可在室温存储，通过形成海绵相提高口服生物利用度。

首例患者给药是在胃癌和胃食管交界癌的临床试验组进行的。 PT886是一款全球首创靶向claudin 18.2和CD47的双抗。 KEYTRUDA ® 为已注册商标，商标权利人为美国新泽西州罗威市Merck & Co., Inc.的子公司Merck Sharp & Dohme LLC。

2024年10月9日，南京维立志博生物科技股份有限公司（以下简称“维立志博”或“公司”）自主研发、拥有全球知识产权的1类PD-L1/4-1BB双特异性抗体LBL-024获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）突破性治疗药物认定，用于单药治疗既往接受过二线及以上化疗后进展的晚期肺外神经内分泌癌（EP-NEC）患者。 突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型药物。 2020年7月, CDE发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》,突破性疗法正式在中国问世，创新药与改良型新药研发企业可在不晚于III期临床开展前申请突破性治疗药物认定，CDE将优先对授予突破性治疗的药物配置资源，加快市场亟待需要的药物上市。

🧴Berdazimer （Zelsuvmi），一种用于治疗局部传染性软疣的一氧化氮 （NO） 释放剂。 头孢吡肟/恩美唑巴坦 （Exblifep），一种包含头孢吡肟和恩美唑巴坦的固定剂量组合，用于治疗尿路感染。 LetibotulinumtoxinA （Letybo），一种纯化的 A 型肉毒杆菌神经毒素蛋白复合物，用于改善眉间纹的外观。

10月4日, 百济神州宣布TEVIMBRA ® （替雷利珠单抗，中文商品名：百泽安 ® ）在美国正式商业化上市， 用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者 。 替雷利珠单抗是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。 替雷利珠单抗在今年早前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

近日，2024年的诺贝尔医学或生理学奖颁给了发现microRNA的维克多·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），本文就将汇总一些诺奖转化Biotech技术路线和研发现状。 microRNA技术转化的目前现状。 microRNA（以下简称miRNA）的定义是在动物细胞内发现的内源性非编码RNA，长度相对较短，是参与RNAi机制中的一环：特定RNA分子（如siRNA和miRNA）通过与其目标mRNA部分互补结合，抑制mRNA的翻译或诱导其降解，从而调节基因的表达水平。

导语：65 岁及以上人群，尤其是 80 岁以上人群中，心血管疾病 ( CVD ) 的患病率大幅增加。 一项针对 54250 名基线时无虚弱症的老年患者的 荟萃分析 显示，CVD 患病率的增加与虚弱症的患病率和发病率的增加相关。 研究证明，间充质干细胞可有效预防 心血管疾病的发生。

2024年9月26日， 深圳市贝美药业有限公司申报的盐酸丙卡特罗口服溶液（商品名：倍舒清 ®)获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的药品注册证书，成功获批上市 。 盐酸丙卡特罗口服溶液是一款呼吸系统药物，用于缓解呼吸道阻塞性障碍引起的呼吸困难等症状，如支气管哮喘、慢性支气管炎、急性支气管炎、喘息性支气管炎等。 贝美药业是国家高新技术企业、深圳市专精特新企业。

CRISPR相关转座子 （ CAST ） 通过CRISPR系统实现RNA介导的大片段DNA定向移动。 整个过程避免了暴露断裂的DNA双链，并且不依赖细胞自身的同源重组修复机制，这使得CAST系统在生物医学研究和遗传病治疗中具有巨大的应用潜力。 CAST系统主要来源于Tn7-like转座子家族。