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企业资讯丨奥布替尼治疗系统性红斑狼疮II期临床试验完成患者入组临床研究近日，中关村生命科学园内企业 诺诚健华 宣布，公司研发的新型BTK抑制剂 奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床试验完成患者入组 。 该研究总共入组187例患者，治疗时间为48周 。 奥布替尼是全球首个在SLE II期临床试验中显示出疗效的BTK抑制剂。中关村生命科学园2024-03-14BTK 系统性红斑狼疮
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新型药物靶标集锦前沿研究本文将近期药物研发新兴靶标进行汇总，涵盖肿瘤、炎症性疾病、代谢等领域，这些靶标一般是近期报道的具有一定治疗潜力的新型靶标，以期为科研人员提供参考。 表1：近期报道的新型药物靶标列举。 近期，在 Science Advances 上发表了题为“ Syndecan-1 inhibition promotes antitumor immune response and facilitates the efficacy of anti-PD1 checkpoint immunotherapy ”的文章（Ref 1），表明SDC1（Syndecan-1）抑制抗肿瘤免疫，靶向SDC1可能会促进癌症治疗的抗PD1反应。创药网2024-03-14PD1 新型药物靶标集锦
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圣域生物1类新药SYN818片IND成功获批审批动态9 月 30 日，圣域生物自主研发的 1 类创新药物 SYN818 片临床试验申请获得国家药品监督管理局 药品评审中心（ CDE ）的 批准，用于治疗晚期实体瘤。 SYN818是由圣域生物自主研发的拥有完全自主知识产权的1类小分子化合物，是一种新型强效、高选择性的抑制剂药物，其通过精准靶向DNA聚合酶θ（Polθ），有效抑制肿瘤细胞的DNA损伤修复，从而有选择性的杀死肿瘤细胞，为肿瘤患者带来新的治疗希望。 临床前研究显示，SYN818能够高效抑制Polθ蛋白酶活性，阻断MMEJ修复通路， 特异性地杀伤同源重组修复缺陷（HRD）的细胞 ，从而发挥抗肿瘤作用。圣域生物2024-03-14IND
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邦耀生物成果登上Nature头条！世界首个通用型CAR-T治疗自免疾病获得成功前沿研究Nature 头条文章报道。 通用型 CAR-T 的 成功 ， 迈出了 大规模生产的 第一步 。 Nature 对本次成果给予了高度点评和展望： “3名来自中国自免疾病患者的治疗成功，是一个巨大的进步，这代表着CAR-T疗法迈出了大规模生产的关键性的第一步。”邦耀实验室2024-03-14CAR-T 自免疾病
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当一支基因编辑“顶流”科学家团队，关心种子、粮食和蔬菜 | 高榕未来专家观点高彩霞是中国科学院研究员，被誉为中国农业基因编辑领域的“名片” ，2013年就创制了全球第一株CRISPR-Cas9植物，多年来持续推进农作物基因编辑体系的建立和技术创新。 2021年， 她与Kevin Zhao博士发起设立以基因编辑技术为驱动的生物技术公司齐禾生科。 Kevin Zhao毕业于哈佛大学，师从全球基因编辑领域权威，碱基编辑、引导编辑发明人刘如谦（David Liu）。高榕创投2024-03-14高榕
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渤健/Ionis渐冻症新药「托夫生注射液」国内获批上市审批动态10月8日，NMPA官网显示，渤健的ASO药物托夫生注射液(Tofersen)在华获批上市。 该药于去年7月向药监局提交上市申请，并于今年3月落地乐城先行区，治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。 目前，Tofersen还在进行3期随机、安慰剂对照的ATLAS研究，以评估该疗法在SOD1基因突变和生物标志物有疾病活动证据的症状前个体中是否可以延迟临床发作。一度医药2024-03-14SOD1 渤健 渐冻症
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朗玛峰在投企业「闻泰医药」完成B轮融资医药投融资近日，朗玛峰在投企业苏州闻泰医药科技有限公司（下文简称：闻泰医药）获B轮融资，投资方为深创投。 闻泰医药是一家创新医药企业，由中科院多位博士共同创立， 汇聚多位具有丰富经验的小分子化药、生物工程新药研发专家，公司利用对代谢类靶点作用机制、GPCR蛋白结构的深刻理解和AI辅助，建立了围绕肠胃激素的新药开发平台，围绕II型糖尿病和减重布局了多款小分子产品。 闻泰医药位于苏州昆山生物医药产业园，并在上海张江建有研发中心，公司 从成立之初就坚持只做突破性和差异化药物的理念，致力于成为一家能为患者带来高疗效创新药物的生物医药高科技公司。朗玛峰创投2024-03-14朗玛峰
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APS | 上海药物所综述扩散模型在AI辅助的抗体设计中的应用前沿研究抗体是不可或缺的免疫系统组成部分，也是现代大分子药物设计最重要的部分，然而抗体药物的研发和优化通常面临花费多、周期长、优化难等实验相关的问题，亟待先进的计算方法提供支持和辅助。 为此，本文综述了扩散模型在抗体设计领域的应用，以辅助架起抗体设计方面计算和实验的桥梁。 抗体设计任务主要包括两方面，分别是从头抗体设计和抗体优化。中国科学院上海药物研究所2024-03-14AI 抗体
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Angew Chem | 李超实验室利用化学全合成手段揭示天然抗生素amycolamicin/kibdelomycin的构效关系前沿研究据统计，目前全球每年约有770万人死于细菌感染，其中因AMR导致的死亡人数高达127万。 因此，我们迫切需要开发新型抗生素药物，以应对这一全球性挑战。 Amycolamicin (AMM)和kibdelomycin (KBD)是两个极具潜力的天然抗生素，它们分别于2009年和2011年被分离报道。北京生命科学研究所2024-03-14细菌感染 李超 化学全合成
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渐冻症新药来了！渤健「托夫生注射液」国内获批上市审批动态10 月 8 日，NMPA 官网显示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。 2024 年 5 月获 EMA 批准用于 ALS。 Insight 数据库显示，国内获批用于治疗 ALS 的药物只有 利鲁唑 和 依达拉奉 。Insight数据库2024-03-14SOD1 渐冻症 托夫生注射液
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