靶向蛋白降解 （TPD） 利用细胞自身的降解机制 （包括 泛素-蛋白酶体系统 、 内溶酶体途径 和 细胞自噬途径 ） 来选择性去除目标蛋白，已成为一种新兴治疗策略， TPD为传统药物的不可成药靶点带来了巨大希望。 例如，目前已有十多项基于 蛋白靶向降解嵌合体 （PROTAC） 的药物进入人体临床试验，用于治疗癌症等疾病。 然而，目前已开发的各种靶向蛋白降解 （TPD） 工具在靶向任何新的目标蛋白时，都需要针对不同疾病和细胞类型进行繁琐的个案设计，尤其是针对细胞外蛋白靶点。

司美格鲁肽是跨界相当成功的一款药物，从最初的降糖，拓展到减重，再到心血管疾病等领域，还有非酒精性脂肪性肝炎、慢性肾病等适应症领域。 司美格鲁肽 征途远不于 此， 越来越多的研究显示， 在 阿尔茨海默症（AD） 这个充满挑战性的神经退行性疾病领域，这个跨界王者 也将可能大有一番 作为。 近日，发表在《阿尔茨海默 症 与痴呆》期刊上的一项针对2型糖尿病患者的真实世界研究显示，司美格鲁肽可显著降低T2DM患者首次被诊断为 AD 的风险，显示出其 可能具备 延缓或预防 AD 方面的潜力。

本公众号的所有原创文章，禁止转载至其他平台，违者必究。 贝海生物拥有BEIZRAY在全球范围内的完全自主知识产权。 紫杉烷类药物最初是从植物中分离得到的抗肿瘤活性成分，并对已取得活性成分的化合物进行结构修饰合成的一系列衍生物。

此前，2024年9月，复星医药宣布，控股子公司复星医药产业将全资控股复星凯特生物有限公司，并继续与Kite Pharma在CAR-T细胞治疗领域推进既有产品的许可合作。 此次交易中，复星医药产业将受让Kite Pharma持有的复星凯特50%的股权，从而由复星医药对复星凯特实现100%持股；同时，复星凯特与Kite Pharma就原许可协议进行全面修订及重述。 公告显示，复星凯特应于股权交割后90日内向Kite Pharma支付累计里程碑1,000万美元，并将根据许可产品年度净销售额的达成情况，依约向Kite Pharma支付至多2,500万美元的销售里程碑；此外，复星凯特应就所有许可产品于许可区域内的年度净销售额，按7%-13%不等的比例向Kite Pharma支付特许权使用费。

2024年10月28日， 苏州近岸蛋白质科技股份有限公司（Novoprotein，以下简称“近岸蛋白”）与 微光基因（苏州）有限公司（Lumiere Therapeutic，以下简称“微光基因”）签署战略合作协议， 双方就高活性、低脱靶基因编辑工具enCas12Ultra相关专利和技术达成许可合作， 近岸蛋白获得全球范围内enCas12Ultra基因编辑工具的GMP级和RUO级蛋白、mRNA的生产和市场推广销售许可。 双方协商未来将推动更多编辑器工具的合作。 相较传统的Cas9蛋白和Cas12蛋白，enCas12Ultra蛋白具有广泛的PAM识别和高效的编辑效率，且相当或更低的脱靶效应。

2024年10月29日， 苏州瑞博生物技术股份有限公司（以下简称“瑞博生物”）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（以下简称“Ribocure”）宣布，其siRNA药物RBD5044获得欧盟批准开展II期临床试验。 RBD5044是一款基于RIBO-GalSTAR TM 肝靶向技术平台开发的针对ApoC3的降脂siRNA药物。 在严重高甘油三酯血症患者中，RBD5044还可能通过抑制ApoC3和降低血浆甘油三酯水平，减少急性胰腺炎复发。

10月29日，第五届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会在北京召开，会上重点发布了由中国、日本、韩国、德国、英国、美国、法国等多国专家共同协作制定的 全球第一个干细胞数据管理国际标准 IS0 8472-1:2024 。 报道称，该标准针对生物技术领域数据产生呈爆炸式增长、海量数据共享应用低效等问题， 规定了干细胞数据互操作性框架，适用于管理干细胞数据的数据库、数据管理系统、网页接口等 ，将为干细胞海量数据的高效利用、国际共享和互通互联奠定坚实基础，同时也为后续干细胞数据国际标准研发提供了体系构架。 这些标准涵盖干细胞研究、临床应用、产业发展等方面，由中国干细胞与再生医学协同创新平台协同中国细胞生物学学会标准工作委员会、中国细胞生物学学会干细胞分会等机构组织制定。

mRNA 疗法作为一种新兴的治疗手段，在治疗一些传统蛋白质疗法难以攻克的疾病，如血友病 B 等方面展现出了巨大的潜力。 它以 mRNA 作为蛋白质来源，补充人体中缺陷蛋白质的产生，可避免重组蛋白质生产和纯化的困难、蛋白质可在细胞内或分泌到循环系统中提供多种治疗选择以及在设计融合蛋白上具有灵活性等优势。 由于蛋白质在体内循环过程中会迅速被清除，导致其半衰期较短。

两千五百年后，现代免疫学研究才逐渐解析这段历史记录的瘟疫事件背后的生物学原理，病原体感染机体后，初始型B细胞（mature naïve B cell）产生抗体抵御病原体；而康复者会获得记忆性B细胞，此类B细胞承载了IgG抗体记忆，遇到相同病原体时快速免疫活化生产IgG型的病原体特异性抗体，从而有效抵御病原体的致命攻击。 解答这一科学问题在临床免疫学研究的自身免疫性疾病方面尤为重要，例如系统性红斑狼疮（Systemic lupus erythematosus，SLE），SLE患者通常表现为异常的免疫应答，其体内的自身反应性B细胞会打破免疫耐受，分化为浆细胞进而产生过多的IgG型自身抗原特异性抗体，导致对自身细胞、组织、器官的攻击，最终造成严重的临床表现各异的器官损伤。 2024年10月29日，清华大学生命学院和免疫所刘万里与合作者在《免疫》（ Immunity ）发表题为“ Progressive polyadenylation and m6A modification of Ighg1 mRNA maintain IgG1 antibody homeostasis in antibody-secreting

有数据显示， 高达80%的胆汁淤积患者伴有严重的、全身性瘙痒症状 。 然而， 如何治疗胆汁淤积导致的瘙痒却是长期以来的医学难题 。 针对这一折磨人的症状，科学界与医药界一直在寻求创新的解决方案。