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针对“癌症之王”，镔铁生物TCR-T细胞疗法获批临床审批动态今日（10月9日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 镔铁生物1类新药IX001 TCR-T注射液获批临床试验默示许可，拟开发适应症为 基因型为 HLA-A*11:01 ，肿瘤抗原KRAS G12V表达为阳性的晚期胰腺癌 。 胰腺癌因为致死率高且难以治疗，被称为“癌症之王”。 根据镔铁生物公开资料，这是该公司首个申报注册临床试验的在研产品，是一款 针对 KRASG12V 突变TCR-T细胞疗法 。医药观澜2024-03-14铁 KRAS G12V 胰腺癌
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多域生物FLT3/IRAK4双靶点抑制剂癌症新药在美国获批临床审批动态近日，杭州多域生物技术有限公司（简称多域生物，Polymed Biopharma）宣布其 FLT3/IRAK4双靶点抑制剂 HPB-092的临床研究申请获美国FDA批准， 即将开展用于治疗急性髓性白血病（AML）的1期临床研究 。 FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白 ，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。 FLT3 基因突变是AML患者中最常见的基因变异，超30 %的新确诊AML患者带有 FLT3 基因突变，其中最常见的 FLT3 -ITD突变，此突变与复发风险的增加和较短的总生存期相关 。医药观澜2024-03-14双靶点抑制剂癌症
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修实生物完成近亿元Pre-A轮融资；太美医疗港交所上市；闻泰医药完成B轮融资医药投融资修实生物完成近亿元Pre-A轮融资。 近日，修实生物医药（南通）有限公司（简称“修实生物”）宣布完成近亿元Pre-A轮融资，由创景资本领投，华泰紫金、金雨茂物和小饭桌创投跟投，歌路资本担任独家财务顾问。 本轮融资资金将主要用于持续加码公司独有的创新型多肽生物合成技术平台建设和多样化管线研发，完成并扩大合规化多肽药物产线建设，以及加速公司优势技术和产品在国内外的商业化落地的步伐。医药经济报2024-03-14太美医疗 Pre-A轮融资 修实生物
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国家药监局修改多款药物说明书研发注册政策10月9日，国家药监局网站发布修订含美洛西林钠注射剂、阿魏酸哌嗪口服制剂、肤痒制剂说明书的公告。 国家药监局关于修订含美洛西林钠注射剂说明书的公告。 根据药品不良反应评估结果，为进一步保障公众用药安全，国家药监局决定对含美洛西林钠注射剂（注射用美洛西林钠、注射用美洛西林钠舒巴坦钠、注射用美洛西林钠舒巴坦钠（4:1））说明书内容进行统一修订。中国医药报2024-03-14国家药监局
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治疗“癌王”，镔铁生物TCR-T细胞疗法获批IND审批动态IX001 TCR-T注射液是镔铁生物自主研发，具有独立知识产权的细胞治疗候选药物。 其被开发用于治疗基因型为HLA-A*11:01、肿瘤抗原KRAS G12V表达阳性的晚期胰腺癌。 全球每年有超过20万名新诊断的胰腺癌患者，其中几乎相同数量的胰腺癌患者因没有有效的治疗方法而死亡。医麦客News2024-03-14铁 胰腺癌 TCR
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零缺陷通过FDA核查，科济药业已递交解除临床暂停的申请审批动态其以零缺陷通过了本次核查（无483表格） 。 科济药业指出，该 公司已于2024年10月4日向FDA递交了完整答复，申请解除泽沃基奥仑赛注射液、舒瑞基奥仑赛注射液和CT071的临床试验暂停。 值得一提的是，今日在港股大盘整体下跌情况下，科济药业以2.51%涨幅收盘。医麦客News2024-03-14FDA
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信念医药两款血友病基因疗法获美国FDA儿科罕见病资格认定审批动态在美国， 血友病B患者人数少于5000人，血友病A患者人数不到5万人，均满足RPDD对应的人数要求 ；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。 已知研究数据显示，两款候选药物均具备良好的安全性和有效性。医麦客News2024-03-14血友病 基因疗法
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985、211……优秀的TA们进入“制药大厂”后，都在做些什么？公司动态
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基因治疗黏多糖贮积症最新进展前沿研究REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。 FDA继续支持REGENXBIO的计划，即使用脑脊液(CSF)中硫酸肝素(HS) D2S6(脑疾病活动的关键生物标志物)的水平作为合理可能预测临床益处的替代终点，以支持RGX-121的加速审批。 基于预期的优先审评， BLA的潜在批准可能会在2025年获得儿科罕见病优先审评凭证。罕见病信息网2024-03-14黏多糖贮积症 基因治疗 黏多糖
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9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市审批动态根据国家药监局官网公示，9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市。罕见病信息网2024-03-14纯合子型家族性高胆固醇血症 脊髓性肌萎缩症 新药
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