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打破专利封锁，踏出中国小核酸药物未来之路！前沿研究小核酸药物以其独特的治疗机制和广 泛的应用前景，在近年来成为了全球医药研发的焦点。 但受限于起步较晚，中国小核酸药企在追求创新的道路上，不得不面对一系列专利困境。 12月4日14:00-17:30 ，智慧芽将特别举办 “打破专利封锁：中国小核酸药物研发创新策略与知识产权保护” 闭门会活动 ，邀请了智慧芽生物医药解决方案专家胡玮老师和颜霜静老师、北京植德律师事务所合伙人唐华东老师，多重视角探讨中国小核酸药物企业的未来发展方向。医药速览2024-03-14核酸药物 智慧芽
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Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA前沿研究在fda批准的药物和早期临床试验中， 脂质纳米颗粒 （LNP） 已被美国FDA批准用于递送RNA （包括mRNA和siRNA） ， 这些LNP-RNA疗法的临床研究和应用支持了探索将RNA递送到 造血干细胞 （HSC） 和 造血干/祖细胞 （HSPC） 的纳米颗粒 。 大多数血细胞来源于 造血干细胞 （HSC） ，其功能障碍导致了镰状细胞病、β-地中海贫血、贫血、免疫缺陷以及代谢紊乱等多种疾病。 FDA最近批准了4种基于HSC的疗法，所有这些疗法都需要进行体外HSC操作。医药速览2024-03-14LNP 骨髓造血干细胞递送mRNA
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JMC：一种靶向组氨酸残基的底物模拟肽共价抑制剂前沿研究近日， J Med Chem 上刊载了一篇 靶向组氨酸残基 的共价抑制剂研究，以可在生物介质中稳定、温和存在的 芳香基氟磺酸酯 作为“亲电弹头”，以 “亲和元件优先” 的共价药物设计策略，再通过合适的位置上附加亲电弹头，可以生成组氨酸靶向的共价试剂。 此外， 除了靶向His残基，芳香基氟磺酸酯也是一种已知的Lys、Tyr残基靶向共价亲电弹头，其反应活性更加温和，不像磺酰氟那么活泼 。 hMcl-1共价靶向抑制剂。医药速览2024-03-14JMC
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Science丨刘辰树/Abby Dernberg揭示监控卵母细胞减数分裂质量的新机制前沿研究包括人类在内的绝大多数高等生物通过有性生殖繁衍后代。 有性生殖依赖于减数分裂产生基因组减半的配子 （如精子和卵细胞） 。 然而，配对或联会 （同源染色体之间“拉链”般的稳定联接） 失败可能导致染色体异常分离，从而产生非整倍体配子，而这是一类常见出生缺陷 （如唐氏综合征） 的主要原因 【1】 。BioArt2024-03-14卵母细胞减数分裂 Abby
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Nature︱细胞生命律动：eIF1的释放和有丝分裂翻译调控的奥秘前沿研究这一过程中，翻译调控尤为神秘，它赋予细胞一种能力： 在不依赖于转录组变化的情况下，迅速调整蛋白质的生产阵容。 然而，尽管目前人们对翻译的重要性有所了解，起始密码子选择的具体调控机制仍然是一个未解之谜。 起始密码子的选择决定了蛋白质合成的起点，进而影响上游开放阅读框、标准蛋白质和替代翻译异构体的产生，这在理论上可以重塑整个蛋白质组 【1,2】 。BioArt2024-03-14细胞生命律动 eIF1
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Nat Cell Biol丨H3K27me2动态变化揭示小鼠早期胚胎异染色质的建立过程前沿研究异染色质是染色体上的致密结构区域，通常不进行转录，在维持基因组完整性和基因调控中起着重要作用。 组成型异染色质在早期胚胎发育过程中逐渐形成，其建立机制已被广泛研究。 另外一种是获得性异染色质，这种染色质主要存在于发育基因启动子区域，由组蛋白H3K27三甲基化 （H3K27me3） 和H2AK119单泛素化 （H2AK119ub1） 驱动形成 【1-2】 。BioArt2024-03-14胚胎异染色质 Nat Cell Biol
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Nature | 靶向AKT1 (E17K) 突变的特异性抑制剂前沿研究致癌激酶AKT1的体细胞突变是导致实体瘤发生发展的一个重大诱因。 其中，最常见的突变是将谷氨酸17 （E17） 替换为赖氨酸 （K） ，即E17K突变 (AKT1E17K) 【1】 。 临床研究表明，广谱AKT抑制剂在治疗过程中常常引发剂量限制性高血糖，这使得寻找靶向特定突变的选择性抑制剂至关重要 【2-4】 。BioArt2024-03-14实体瘤 特异性抑制剂
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宁丹技术｜宁丹新药获中检院能力验证“满意”认定审批动态南京宁丹新药技术有限公司（以下简称“宁丹新药”）近期通过中国食品药品检定研究院（简称“中检院”）组织的2024年“人血浆中卡马西平的浓度测定”能力验证，并获得“满意”认定。 此次验证实现了对中检院寄送的所有考察样本的精准测定，充分展示了宁丹在体内药物分析研究领域的深厚积淀与研究人员规范杰出的检测实力。 宁丹新药构建了涵盖新药研发全流程、全链条的高端技术平台。宁丹新药2024-03-14宁丹技术 中检院
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化妆品罗晓婷丨锦波生物深度：薇旖美放量确定性高，多剂型+多型别+多适应症蓄力中长期成长前沿研究薇旖美放量确定性高，24年业绩兑现度高。 薇旖美持续渠道拓展+强化品宣（投放分众传媒），24年高增确定性强、预计出厂收入8-10亿元。 1）薇旖美极纯（4mg）出货强劲、薇旖美至真（10mg）积极打造标杆医院；2）持续深耕已覆盖机构、提升拿货量，新机构拓展仍有空间（1H24末覆盖医美机构3000家，据卫健委我国合规专科医美机构数量为18584家）；3）3+17型联合治疗、主打多层次抗衰概念，丰富运营维度。国金证券研究2024-03-14多型别 罗晓婷
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医药袁维丨医药2025年度策略：2025轻装上阵，反转源于三大机会专家观点医药板块前期承压，但转机已经在孕育之中。 由于多方面因素，医药板块景气度在2021年后经历了长时间的下行。 从前三季度业绩表现看，A股医药板块初步止住收入利润下滑势头，幅度有所收窄，但仍处于筑底过程中，反弹复苏慢于预期。国金证券研究2024-03-14医药袁维
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