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Nature | APC突变下的多克隆肿瘤形成之谜前沿研究结直肠癌 （ C RC ） 的起源是一场悄无声息的战争，始于结肠上皮内癌症驱动基因突变的固定。 这些突变细胞必须在与野生型 肠道干细胞 （ ISC ） 的斗争中取得优势，方能开启它们的生长之旅。 近年来，对肿瘤抑制基因APC功能丧失的偏好性竞争被归因于“超级竞争者”行为，这包括细胞内在行为以及对野生型ISC邻居的非细胞自主抑制效应。BioArtMED2024-03-14APC 结直肠癌 多克隆肿瘤
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Clin Cancer Res丨徐兵团队西达本胺和西格列他钠联合使用可诱导白血病干细胞铁死亡前沿研究急性髓系白血病 （acute myelogenous leukemia， AML） 是成人中最常见的血液恶性肿瘤，以其高复发率和药物抗性而难以治愈。 白血病干细胞 （leukemia stem cells， LSCs） 被认为是AML治疗失败的主要原因。 尽管异基因造血干细胞移植后LSCs可通过标准化疗消除，但这种疗法并不适用于所有患者，并且伴随有较高的死亡率。BioArtMED2024-03-14铁 急性髓系白血病 徐兵
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Nat Commun丨刘同征/尹成骞/斯璐/张秋实课题组发现靶向CK1δ抑制NRAS激活突变介导的黑色素瘤前沿研究黑色素瘤由黑色素细胞恶变而来，致残致死率高。 已证实BRAF和NRAS是黑色素瘤中最常见的驱动突变，导致PI3K-AKT-mTOR和RAS-RAF-MEK-ERK等下游信号通路的持续激活，从而驱动黑色素瘤的发生和发展 【1, 2】 。 皮肤黑色素瘤患者中约半数具有BRAF V600 位点突变，针对这个靶点，获批上市的药物有BRAF抑制剂如维莫非尼、达拉非尼和针对BRAF下游的MEK抑制剂曲美替尼，在BRAF突变黑色素瘤患者中取得了显著的治疗效果 【3】 。BioArtMED2024-03-14NRAS BRAF MEK
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STTT丨李杨欣团队综述无膜细胞器的形成、调节因素及其在维持细胞稳态和人类疾病中的研究进展前沿研究近年来，人们发现在真核细胞中，除了存在有膜细胞器外，还含有多种无膜细胞器 （Membraneless Organelles, MLOs） ，如P小体 （P-bodies） 、应激颗粒 （Stress Granules, SGs） 、核仁 （Nucleolus） 、卡哈尔体 （Cajal bodies） 等。 这些细胞器通过液-液相分离 （Liquid-Liquid phase separation, LLPS） 富集相关蛋白质、核酸等生物大分子形成分子凝聚物，从而发挥多种生理、病理功能。 首先，作者介绍了细胞中不同类型无膜细胞器的组成、结构及其生物学功能。BioArtMED2024-03-14细胞器 细胞
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J Allergy Clin Immunol | 王芳团队揭示重症药疹神经免疫机制前沿研究Stevens-Johnson综合征（SJS）和中毒性表皮坏死松解（TEN）是一类严重药物不良反应，其特征是全身皮肤出现广泛的红斑、水疱、大片表皮剥脱和粘膜糜烂。 该病公认的机制是由药物致敏的CD8 + T细胞分泌细胞毒性介质介导。 临床上，SJS/TEN病人常伴有剧烈的疼痛，这表明其伤害感受器的激活。BioArtMED2024-03-14CD8 红斑 重症药疹神经免疫
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国家药监局药审中心关于发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告研发注册政策国家药监局药审中心关于发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 附件：细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）。中国药审2024-03-14国家药监局
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国家药监局药审中心关于发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》的通告研发注册政策国家药监局药审中心关于发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》的通告。 （2024年第48号）。 附件：基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）。中国药审2024-03-14国家药监局
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5亿美元首付款！小核酸药物交易达成交易并购根据协议，Arrowhead将收到5亿美元预付款和3.25亿美元股权投资（该普通股的价格比30天成交量加权平均价格溢价35%），同时在未来5年收到2.5亿美元额外付款。 此外，Arrowhead还将收到3亿美元近期临床入组里程碑金额，并有望获得额外的超100亿美元里程碑金额（每个项目1.1亿至4.1亿美元的开发里程碑付款，以及每个项目5亿至7亿美元的销售里程碑付款），以及一定比例的销售分成。 交易信息披露后，Arrowhead美股涨24%市值近30亿美元，Sarepta涨5%市值超115亿美元。动脉新医药2024-03-14小核酸药物
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5亿美元首付款！小核酸药物交易达成交易并购当地时间2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR，下称Arrowhead）宣布与Sarepta Therapeutics（NASDAQ：SRPT，下称Sarepta）达成全球许可和合作协议。 合作范围覆盖4款临床阶段和3款临床前管线，以及合作开发针对罕见病、遗传性肌肉疾病、CNS、肺部疾病最多6个靶点的siRNA药物。 本次交易预计将于2025年初完成。动脉网-最新2024-03-14小核酸药物
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时讯11月26日，安进宣布其肥胖和2型糖尿病治疗药物MariTide的II期临床试验取得积极结果。未患2型糖尿病的患者使用52周后减重约20%，患者减重未现平台期。最常见的不良事件为胃肠道相关症状。第2部分研究正在评估52周后MariTide的减重效果。摩熵医药2024-03-14安进 MariTide 临床试验结果 肥胖 2型糖尿病
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