Stealth BioTherapeutics今天宣布，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以10比6的票数支持该公司在研疗法elamipretide用于治疗巴思综合征 （Barth syndrome） 患者。 该疗法的新药申请（NDA）已获得优先审评资格，FDA预计在2025年1月29日以前公布审评结果。 如果获得批准，elamipretide将成为巴思综合征的首款获批疗法。

今天，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。 根据新闻稿，该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。 Hympavzi的批准主要基于一项开放标签、多中心研究，该研究纳入了116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者，这些患者体内均不含凝血因子抑制剂。

10月10日，中国医药投资有限公司（简称“国药投资”）发布董事长发生变动的公告。 根据工作需要， 梁红军不再担任国药投资有限公司董事长（法定代表人）、董事职务。 国药投资为国药集团旗下全资子公司，主要经营范围包括医药行业的投资及资产管理；药品包装材料的组织生产和销售等。

9月30日，罗氏旗下基因泰克与锐格医药达成协议，以8.5亿美元的预付款现金及其他潜在里程碑付款代价收购 锐格医药下一代CDK抑制剂产品组合，这也创下了国产分子对外授权的首付款记录，上一次的记录由百利天恒双抗ADC BL-B01D1授权BMS创造（8亿美元）。 不同在于， 百利天恒与 BMS的交易是基于单一分子 BL-B01D1 ，且 BL-B01D1处于临床后期，后期海外临床费用由双方负责；本次 锐格医药与 基因泰克的交易是基于 下一代CDK抑制剂产品组合，预计包括 CDK2/4/6/抑制剂 RGT-419B、 CDK2抑制剂 QR-6401，前者处于 I期临床，后者 处于临床前阶段，现有一期临床结束后基因泰克将负责全球的临床开发、生产和商业化。 CDK靶点的魅力所在。

这是生物科技行业迈向成熟的一刻，10月7日，18A上市公司嘉和生物被亿腾医药反向收购。 在海外成熟市场，BD、并购均为常态。 据中信建投统计，2004-2018年通过纳斯达克IPO上市的424家Biotech/Biopharma样本公司中，175家被收购/合并，占比41.3%。

国庆长假期间，港股市场热闹非凡。 尤其是10月7日午间收盘时，脑洞科技、中国再生医学等7只个股股价半日实现翻倍。 生物医药板块更是普遍上涨，其中停牌近一个月的 嘉和生物-B 迎来复牌，当日股价一度暴涨超90%。

从模仿者、原料供应商，到正在成为全球创新药市场的竞争者，“新药的数量中国已进入第二方阵。” 在2024年“海聚英才”全球创新创业峰会上，中国科学院上海药物研究所药物化学研究中心课题组长柳红介绍了全球创新药物的研发现状。 “上海拥有丰富的临床资源和样本库，为新药研发提供了良好的研究基础。”

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性系统性自身免疫性疾病，常导致全身多器官损害，B细胞异常及自身抗体产生在其发病中起到至关重要的作用。 SLE可引起免疫性血小板减少，在中国SLE患者中约占16%。 源瑞达 ® （纳基奥仑赛注射液）是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）长期技术创新积累，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。

综上， 该研究是全世界第一个正式发表的基于肺脏再生机理的细胞治疗临床试验 ， 观察到P63+ LPC细胞促活后治疗“表现出远超过传统慢阻肺标准治疗方法的潜力” 。 （《science》上关于慢阻肺诊疗技术的研究刊文）。 论文报道了全球首个P63阳性肺前体细胞（P63+ LPC）移植的一期临床安全性及疗效研究结果，以及相关的细胞转录组特征分析，证实P63+ LPC移植具有提升肺换气功能的潜力，为包括慢性阻塞性肺病在内的各类重大呼吸系统疾病提供了组织再生修复的治疗新思路。

而就在十多天前的 9月25日， DavidBa ke r 教授团队 （ 黄步威 博士为第一作者） 与2022年诺贝尔化学奖得主 Carolyn Bertozzi 教授团队合作，在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为： Designed endocytosis-inducing proteins degrade targets and amplify signals 的研究论文 。 该研究团队从头设计了 一类新型蛋白质—— EndoTag （ endocytosis-triggering binding protein ） ，在此基础上构建了基于人工设计蛋白的溶酶体靶向降解嵌合体—— p LYTAC ， 能够在活细胞中靶向降解大量疾病相关分子靶点，该技术具有巨大的治疗潜力，包括应用于癌症精 准治疗以及自身免疫疾病和神经退行性疾病的治疗。 论文通讯作者 David Baker 联合2022年诺贝尔化学奖得主 Carolyn Bertozzi 教授等创立了一家名为 Xaira Therapeutics 的AI制药公司， 致力于通过新兴AI技术的端到端应用，帮助我们重新设计药物的发现和开发之旅。