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RNA靶向递送系列 | 骨靶向LNP研究进展前沿研究导读： 位于骨髓中的患病造血干细胞是导致血液和免疫紊乱的主要原因，因此，骨被认为是干细胞疗法治愈多种疾病的关键靶点。 mRNA技术有望替代骨髓移植、造血干细胞移植，具有广泛的应用前景。 mRNA造血干细胞疗法面临的首要挑战是靶向递送难题。生物制品圈2024-03-14造血干细胞移植 LNP RNA靶向递送
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最佳佐剂性和递送性的mRNA疫苗设计前沿研究摘要: 佐剂性和递送性是mRNA疫苗设计的两个关键方面。 mRNA疫苗还需要递送系统来实现在淋巴器官内的抗原呈递细胞（APCs）中的抗原表达。 mRNA为疫苗提供了一个强大的工具。生物制品圈2024-03-14mRNA疫苗
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世卫组织表示，更好地使用疫苗每年可减少25亿剂抗生素用量前沿研究加大疫苗投资可避免因抗微生物药物耐药性而导致的死亡，减少抗生素的使用，并节省治疗耐药性感染的费用。 世界卫生组织（世卫组织）的一份新报告发现，针对24种病原体的疫苗每年可使全球所需抗生素数量减少22%，即减少25亿剂限定日剂量，从而支持全球应对抗微生物药耐药性的努力。 每年，全球有近500万例死亡与抗微生物药物耐药性相关。生物制品圈2024-03-14感染 抗生素
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君实生物 PCSK9 单抗获批上市审批动态10 月 11 日，NMPA 官网显示， 君实生物昂戈瑞西单抗获批上市， 应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物和依折麦布联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。 昂戈瑞西单抗是君实生物自主研发的注射用重组人源化抗 PCSK9 单克隆抗体，此前君实已公布 两项 III 临床达到主要终点 。 JS002-003 和 JS002-006 是在原发性高胆固醇血症 （包括杂合子型家族性和非家族性） 和混合型高脂血症患者中完成的两项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究。生物制品圈2024-03-14PCSK9 高胆固醇血症
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Sci Adv | 徐国良/邵振/陈辉合作揭示DNA甲基化抑制性别决定区的减数分裂重组前沿研究有性生殖过程中的同源重组，增加了自然选择的遗传多样性，并能去除有害的突变。 性别二态性普遍存在于真核生物中，通常由基因组中的 性别决定区 （sex-determining region, SDR ） 控制。 莱茵衣藻 （ Chlamydomonas reinhardtii ） 作为一种单倍体的单细胞真核绿藻，是研究有性生殖与减数分裂的重要模式生物。BioArt2024-03-14DNA甲基化抑制性别 陈辉
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STM丨糖皮质激素诱导过度的上皮应激反应加重急性肾损伤前沿研究急性肾损伤 （acute kidney injury, AKI ） 是一个具有挑战性的临床问题，与高发病率和死亡率有关，是新冠肺炎危重患者的常见并发症。 在急性肾损伤中， 肾小管上皮细胞 （tubular epithelial cells， TEC ） 是损伤的主要部位，急性肾损伤的恢复取决于TEC的可塑性 【1】 。 然而，如果肾脏应激反应过度，AKI导致的损伤则不能完全修复并进展为 慢性肾损伤 （chronic kidney injury, CKD ） ，甚至导致慢性肾脏疾病及肾衰竭 【2】 。BioArt2024-03-14糖皮质激素 TEC 急性肾损伤
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Nat Compu Sci + NAR丨刘琦教授团队发展基于子任务分解的单细胞扰动预测的AI新范式和开发单细胞扰动组学数据资源前沿研究利用基因扰动组学测序技术 （例如Perturb-seq、CROP-seq等） ，我们能够在单细胞层面检测特定基因扰动后细胞转录谱层面的变化，进而关联特定扰动和表型，进一步开发有效的干预和治疗手段。 除此之外，单细胞扰动测序技术尚处于发展阶段，测序成本昂贵，进一步限制了对于多细胞系扰动数据的获取。 因此，领域内亟需开发能够适用多种场景 （单基因扰动、多基因扰动以及跨细胞系扰动） 的单细胞扰动预测模型，以推动基因功能和复杂调控关系的解析和相关干预研究。BioArt2024-03-14单细胞扰动组学
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Cell | 生物分子凝聚体调节细胞的电化学平衡前沿研究生物分子凝聚体是细胞内普遍存在的微观结构，能够调节细胞的转录、应激反应和RNA剪接 【1】 。 这些凝聚体的形成由多价生物大分子的相变驱动，并在空间上隔离离子，形成pH和电位梯度，例如核仁与核质之间的pH差异 【 2】 。 然而，这是否会改变细胞质中的电化学环境以及细胞功能，目前尚不明确。BioArt2024-03-14生物分子凝聚体调节细胞
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Cell | 廖茂富团队揭示冷适应棕色脂肪细胞线粒体呼吸复合物结构变化的机制前沿研究2024年10月11日，南方科技大学生命科学学院 廖茂富 团队与Dana-Farber癌症研究所的 Pere Puigserver 教授合作在 Cell 上发表了文章“ Structural basis of respiratory complex adaptation to cold temperatures ” （呼吸复合体适应寒冷温度的结构基础） 。 线粒体通常被称为“细胞的动力室”，它产生ATP，即细胞的“能量货币”。 棕色脂肪细胞含有一种高表达的特殊蛋白质，称为UCP1 (解偶联蛋白1) ，它将氢离子浓度梯度的能量转化为热量，而不是合成 ATP。BioArt2024-03-14南方科技大学 癌症 棕色脂肪细胞线粒体
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体内CAR-T疗法临床结果首次公布临床研究近日， 深圳市济因生物科技 （简称“济因生物”）宣布，公司自主研发的CD19靶向的体内CAR-T细胞疗法（In Vivo CAR-T） IIT 临床试验取得了突破性进展，一例高肿瘤负荷的复发难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（B细胞非霍奇金淋巴瘤的一种）受试者接受体内CAR-T细胞疗法，获得完全缓解（CR）并出院。 体内CAR-T技术引领行业关注。 近年来，体内CAR-T技术在生物医药领域异军突起，成为行业瞩目的焦点。细胞与基因治疗领域2024-03-14CD19 CAR-T
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