今日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》公布，诺华在血液病治疗领域的创新药物飞赫达 ® （盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者；捷恪卫 ® （磷酸芦可替尼片）新增“用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者”适应症，至此，捷恪卫 ® 全部说明书适应症均纳入国家医保药品目录。 PNH作为一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，又被称为“罕见病中的罕见病”，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等 1 。 多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现 3 。

今日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年版）》（以下简称“医保目录”）正式公布。 在中国，肺癌的发病率和死亡率均居各类癌症之首 1 ，METex14跳突作为晚期非小细胞肺癌的驱动基因之一，在中国非小细胞肺癌人群中的突变率约为0.9%—2.0% 2 ，疾病预后较差。 妥瑞达 ® 是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶抑制剂，于今年6月获得中国国家药品监督管理局批准，用于未经系统治疗的MET外显子14跳突的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

亚盛医药（6855.HK）今日宣布，原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克 ® ）新增适应症通过2024年国家医保药品目录调整谈判药品简易续约程序成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版国家医保药品目录”）。 与此同时，耐立克 ® 于2022年纳入的适应症成功续约。 新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起开始实施。

2024年11月26日，上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“瑞金医院”）与艾博生物在苏州工业园区举行了“瑞金-艾博核酸药物研究院”揭牌仪式，共同宣布研究院的正式成立。 研究院旨在进一步探索mRNA药物在肿瘤及自身免疫疾病的应用，全面加速mRNA药物创新和临床转化。 加速转化： 研究院将推动双方共同加速临床转化和研发进展。

11月28日，康方生物欣然宣布，公司2个独立自主研发的全球首创双特异性抗体药物——开坦尼®（卡度尼利单抗注射液，PD-1/CTLA-4双抗）和依达方®（依沃西单抗注射液，PD-1/VEGF双抗）均已经被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》 （“国家医保目录”，自2025年1月1日起正式执行） 。 卡度尼利和依沃西都是中国独立自主研发的创新生物药物，具有优异的临床价值。 这两个药物被纳入国家医保目录，将有效地提高药物的可及性，显著地降低患者用药负担，让更多患者从全球领先的药物中获益，这践行了康方生物以科技创新造福广大人民群众的企业发展理念。

2024年11月28日，丹诺医药宣布与远大生命科学集团就治疗幽门螺杆菌感染抗菌新药产品TNP-2198签署独家商业合作协议，丹诺医药授权远大生命科学集团全资子公司杭州远大生物制药有限公司（以下简称“杭州远大”）作为TNP-2198在中国大陆、中国香港和中国澳门的独家商业化推广服务商。 根据合作协议，杭州远大将向丹诺医药支付首付款、商业化里程碑付款以及销售里程碑付款（根据不同销售收入，设置销售梯度里程碑付款）， 合计付款金额最高不超过7.75亿元。 丹诺医药将作为上市许可持有人负责TNP-2198的后续临床开发、上市注册等工作，同时向杭州远大支付市场推广服务费。

国家医保局11月28日召开新闻发布会，发布新版国家医保药品目录调整情况。 新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起实施。 国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）。

人类有可能战胜皱纹吗？ 该论文提出一种 基于mRNA技术的疗法，不仅 让皮肤胶原蛋白生成能力提升了200% ，更可能彻底改写皮肤衰老的剧本 。 mRNA技术究竟是如何在细胞的微观世界中重塑青春的。

近期，FDA对 Bluebird Bio旗下基因疗法Skysona 的调查力度加大，基因疗法再次成为的焦点。 Skysona最初被批准用于治疗 患有脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的儿童 ，这是一种严重的遗传疾病。 最近的报告却显示，这种疗法可能存在安全隐患。