脑肾上腺白质营养不良症(CALD)是一种罕见的进行性遗传性脑部疾病，主要发生在男孩身上，可导致神经功能丧失，最终导致早期死亡。 Cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) is a rare progressive, genetic brain disease that primarily presents in boys, causing loss of neurological function and ultimately leading to early death.。 麻省总医院(Massachusetts General Hospital)和波士顿儿童医院(Boston Children’s Hospital)的研究人员报道，在接受首个批准用于CALD的基因疗法治疗6年后，94%的患者神经功能没有下降，超过80%的患者没有出现重大残疾。

夸克医药获数千万人民币A轮融资。 夸克医药是一家核医学临床CRO服务商，近日宣布完成数千万人民币A轮融资，投资方为泰鲲基金领投，薄荷天使基金、杭州资本跟投。 亿铸科技获数亿人民币股权投资融资。

中信证券研究称： 2025年有望成为mRNA肿瘤疫苗商业化的元年 ，凭借在降低复发和远端转移方面更优且更稳定的疗效表现，我们预计 mRNA肿瘤疫苗将成为mRNA疫苗领域的下一重磅单品并迅速打开市场 。 mRNA肿瘤疫苗行业具有高技术壁垒属性，将开拓百亿蓝海市场， 我们测算2035年全球和国内mRNA肿瘤疫苗市场规模分别将达到210亿美元和100亿元的量级。 获取完整版单页，扫码跳转源兴基因官网“知识中心”。

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一．肺脏和AAV简介。 腺相关病毒（AAV）是一种高效的基因疗法工具，被用于基因递送至各种体内组织。 在许多已经表征了的AAV血清型中，每种都有独特的转导途径和基因表达动力学。

肾单位是组成肾脏的结构和功能的基本单位，包括肾小体和肾小管。 肾小体内有一个肾小球，它由肾动脉分支形成。 肾脏中有20多种不同的细胞类型，肾小体的主要细胞包括由构成球内毛细血管的内皮细胞、构成肾小囊的上皮细胞、囊壁反折包裹毛细血管形成的足细胞、及连接毛细血管的球内系膜细胞等；肾小管主要由肾小管上皮细胞构成。

65岁的朱阿姨， 近5年反复头晕头痛，记忆力下降，逐渐加重，做了颅脑MRI提示“ 多 发性脑缺血、脑白质病变”，辗转国内多家医院，考虑是“脑梗死、脑白质病变”，进行了药物治疗，可是症状却不见好转，反倒越来越重，近期偶尔还会出现大小便失禁。 朱阿姨慕名找到徐州医科大学附属医院神经内科陈浩主任团队，经仔细询问病史后，发现朱阿姨除了头晕头痛、记忆力下降等症状外，还有 视物模糊、顽固性干咳、手抖等症状，结合朱阿姨头颅磁共振DWI序列皮髓质交界处高信号，陈主任高度怀疑患者得了“神经元核内包涵体病（NIID）”，之后为其安排了基因检测、唇腺活检、肌电图等相关检查，结果发现朱阿姨NOTCH2NLC基因5'UTR 区域的 GGC重复突变达到139次，唇腺活检检测出嗜酸性核内包涵体。 终于真相大白，朱阿姨得的就是 “神经元核内包涵体病” 。

自身免疫性疾病 (autoimmune disease， AID) 是一类由于自身免疫系统功能障碍而导致多器官、多系统损伤的疾病，常见 AID 包括系统性红斑狼疮 (systemic lupus erythematosus， SLE) 及干燥综合征 (Sjogren's syndrome， SS) 等。 IgA肾病(IgAN) 指免疫病理显示以IgA为主的免疫球蛋白在肾小球系膜区沉积的自身免疫性疾病。 IgAN是导致终末期肾病的原因之一，20%-40%的IgAN患者在出现首次临床表现后的10-20年内发生终末期肾病 (ESRD)。

此外，这些系统在动物体内的运算能力还未得到充分验证。 这一创新性研究 将CRISPR基因编辑技术与逻辑运算相结合，实现了对内源基因的精确调控。 更具革命性的是，研究团队使用红酒成分白藜芦醇和绿茶代谢物原儿茶酸作为输入信号，打破了传统以抗生素为信号输入的限制。

胆汁酸 （Bile acid, BA ） 稳态对于各种生理过程至关重要，其紊乱则会引起肝损伤、胆汁淤积症，严重者可诱发肝癌。 法尼醇X受体 （ FXR ） 是胆汁酸稳态的主要调节者，通过肠道FGF15/19内分泌途径响应餐后或异常肠内胆汁酸总量。 2024年10月10日，温州医科大学 李校堃 院士团队 黄志锋/宋林涛 课题组，在 Cell Metabolism 发表了文章 Hepatic FXR-FGF4 is required for bile acid homeostasis via a FGFR4-LRH-1 signal node under cholestatic stress 。