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专家点评Cell Stem Cell丨王凯/王茜/孔炜/谢正伟合作开发iPSC衍生静脉内皮细胞用于血管畸形新模型的构建和药物筛选前沿研究静脉畸形 (Venous malformations, VM ) 是由 静脉内皮细胞 （ VECs ） 内的体细胞突变导致的最常见的血管畸形，发病率为万分之一到万分之二。 【1】 静脉畸形的典型症状为血管结构异常、患病部位疼痛、肿胀和出血以及器官功能障碍 【2-3】 。 而针对VM的药物治疗方案仍有很大空白，目前尚未有FDA批准药物的一个主要原因是缺乏能复现疾病症状，成本可控且容易大规模复制的疾病模型。BioArt2024-03-14venous malformations iPSC
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RFdiffusion从头设计生成互作蛋白，验证成功率超78%前沿研究蛋白质-蛋白质互作（PPI） 在动植物生物学中扮演了关键角色，它们驱动了许多细胞功能和生物过程。 因此，识别蛋白质间的互作对于理解生物机制及开发药物和生物技术应用至关重要。 本产品旨在利用前沿的生成模型 RFdiffusion 从头设计人造高互作蛋白质，并结合 Foldseek 、 HDOCK 和 AlphaFold 3 等先进工具，对天然蛋白质进行筛选和验证。BioArt2024-03-14HD RF RFdiffusion
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Nature | RAS突变驱动白血病干细胞对维奈托克（Venetoclax）的临床耐药性临床研究RAS是所有癌症中最常突变的癌基因之一，其突变 （RAS mut ，最常见于NRAS或KRAS基因） 通常在 急性髓系白血病 （ AML ） 病程后期或复发时获得。 抗凋亡蛋白BCL2选择性抑制剂 维奈托克 （Venetoclax, VEN ） 是最近美国食品和药物管理局 （FDA） 批准的用于治疗AML的药物，20-30%的患者对基于VEN的疗法无反应，且超40%的有反应患者也最终复发 【1-3】 。 有个别研究指出VEN耐药性与AML无反应和复发个体的单核细胞成熟状态和RAS通路突变之间存在关联 【4, 5】 ，但还缺乏充足证据支持这一观点。BioArt2024-03-14KRAS 急性髓系白血病 干细胞
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JACS：很实用，一种可用于大型化合物库Cys靶向亲电弹头探索的可塑性竞争性策略前沿研究DOI: 10.1021/jacs.4c05711。 尤其是当前共价抑制剂的发展已经是通过筛选具有亲电弹头的大型化合物库，以 “亲电性优先“ 的设计、开发阶段，对于Cys反应性共价弹头的探索也是开发的重点。 在实际的应用中，成功鉴定出一种新型Cys共价弹头： 氮杂啶噁二唑 ，基于开环机制，选择性与Cys残基反应。医药速览2024-03-14Cys靶向亲电弹头
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Trop2靶向ADC最新综述前沿研究前面我们一起了解了 目前以 Trop 2靶点的临床试验有哪些 ， 今天来学习 Annu Rev Med 今年发表的一篇关于Trop2靶向的ADC最新综述。 抗体药物偶联物(ADC)已成为实体和血液系统恶性肿瘤有效治疗的基石，利用有效的细胞毒性有效载荷和靶向肿瘤杀伤递送。 由于Her2靶向ADC发生了巨大的转变， TROP2抗原 的发现彻底改变了ADC的发展前景。医药速览2024-03-14TROP2 靶向ADC TROP2
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Nature子刊：韩雪祥等利用定向化学进化，加速递送mRNA的新型LNP的开发前沿研究基于mRNA的疗法和疫苗正在彻底改变治疗或预防疾病的现代医学方法。 最近，三种基于 脂质纳米颗粒 （LNP） 的RNA药物或mRNA疫苗获批，以及LNP-mRNA疫苗或疗法的持续进展，引发了人们对LNP这种安全有效的非病毒载体的极大兴趣。 可电离脂质 （LNP的四种组分之一） 在很大程度上决定了脂质纳米颗粒 （LNP） 的生物相容性和mRNA递送的有效性。医药速览2024-03-14定向化学进化 mRNA
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ADC药物一些新的理解前沿研究至今已有超过370个新的ADCs进入临床试验，并最终获得了FDA的11项批准。 超过150个ADCs的临床试验中止。 尽管ADCs被设计为具有肿瘤选择性，但 它们仍然承受着与化疗相似和不同的毒性负担 。医药速览2024-03-14ADC药物
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爱科百发宣布预防呼吸道合胞病毒感染抗体AK0610的1期临床研究顺利完成入组给药临床研究上海爱科百发生物医药技术股份有限公司（以下简称“爱科百发”）今日正式宣布，其 预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的全人源单克隆抗体注射液AK0610的1期临床研究已成功完成全部受试者入组和给药 。 这一工作标志着爱科百发在RSV领域的研发再上新台阶，为RSV感染的预防提供了新的选项，为RSV易感婴幼儿带来了新的希望。 RSV是一种全球广泛传播且具有高度传染性的RNA病毒，具有明显的季节性流行特点。爱科百发2024-03-14RSV
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亚盛医药任命Marina S. Bozilenko女士、Debra Yu博士为独立非执行董事人事变动亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司任命Marina S. Bozilenko女士、Debra Yu博士为公司独立非执行董事，该任命于2024年11月25日起生效。 亚盛医药董事长、CEO。 两位都是行业资深人士，在全球生物医药金融与投资、BD、战略管理领域都有十分丰富的经验。亚盛医药2024-03-14Debra Yu
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《细胞-干细胞》：王凯/王茜/孔炜/谢正伟合作开发血管畸形新模型，并成功筛选出潜在治疗药物前沿研究静脉畸形的典型症状为血管结构异常、患病部位疼痛、肿胀和出血以及器官功能障碍。 而针对VM的药物治疗方案仍有很大空白，美国FDA暂时没有批准用于治疗VM的药物，一个主要障碍是缺乏能复现疾病症状、成本可控且容易大规模复制的疾病模型。 体细胞的TIE2-L914F突变是VM中最常见的致病突变。学术经纬2024-03-14静脉畸形 疼痛 出血
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