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眼科新讯丨眼轴增长可能受视网膜视觉质量的影响，小治疗区OK镜能更有效地控制近视前沿研究相较于常规治疗区（CTZ）镜片，小治疗区（STZ）的角膜塑形镜能够通过影响视网膜视觉信号质量等因素，更有效地控制近视。 该实验比较了两种镜片的长期效果，表明 STZ镜片显著降低了眼轴延长的速度，但视觉效果较差 。 该随机、双盲试验共纳入140名年龄在8到12岁之间的近视儿童，其中131人完成了研究。医信眼科2024-03-14近视 OK镜
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病案精选｜在接受Nivolumab治疗后，患者视杆细胞外段和脉络膜的结构变化前沿研究免疫检查点抑制剂（Immune checkpoint inhibitors，ICI）通过调节免疫系统来对抗癌症，但同时可能引发自身免疫相关的不良反应，包括眼部并发症。 ICI被用于治疗晚期癌症，包括恶性黑色素瘤、肾细胞癌和霍奇金淋巴瘤。 使用免疫检查点抑制剂与自身免疫介导的并发症相关，已报道的眼部并发症包括干眼症、小柳-原田病（Vogt-Koyanagi-Harada ,VKH）和葡萄膜炎。医信眼科2024-03-14视杆细胞外段 脉络膜
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破除新药之内卷利剑——超万亿分子库的前世今生前沿研究在三优生物成立的第九个年头，郎国竣认为时机已成熟，决定带着全球最大的超万亿分子库公开亮相。 “超万亿分子库”的应用拓展，是三优生物实现愿景的关键步骤。 三优生物创始人兼CEO。三优生物医药2024-03-14分子库
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针对DMD，这款外泌体细胞疗法上市申请即将完成审批动态近日，Capricor Therapeutics（以下简称“ Capricor ”）公布了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果，该试验旨在评估其主打细胞疗法CAP-1002对晚期杜氏肌营养不良（DMD）患者的影响，尤其是那些已经失去行走能力的患者。 试验数据显示，接受CAP-1002治疗的患者在三年内的心脏和骨骼肌功能保持了稳定状态。 基于这一积极结果，Capricor计划在今年年底前向监管机构提交生物制品许可申请（BLA），以期获得用于治疗DMD相关心肌病的批准。细胞与基因治疗领域2024-03-14外泌体细胞疗法 DMD
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前mRNA疫苗明星公司进入破产程序公司动态斯微（上海）生物科技股份有限公司，这家曾经因mRNA技术而在疫情期间成为全球瞩目的明星企业，现正陷入破产程序之中。 上海市浦东新区人民法院于近期发布公告，指定北京金诚同达（上海）律师事务所作为斯微生物的破产管理人。 与此同时，斯微生物的创始人李航文则未就此事作出回应。细胞与基因治疗领域2024-03-14mRNA疫苗
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【新药进展】全球乙肝新药进展(更新至2024年9月，独家整理)前沿研究本期表单更新有：新增GSK3228836+GSK5637608（JNJ3989）的II期联合试验。 终止siRNA药物BB-103在慢乙肝领域的进一步开发。 新药联合治疗的探索明显加速，包括新药与新药联合、新药与现有药物的联合。药时代2024-03-14GSK 乙肝 新药
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NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌前沿研究脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩，患者发病后神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。 eli-cel 疗法使用蓝鸟生物开发的 Lenti-D慢病毒载体在体外向患者的自体 CD34 + 造血干细胞转 导 ABCD1 基因，然后再输回到患者体内以产生ALD蛋白，促进VLCFA的分解从而阻止疾病进展。药时代2024-03-14ABCD1 血癌 X连锁肾上腺脑白质营养不良
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《细胞》：AI再次改变生物学研究！发现7万种全新病毒，新工具揭秘病毒“暗物质”前沿研究其中，诺贝尔物理学奖出人意料地授予了“AI教父”Geoffrey Hinton博士与John Hopfield教授，以表彰他们在机器学习领域的开创性贡献；而“AlphaFold之父”Demis Hassabis博士和John Jumper博士，以及华盛顿大学David Baker教授则是借助AI工具，分别因蛋白质结构预测和计算蛋白设计的贡献获得诺贝尔化学奖。 更多阅读： 诺贝尔化学奖也花落AI领域！ 事实上，不止是蛋白结构预测与设计，AI已经对生命科学研究带来了全方位的影响。学术经纬2024-03-14细胞 AI
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《自然》：人类关键蛋白居然有“植物成分”！和胆固醇感应有关前沿研究在这一过程，细胞表面的一些蛋白就充当了胆固醇感应器的角色，比如跨膜蛋白LYCHOS可以与胆固醇分子结合，并激活下游mTORC1信号通路来调节细胞生长。 因此，深入了解LYCHOS可以帮助破解细胞生长异常的原因，从而为癌症以及其他异常细胞生长相关疾病带来新的治疗策略。 过去，LYCHOS已经被分类为G蛋白偶联受体（GPCR），但科学家对它的结构和功能细节仍然不清楚。学术经纬2024-03-14胆固醇
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扩展视野：从Newco到绿地投资，如何使中国制药公司走向全球？医药投融资中国制药公司需依据具体情况和商业目标，选择最合适的途径。 （一）建立合资公司(Newco)结构。 设立合资公司(Newco)结构是中国制药公司实现全球扩展的重要策略之一，是在近期为较为活跃的一种出海方式。药时代2024-03-14绿地投资
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