系统性红斑狼疮 （system lupus erythematosus, SLE ） 是一种自身免疫性疾病，通过产生自体抗体 （autoantibody） 、激活自体反应性T细胞 （autoreactive T cells） 等方式推动疾病进展 【1】 。 特定的主要组织相容性复合体II类 （MHC-II） 等位基因类型是SLE重要的危险因素之一，新合成的MHC-II在分子伴侣 恒定链 （invariant chain, Ii ） 的辅助下被转运至溶酶体 （lysosomal） ，与抗原结合后参与自身抗原肽递呈，同时，Ii也能够阻止内质网 （endoplasmic reticulum, ER） 内未完全折叠蛋白 （unfolded protein） 提前结合MHC-II。 团队以敲除小鼠和人类样本为模型，通过测序等多种研究手段分析发现， 成年小鼠内敲除 恒定链 Ii后，新自体抗原被呈递，这些新抗原被识别为“非我”信号，激活新自体反应性T细胞（neoself-reative）并大量克隆性扩增，进而引起类似狼疮疾病的发生，该发现也在SLE病人血液中被验证 。

2024年9月23日，百利天恒发布公告，于近日收到国家药品监督管理局（NMPA）正式批准签发的《药物临床试验批准通知书》，公司自主研发的创新生物药 多特异性抗体GNC-077 的药物临床试验获得批准。 这使得多特异性抗体重新回归公众视野。 但是单克隆抗体也有他的局限性，因为肿瘤细胞十分地狡猾，通常通过多种方式来躲避“追杀”，限制了靶向单个分子的单克隆抗体的有效性。

MC4R的纳米抗体激动剂。 什么是黑皮质素-4受体 (MC4R) 。 黑皮质素-4受体 (MC4R) 是黑皮质素受体家族成员之一，其家族成员还包括： MC1R、MC2R、MC3R 和 MC5R 。

10月14日，湃隆生物（Apeiron Therapeutics）宣布该公司研发的 二代MTA协同PRMT5抑制剂 GTA182的临床试验申请（IND）已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟开发用于治疗 MTAP缺失的实体瘤 。 蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5） 抑制剂是一类新兴的抗肿瘤药物，也被认为是继 PARP抑制剂 之后 下 一波 有希望 的 “合成致死”疗法之一，它 可与 MTAP 基因突变构成“合成致死”搭档。 MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）与抑癌基因 CDKN2A 在10%~15%的各类肿瘤患者中共同缺失。

今日（10月15日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 南京远大赛威信生物医药有限公司申报的1类新药TVAX-008注射液拟纳入突破性治疗品种， 适用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染 。 根据CDE公示介绍，本品适应症尚无有效防治手段。 公开资料显示， TVAX-008 是远大赛威信研发的一款 治疗性乙肝疫苗 。

根据CDE官网，该上市申请已经于今年9月被纳入优先审评，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的 HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+） 存在肝转移的晚期乳腺癌患者 。 根据GLOBOCAN 2022数据，全球乳腺癌的年新发病例数达230万，死亡病例数达66万，为女性发病率最高的癌症。 HER2阳性乳腺癌肝转移发生率大约为40%，如果不积极治疗，患者往往生存期较短，但目前临床尚缺乏特异性的治疗方案。

伊诺格鲁肽（ecnoglutide）是 先为达生物在研的 一种偏向型GLP-1RA受体激动剂 ，能激活cAMP信号传导，减少β-抑制蛋白（β-arrestin）募集和受体内吞， 提高GLP-1RA结合效率 ，从而达到更好血糖控制和体重减轻的效果。 近期，由 南京大学附属鼓楼医院朱大龙教授 团队牵头的伊诺格鲁肽相关2期临床试验结果发表于《自然》子刊 Nature Communication ，研究结果显示， 相比于安慰剂，伊诺格鲁肽可显著改善中国2型糖尿病患者的血糖和体重水平，且具有一定的心血管获益，安全可耐受。 对 GLP-1RA在2型糖尿病早期患者中有哪些应用。

过敏性鼻炎儿童对针头的恐惧程度和 首选的过敏原免疫治疗。 尘螨过敏的 特应性皮炎患者 的 过敏原免疫治疗。 过敏性鼻炎患者对 过敏原免疫治疗的知识、态度和实践。

瑞风生物自主研发的Usher综合征基因编辑药物RM-101新药临床试验申请，于 2024年10月11日 获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。 这标志着瑞风生物全球首款Usher综合征基因编辑药物在中国即将进入临床阶段，为中国患者带来新的希望。 值得一提的是，RM-101已在美国时间9月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。

该疗法已经帮助特定肿瘤类型患者延长了生存期，但由于免疫疗法持续性地刺激T细胞，T细胞会逐渐发展为功能性衰竭，限制它们进一步发挥抗肿瘤作用。 当T细胞衰竭发生时，多能前体T细胞会逐渐向终末端分化T细胞转变，而后者基本不会对免疫检查点抑制剂产生响应，这也是免疫疗法逐渐产生耐药的原因。 科学家正试图破解T细胞衰竭的分子机制并进行干预，从而让免疫疗法能更持久地发挥作用。