皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移在文献中极为罕见，仅有少数病例报告。 通过临床检查和影像学检查区分皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移与原发性脉络膜黑色素瘤可能具有一定的挑战性。 据报道，皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移可用放射治疗、眼球摘除、化疗以及最新的免疫治疗和靶向治疗等方案进行治疗。

这可能与乳腺中丰富的淋巴系统和毛细血管网络有关，其生理特性可能影响肺癌转移的倾向。 今天分享的案例是一例晚期肺腺癌伴多发转移，包括罕见的转移至乳腺，伴有 EGFR 敏感突变和 MET 扩增，最终从赛沃替尼中获益，揭示了更多关于肺癌转移至乳腺的特征。 该患者为一名63岁的老年女性，于2017年1月被发现左肺占位性病变，随后被切除，术后病理示 肺浸润性腺癌 。

脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。

与此同时，科学家发现这些疗法正面临一些新的挑战，比如耐药性、部分患者对疗法敏感度较低等。 在近期的《自然》杂志上，三项研究为我们展示了对抗不同类型致命癌症的新思路，有望为研发更有效的抗肿瘤治疗方式奠定基础。 其中， PD-1/PD-L1抑制剂与CTLA4抑制剂联合使用，有效延长了 非小细胞肺癌患者的生存期；AKT抑制剂与EZH2抑制剂联合，为凶险的三阴性乳腺癌提供了一项诱导癌细胞分化、死亡的潜在治疗策略；最后一项研究则是揭示了染色体外DNA在尿路上皮癌演化中的关键作用。

今年年初，行业媒体Evaluate针对2024年生物医药产业趋势发布了一项 分析报告 ，对2024年可能获批上市的潜在重磅疗法进行了预测。 时光匆匆，转眼已经来到了2024年的第四季度，年初这份榜单上的10款疗法中已有8款获得了FDA的批准，其中包括FDA批准的首款非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法 Rezdiffra ，数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物 KarXT ，全球首款端粒酶抑制剂 Rytelo ，20多年来具有新作用机制、用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的首个吸入式疗法 Ohtuvayre 等等。 据公开信息，2024年第四季度至明年1月，有4款潜在重磅疗法有望获得FDA的监管决定，包括1款抗体偶联药物（ADC）和3款小分子疗法，涉及的适应症包括非小细胞肺癌（NSCLC）、伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）、囊性纤维化和急性疼痛。

中国成果填补20年临床空白。 近日，迪哲医药自主研发的I类新药舒沃替尼获得CDE的突破性疗法认定（BTD），用于 一线治疗 EGFR 20号外显子插入（exon20ins）突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 这是舒沃替尼在肺癌领域获得的第四项BTD认定。

在实体瘤免疫治疗领域，PD-1抗体虽然在多种肿瘤治疗中有效，但是整体响应率不高，一直是行业关注的痛点。 2024年10月10日-11日，在广州召开的2024BIOCHINA(华南)生物产业大会上，菲鹏制药高级科学家郭建博士为大家带来了 菲鹏制药First-in-Class新药FP008的最新实验成果及数据 ，展示了其解决PD-1耐药性、提升实体肿瘤治疗效果的重要价值和前景。 针对这一难题，菲鹏制药开发了自研专利产品FP008， 一种IL-10M与抗PD-1抗体融合的新型融合蛋白 ，旨在恢复耗竭CD8⁺T细胞的功能，增强抗肿瘤免疫应答 。

截止目前，FDA已经批准35款新药上市，其中多款药物具有里程碑意义。 2024年FDA已批准药物。 1.1. Zelsuvmi (berdazimer)。

日前，Perspective Therapeutics公司公布了在研潜在“first-in-class”核药疗法VMT01的1/2期临床试验的最新结果。 该公司将进一步探索更低剂量的VMT01作为单药，或与抗PD-1抗体联用，在肿瘤微环境中的免疫刺激活性。 VMT01是一款靶向MC1R的核药疗法，使用同位素铅释放α粒子。

2. B细胞成熟抗原（BCMA）靶向自体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法Ribrecabtagene autoleucel（DRL-1801）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1期临床试验结果亮眼，首批8名接受治疗的患者均获得了临床缓解。 3. 用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的树突状细胞疫苗DOC1021相比于标准治疗（SOC）有望大幅延长患者的中位总生存期（OS）。 Immatics公布了其在研TCR-T疗法IMA203用以治疗转移性黑色素瘤患者的最新 1b期临床数据 ，这些患者先前接受过大量治疗。