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全球15款体内基因编辑疗法进入临床临床研究凭借其高效、精确及多功能性，CRISPR/Cas9技术在基因治疗、遗传病矫正等多个领域取得了重大突破。 2023年11月，全球首款基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy获批上市，标志着基因编辑疗法正式迈入商业化阶段。 近日， 全球首个靶向乙型肝炎病毒（HBV）的体内基因编辑疗法PBGENE-HBV获批进入临床 ，该疗法旨在消除疾病的根源，从而实现慢性乙型肝炎的功能性治愈甚至潜在的彻底治愈。医麦客2024-03-14HBV 基因编辑疗法
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《重组溶瘤II型单纯疱疹病毒生产技术规范》团体标准正式发布，滨会生物牵头制定！研发注册政策随着生物技术在医疗领域的持续进展，重组溶瘤病毒作为一种创新的癌症治疗策略，正逐步成为全球医学研究的焦点。 该标准的颁布，不仅确保了该类产品的安全性、有效性和质量可控性，而且规范了行业技术标准，激励企业进行技术创新、制定严谨的质量标准，推动整个行业的技术进步； 此次标准的发布，不仅是对溶瘤病毒领域技术规范的一次重要补充，更是推动行业标准化进程的关键一步，标志着该领域将迎来更加规范和高效的未来。 该团体标准由武汉 滨会生物 科技股份有限公司牵头提出 ，并由昭衍药检、康希诺生物股份公司、厦门大学等单位共同参与和起草制定。医麦客2024-03-14单纯疱疹病毒 溶瘤病毒 癌症
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一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？前沿研究这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。医麦客2024-03-14基因治疗药物 rAAV
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治疗甲状腺癌，东诚药业放射性核药获FDA快速通道资格审批动态该产品用于治疗接受过一种及以上酪氨酸激酶抑制剂的转移性碘-131难治性分化型甲状腺癌患者 。 177 Lu -LNC1004注射液是一种 靶向成纤维细胞活化蛋白（Fibroblast Activation Protein，FAP）的放射性体内治疗药物 ，通过将放射性核素镥-177靶向运送至FAP阳性表达的实体瘤而实现肿瘤的精准治疗。 该产品通过修饰的FAP抑制剂（FAP inhibitor, FAPI），能够特异性地与FAP结合，在未来有可能用于多种肿瘤的治疗。医麦客2024-03-14FAP 分化型甲状腺癌 FDA
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35位数！一巨头公司收天价罚单，金额超全球GDP总和公司动态免费观演季正在火热进行中。 数量有限，先到先得噢。 根据现在的汇率换算，这些罚款大约相当于 20000000000000000000000000000000000 （35位数字） 美元。广州日报2024-03-14巨头 天价
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发现全新偶极激子，复旦最新Science！前沿研究是凝聚态物理领域的重要研究对象。 但一直存在难以被观测的问题。 复旦大学物理学系教授晏湖根介绍，氢原子的正电荷和负电荷在空间上紧密“吸引”在一起，但偶极激子的正电荷和负电荷波函数中心在空间上是分离的，这使得激子与激子之间的相互作用效果较强，便于观测到一些有趣的物理现象。复旦大学2024-03-14复旦大学 偶极激子
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Nature：二甲双胍能够增强γδT细胞的抗癌效果前沿研究免疫系统是人体最强大的武器库，不同种类的免疫细胞，恰如刀、枪、矛、剑、戟，各自拥有卓越的特性，以此应对各种各样侵害人体的“恶徒”，例如细菌、真菌、病毒和寄生虫，以及来自内部的“叛徒”——癌细胞。 其中， γδT细胞 是免疫系统中的一种特殊类型的细胞，在识别和杀死癌细胞方面非常有效。 然而，对于γδT细胞识别癌细胞的机制仍有待揭示 。博生吉细胞研究2024-03-14γδT细胞
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癌症治疗新的免疫检查点：Siglec受体前沿研究最新的研究表明，肿瘤微环境中含唾液酸聚糖的唾液酸与肿瘤浸润免疫细胞上唾液酸结合免疫球蛋白样凝集素（ Siglec ）受体之间的相互作用可能代表一个新的免疫检查点和癌症免疫治疗的潜在新靶点。 Siglec受体及信号通路。 Siglecs是一类与含唾液酸的聚糖结合的受体家族。小药说药2024-03-14唾液酸 Siglec 癌症
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T细胞的分裂充满“生存智慧”前沿研究如何让T细胞生存的更长久是科学家孜孜不倦探索的方向之一，其实T细胞已经具备了让自己长寿的生存之道。 以CAR-T细胞为例，科学家用了一种LIPSTIC的荧光标记技术来特异性标记形成免疫突触区域的CAR分子，激活后第一次有丝分裂期间LIPSTIC标记的CAR-T的活细胞成像证实，在有丝分裂期间，LIPSTIC标记完全保留在一个子细胞上，被定义为 近端子细胞 ，而另一个子细胞保持无标记状态，被定义为 远端子细胞 。 研究发现近端子细胞继承了激活未分裂CAR-T细胞的表面蛋白质组，例如CD25等，细胞增大，其细胞代谢水平升高并且转变为糖酵解为主的代谢状态。小药说药2024-03-14细胞
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【Cell 】 雷晓光/李毓龙/陈煜等合作阐明这一疾病的分子机制，开辟治疗新途径前沿研究胆酸在人体中具有至关重要的生理功能，主要参与脂肪的消化吸收和胆固醇的代谢调节。 然而，当胆汁流动受阻，发生胆汁淤积时，胆酸无法正常代谢并在体内积累，导致约80%的胆汁淤积患者出现严重的慢性瘙痒，极大地影响其生活质量。 迄今为止，导致胆汁淤积瘙痒的分子机制仍不明确，且缺乏有效的治疗药物。精准药物2024-03-14胆汁淤积 陈煜 雷晓光
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