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  • Cell | III型CRISPR系统抗病毒免疫新机制-效应蛋白Cad1的腺苷脱氨酶活性与ATP-ITP转换
    前沿研究
    CRISPR是原核生物的适应性免疫系统,在细菌对抗噬菌体等病毒侵染时发挥着关键性作用。 目前自然界中共发现三大类CRISPR系统,其中III型CRISPR系统主要依赖Cas10为核心的效应蛋白复合物,在crRNA引导下通过靶向RNA来发挥抗病毒免疫功能,其主要的抗病毒机制主要有两种:一是直接借助Cas10的HD核酸酶活性降解单链DNA (ssDNA) 以杀伤病毒;二则依赖Cas10的Palm结构域,以ATP为底物合成第二信使如环寡聚腺苷酸 (cOA) ,经由cOA激活下游效应蛋白如CARF,并最终介导各类RNA和ssDNA的非特异性降解 (详见BioArt报道: Mol Cell|细菌大战噬菌体:辅助核酸酶诱导顿挫感染 ) 【1-3】 。 文章 发现了 一种新的III型CRISPR型效应蛋白Cad1。
    BioArt
    2024-03-14
    抗病毒 ATP CRISPR
  • Cell Stem Cell | 狨猴和人类滋养层干细胞信号传导差异以及滋养层细胞侵袭的不同模式
    前沿研究
    人类滋养层干细胞 (trophoblast stem cells, TSCs ) 是研究细胞滋养层自我更新和分化的重要工具,通过抑制(TGF)-b/NODAL 和(FGF)/ERK信号通路可以将幼稚态的 多功能干细胞 (pluripotent stem cells, PSCs ) 诱导为 滋养层样细胞 (TB-like cells, TLCs ) 。 普通狨猴 ( Callithrix jacchus ) 是一种新世界猴,其胚胎定植于子宫腔的表面,这种定植方式与类人猿 (如猩猩和人类) 的胚胎定植方式相比更加的浅层且侵袭性更小。 近日,来自英国剑桥大学的 Thorsten E. Boroviak 研究团队在 Cell Stem Cell 上发表题为 Marmoset and human trophoblast stem cells differ in signaling requirements and recapitulate divergent modes of trophoblast invasion 的研究论文,他们 分析了绒猴胚胎的滋养层谱系,并分析了人类和非人类灵长类滋养层发育信号传导的差异。
    BioArt
    2024-03-14
    FGF ERK TS
  • 合成生物上市龙头,打响并购第一枪
    交易并购
    10月29日, 嘉必优 发布公告,公司正在筹划以发行股份及支付现金方式购买 欧易生物 65% 股权, 于10月29日开市起停牌,预计停牌时间不超过5个交易日。 本次并购是2024年以来,中国合成生物概念相关上市企业第一起并购案例,往前追溯,行业内上一次大型并购还是在 2022年 星湖科技并购了 伊品生物 。 同日,嘉必优还发布了第三季度报告, 三季度营业收入为 3.87亿元 ,同比增长19.19%;归母净利润8389万元,同比增长38.86%。
    医药速览
    2024-03-14
    欧易生物 合成生物
  • 【国金医药·行业深度】CGM海外专题研究:“价格+医保”优势带来放量突破口
    医保动态
    由于 CGM 产品可以实时糖尿病患者提供血糖变化信息,在临床上相比传统 BGM 指尖采血优势巨大,近年来在全球糖尿病器械市场中占比迅速提升,从 2015 年的 9.5% 占比提升到 2023 年的 30.4% , CGM 设备市场规模已经达到 50 亿美元并且还在持续高速增长,目前已经成为糖尿病管理市场的核心增长产品。 欧美占据全球 CGM 市场 2/3 以上的份额,且 CGM 产品销售均价相比国内显著更高。 若国内企业能够拓展海外市场将打开更大的需求及更高的价格空间。
    国金证券研究
    2024-03-14
    糖尿病 国金医药 医保
  • 艺妙神州开发的红斑狼疮CAR-T药物获批临床
    审批动态
    近日,北京艺妙神州医药科技有限公司(简称“艺妙神州”)宣布,与北京阳光诺和药物研究股份有限公司(简称“阳光诺和”)合作开发的 用于治疗系统性红斑狼疮(Systemic Lupus Erythematosus, SLE)的新一代CAR-T药物ZM001注射液(简称“ZM001”),获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书。 SLE是一种慢性的累及多器官的自身免疫性疾病,其发病机制为机体免疫失衡引起自身抗原反应性B细胞的异常激活,不断产生自身抗体,导致免疫复合物的形成,并引起全身炎症,损伤各种组织和器官。 据估算,我国SLE患者约有100万人,总数位居全球第一,发病率位居第二。
    细胞与基因治疗领域
    2024-03-14
    systemic lupus eryth 系统性红斑狼疮 红斑狼疮
  • 重磅 | 中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定,助力视网膜色素变性患者治疗
    审批动态
    【中国/美国加利福尼亚州 ——2024 年 1 1 月 1 日】 —— 专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 ( 武汉 ) 科技有限公司 ( 简称 “ 中眸医疗 ”) —— 今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD) ,用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性 (Retinitis Pigmentosa, RP) 患者。 ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传 学基因治疗药物 ,通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号,从而恢复视力。 “ 非常高兴 ZM-02 能获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定,这是一种我们自主开发针对视网膜色素变性的光遗传基因疗法,这是一种无法治愈的遗传性疾病。
    细胞与基因治疗领域
    2024-03-14
    视网膜色素变性 FDA孤儿药
  • FDA批准了一款间充质基质细胞(非干细胞)药物开展临床试验
    临床研究
    天士力医药集团股份有限公司开发的全球首款异体脂肪间充质基质细胞(AD-MSCs)治疗急性缺血性脑卒中的药物(NR-20201),于2024年10月26日获得美国食品药品监督管理局(FDA)临床试验批准 。 据悉,该公司在研发NR-20201的过程中,利用人工智能解析单细胞转录组学、分析细胞生命轨迹与命运结局 ,确认天士力标准制备工艺生产的AD-MSCs为间充质基质细胞而非间充质干细胞。 基于基质细胞与干细胞的区别,该产品具有独特的鉴定标准和不同于干细胞的作用机制。
    细胞与基因治疗领域
    2024-03-14
    缺血性脑卒中 FDA 间充质基质细胞
  • 科济药业美国临床试验暂停已被FDA解除
    临床研究
    科济 药业(股票代码:2171.HK)是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司,主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。 公司建立了从靶点发现、创新型CAR-T细胞研制、临床试验到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发平台。 科济药业的使命是成为全球生物制药领域的领导者,为全球癌症患者提供创新和差异化的细胞疗法,使癌症可治愈 。
    细胞与基因治疗领域
    2024-03-14
    实体瘤 FDA
  • 广州发布新政,重点推进抗体药、疫苗、细胞与基因治疗、重组蛋白与多肽等产业化进程
    研发注册政策
    2024年10月31日,广州市工业和信息化局印发《广州市关于加快生物制造产业高质量发展的工作方案》(以下简称《方案》)。 《方案》指出 ,重点发展生物医药、生物材料、生物食品、生物健康及生物农业五大领域。 广州市关于加快生物制造产业高质量发展的工作方案。
    细胞与基因治疗领域
    2024-03-14
    细胞与基因治疗
  • 科济药业美国临床试验暂停已被FDA解除
    临床研究
    中国上海, 2024年11月1 日,科济药业(股票代码:2171.HK),一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实 体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司 宣布, 美国食品药品监督管理局(“FDA”)已解除在美国的泽沃基奥仑赛注射液(zevor-cel,CT053,一种靶向BCMA的自体CAR-T细胞产品)、舒瑞基奥仑赛注射液(satri-cel,CT041,一种靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞产品)以及CT071(一种靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞产品)的临床试验暂停。 科济 药业(股票代码:2171.HK)是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司,主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。 公司建立了从靶点发现、创新型CAR-T细胞研制、临床试验到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发平台。
    科济生物
    2024-03-14
    实体瘤 FDA
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