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时讯2018年8月10日，美国FDA宣布批准Onpattro（Patisiran），是批准的首款siRNA药物及首个非病毒给药系统的基因治疗药物。RNAi疗法的上市，是诺贝尔奖成果从概念走向实际治疗用途的一个光辉里程碑。本文主要就Onpattro的临床前安全性评价展开概述，为国内外正在研究的siRNA药物临床前安评提供参考。磐盛2024-03-14生物技术 医药 科技医疗 -
时讯基于巨细胞病毒（CMV）的疫苗载体具有较强的T细胞诱导和抵抗多种病原体的作用。然而，CMV对免疫缺陷或免疫抑制的人群是有害的。 之前的研究已证实表达猴免疫缺陷病毒（SIV）蛋白的恒河猴巨细胞病毒（RhCMV）毒株68-1衍生性病毒载体（下称68-1 RhCMV/SIV）能够引发和维持细胞免疫反应，从而让恒河猴免受高度致病性SIV的粘膜攻击。然而，这些有效的68-1 RhCMV/SIV病毒载体具有复制和传播能力，因此有潜力在免疫受损的受试者中引起疾病。生物谷2024-03-14医药 大健康 -
时讯顶尖学术期刊《自然》今日在线发布的一篇重磅论文，让我们对“渐冻症”有了新的认识，也可能为这种致命疾病提供了潜在的治疗靶标。学术经纬2024-03-14生物技术 医药 -
时讯今天，以色列生物技术公司Intec Pharma宣布其帕金森病药物AP-CD/LD（卡左双多巴/左旋多巴）在第3阶段对比试验（ACCORDANCE）中未能达到主要终点，引发了投资者大量抛售公司股票。范东东2024-03-14医药 医疗金融 -
投融资昨日，《财富》杂志发布2019世界500强排行榜，据《财富》官方报道，本年度榜单从数量上看，500 强企业中有 129 家来自中国（包括台湾10家），历史上首次超过美国（121 家）。大咪2024-03-14医药 药械销售 -
时讯7月20日，新基（Celgene）公司宣布，美国FDA已经批准Otezla（apremilast）30毫克，每天两次（BID），用于治疗白塞病（Behçet’s Disease）导致的口腔溃疡。Otezla是一种口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，是第一个也是唯一被FDA批准治疗该疾病症状的药物。药明康德2024-03-14大健康 医药 -
时讯近日，联合国艾滋病规划署发布《全球艾滋病最新情况——以社区为中心》报告。数据显示，2018年估计全球艾滋病病毒感染者3790万人，约62%的感染人群正在接受治疗，约53％的感染者病毒得到抑制、生存状态良好且避免了病毒传播。这意味着，仍然有47%的艾滋病感染者没有得到有效的治疗。报告指出，减少艾滋病病毒新发感染、提升治疗可及性和终结艾滋病相关死亡进展速度正在放缓。药明康德2024-03-14医药 大健康 -
投融资寒冬凛冽，作为逆周期的医疗服务行业也在经历着属于自己的寒冬。医疗第一股凤凰医疗更名华润医疗，而股价只剩当初的1/3，市净率不到1；妇产连锁第一股和美医疗仅有上市时价格的1/4，整体14亿市值不足北京一间普通的公立医院的资产规模，市值已低于账面净资产。而其他大部分没有资本支持的非公医疗的日子甚至都更不好过。柳默潮2024-03-14医药 基层医疗 医疗支撑 -
时讯合成生物学家试图创造具有自然界中所没有的形式和功能的新生命。尽管科学家们离制造出完全人工的生命形式还有很长的路要走，但他们已经制造出了半合成的生物体，它们拥有扩展的遗传密码，使它们能够制造出以前从未见过的蛋白质。在一项近日发表在《JACS》上的研究中，研究人员已经优化了一种半合成细菌，可以有效地生产含有非天然氨基酸的蛋白质。Sun2024-03-14医药 生物技术 -
时讯就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发，也是一个需要深思的问题。觅苓2024-03-14医药
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