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小药片连着大民生（在现场）——2024年国家医保药品目录调整现场谈判见闻医保动态“罕见病用药是患者急需的，我们研发这个药品，希望通过谈判进入医保目录，提高药品的可及性，减轻患者家庭负担。” 企业谈判代表对药品通过谈判进入医保目录的期待讲得很明白。 “患者群体小，但小药片肩负大责任，小药片也连着大民生。国家医保局2024-03-14罕见病 医保
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一笔60亿元BD，昭示Biotech出海的逻辑变化医药投融资10月29日，GSK与恩沐生物宣布达成协议，约定GSK将以 3亿美元预付款、总额5.5亿美元 的开发和商业化里程碑付款，从恩沐生物手里收购一款T细胞接合剂（TCE）产品CMG1A46。 业内有人评价： 总投入超60亿元，在一个并没有"回声"的早期项目上，步子迈的太大了。 中国创新药出海节奏越来越快。商图药讯2024-03-14GSK Biotech
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聚焦CGT等细胞产业，国内一家细胞科技公司正式开业公司动态2024年11月2日， 武汉市细胞工程中心有限公司（以下简称“公司”）在武汉长江新区正式开业。 公司落户于武汉长江新区生命健康产业园。 投入超过三千万元的资金， 经过为期半年的精心筹备， 公司聚集一批中小型细胞基因治疗（CGT）企业及医疗科研机构，构建了包括细胞制备中心、综合细胞库、数据管理中心以及再生医学转化与应用研发中心在内的多个技术平台。细胞与基因治疗领域2024-03-14细胞科技 CGT
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CAR-T细胞疗法成为多发性骨髓瘤治疗的新选择前沿研究“CAR-T细胞疗法目前已成为复发难治性 多发性骨髓瘤 患者治疗的一个新选择，希望能够改变骨髓瘤治疗‘有药难医，无药可用’的僵局。” 10月23日，浙江大学医学院第一附属医院血液科主任金洁对人民日报健康客户端记者说。 “这名72岁的患者，在出现骨痛情况后，来到医院就诊，当时甚至连路都走不稳。”细胞与基因治疗领域2024-03-14多发性骨髓瘤 CAR-T细胞疗法
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只需15秒，可在家自己注射！阿尔茨海默病疗法在美国申报上市审批动态卫材（Eisai）和渤健（Biogen）日前宣布，卫材已完成向美国FDA滚动递交Leqembi（ 仑卡奈单抗， lecanemab） 皮下自动注射器用于每周维持剂量治疗 的生物制品许可申请（BLA），此前该产品已获得FDA授予快速通道资格。 如果获得批准，Leqembi自动注射器可供 阿尔茨海默病（AD ） 患者在医疗机构或家中使用，整个注射过程平均仅需约15秒。 完成每两周一次静脉注射（IV）起始阶段治疗的患者，将接受每周有效剂量的维持治疗，以维持有效药物浓度，以持续清除具有高度毒性的原纤维。医药观澜2024-03-14阿尔茨海默病
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用于婴幼儿血管瘤，改良型新药申报上市！奥全生物申报审批动态奥全生物近日宣布，该公司申报的 马来酸噻吗洛尔凝胶 上市申请已经获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。 该产品本次申报上市的适应症为 用于治疗增生期浅表型婴幼儿血管瘤 。 然而 目前尚无治疗婴幼儿血管瘤的噻吗洛尔外用药物获批上市。医药观澜2024-03-14马来酸噻吗洛尔凝胶 血管瘤
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Cell | RNA G四链体促进α-synuclein累积前沿研究α-Synuclein ( αSyn ) 是一种天然无序蛋白，突触囊泡中存在相对高浓度的αSyn，它也可以在细胞质中以天然未折叠的单体形式存在，虽然αSyn的生理作用尚不明确，但它可能参与突触囊泡聚集、对接、融合和再循环。 在病理条件下，αSyn会聚集形成具有毒性的寡聚体、原纤维和淀粉样纤维。 αSyn蛋白病包括帕金森病、路易体痴呆和多发性系统退化症等，但是天然αSyn转化成病理性聚集体的机制仍不清楚。BioArt2024-03-14RNA G四链体 RNA
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Nat Commun丨李霞、赵斌、周智广揭示T细胞互作调控1型糖尿病进展与缓解的机制前沿研究T1D （1型糖尿病） 是一种自身免疫性疾病，由T细胞介导胰岛β细胞破坏所致。 我国T1D患者的生存状态非常严峻，平均带病生存时间不超过30年 （国外多为50-60年） ，加之患病人数居世界第四，给社会和经济带来巨大的负担，已成为我国重大的公共卫生问题。 胰岛素是治疗T1D的唯一有效策略，但这不能从根本上解决T1D病因、恢复胰岛功能。BioArt2024-03-141型糖尿病 T细胞
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JCB丨艾庆辉团队揭示Tip60介导Rheb乙酰化，引发胰岛素抵抗的机制前沿研究饮食方式会影响机体的代谢稳态，并且与多种代谢性疾病的发生发展密切相关。 近期的一项研究表明，用 富含饱和脂肪酸 （Saturated fatty acid， SFA ） 的饮食替代富含 单不饱和脂肪酸 （Monounsaturated fatty acid， MUFA ） 的饮食会降低健康人群的胰岛素敏感性。 同样，另一项研究也发现膳食富含 棕榈酸 （Palmitic acid， PA ，SFA的一种） 的饮食比膳食富含油酸 （Oleic acid，OA，MUFA的一种） 的饮食更容易引起人源骨骼肌产生胰岛素抵抗。BioArt2024-03-14PA 脂肪酸 胰岛素
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Cell Metab | 李褒曼/Maiken Nedergaard揭示去甲肾上腺素促进自由脂肪酸释放抑制神经兴奋性活动的机制前沿研究大脑能够在睡眠、安静清醒和高度警惕状态之间转换，具有快速切换的能力。 大脑去甲肾上腺素 （norepinephrine；NE） 是觉醒的关键驱动因素，脑干蓝斑 (locus coeruleus；LC) 是中枢神经系统 (central nervous system；CNS) 中 NE 的主要来源，NE能激活肝脏的β-肾上腺素能受体，启动糖原分解，使血浆葡萄糖升高，同时激活荷尔蒙敏感脂肪酸 (hormone-sensitive lipase；HSL) ，导致血浆自由脂肪酸 (free fatty acids；FFA) 增加，加强战斗或逃跑反应。 目前相关机制仍未有明确报道。BioArt2024-03-14脂肪酸 神经兴奋性
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