摘要： 反向疫苗学(RV)利用生物信息学技术筛选特定病原体的全基因组序列，以鉴定可能引起最佳免疫反应的表位。 计算机技术的使用大大减少了鉴定潜在疫苗所需的时间和成本，也简化了选择抗原的繁琐过程。 自Rappuoli于2000年初提出该术语以来，“反向疫苗学”一词预示着这种创新方法将带来的大规模革命。

导读： 在真核生物中，环状RNA(circRNA) 是通过反向剪接产生的，当内含子 5' 端的供体剪切位点和上游内含子 3' 的受体剪切位点进入同一个剪接小体并发生加工处理时，就会发生反向剪接。 目前，基于IVT和PIE环化制备circRNA正逐渐开发用于疫苗、蛋白替代疗法、CAR-T等领域。 环化效率是circRNA疫苗/药物的关键质量属性。

近日，美国圣裘德儿童研究医院的研究团队在 Science 杂志上发表了一项重要研究成果，揭示了通过敲除 ASXL1 基因可以显著增强T细胞的抗肿瘤效果，为开发更有效的T细胞免疫疗法提供了新的思路。 长时间的T细胞刺激会导致其功能耗竭，这是限制基于T细胞的免疫疗法持久性的主要因素之一。 研究人员推测，这些基因的变化可能会影响T细胞的分化过程，进而影响抗PD-L1治疗的有效性。

初步数据显示， AAV-GAD达到了安全性和耐受性的主要终点 。 此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善 。 截止收盘，MeiraGTx公司大涨14.87%，盘中一度最高涨幅24%。

DNA 疫苗能引发强烈的体液免疫和细胞介导的免疫反应，为治疗癌症和人类免疫缺陷病毒等快速变异疾病提供方案。 这种疫苗技术已经存在了几十年，但到目前为止还没有一种 DNA 疫苗被用于临床应用。 DNA疫苗的作用是将蛋白质抗原编码到DNA中，再将其传递到细胞中以产生特定蛋白质。

近年来，细胞外囊泡（EVs）作为载体靶向运输药物的作用广泛受到关注，在各类疾病的研究与治疗过程中具有十分重要的研究作用，探讨EV在载药过程中所涉及实验方法有助于相关领域科研人员高效选择最有效的方式进行载药及疾病的研究。 近日， 西北工业大学生命学院李琦研究团队 在国际杂志 Extracellular Vesicle 上发表题为“A bibliometric analysis of extracellular vesicles as drug delivery vehicles in disease treatment (2010–2024)”综述 (2024, 4, 100051)。 该综述首先是对文献的背景信息进行归纳总结，发现中国是发表该相关领域文献最多的国家也是该领域机构最多的国家，由 Alvarez-Erviti Lydia等人发表的“Delivery of siRNA to the mouse brain by systemic injection of targeted exosomes”为该领域的发展奠定了重要的基石，此外，来自法国的Thery，C作为被引用最多的作者，被认为是这一领域最权威的科

摘要： 卡介苗已经存在了一个世纪，在结核病控制中发挥了重要作用。 有证据表明，发酵将是一种更快、更具可重复性的生产方法，并将以一种更容易表征的形式提供更高产量的卡介苗。 然而，对生产过程的改变可能需要新的生物等效性证据，并可能需要从I期临床前研究和临床试验，以及通过有效性研究。

近日，一站式生物医药 CDMO——迈百瑞宣布 新建的预灌封注射器（PFS）产线首批临床样品检验合格并完成放行 ，该产线的启用标志着迈百瑞在生物医药制剂服务领域又迈出了坚实的一步，进一步提升了在 CDMO 市场的竞争力。 预灌封注射器以注射剂量的高精度以及注射方式的便捷性，逐渐成为皮下注射生物制品剂型的首选。 迈百瑞 PFS 制剂产线目前可处理 1ml 细长、1ml 及 2.25ml 等不同规格的预灌封注射器，灌装速度最快可达 400 支/分钟，年产能达 2000 万支；同时，3ml 卡式瓶灌装模块预计可在半年内投产，以满足多样化给药需求，为生物医药企业提供一站式高效解决方案。

一家研发投入（ 2024 上半年 14 亿元）等同于信达生物的医药巨头，在 2005 年之后已经没有创新药获批上市了。 2005年太模糊，一代人都老去了。 今年5月以来，上海医药连续终止12个新药研发项目，创下中国药企砍管线之最，近7亿元研发投入打水漂。

然而，其临床益处仍然有限，尤其是在实体肿瘤中。 这一问题在实体瘤中更为明显，因为肿瘤微环境对T细胞的存活、浸润和活性有负面影响。 有限的持久性仍然是CAR-T疗法发展的一个重大障碍，这是从细胞制造步骤开始就遇到的问题。