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一个微小突变，让大脑产生障碍！《科学》研究破解一类全新罕见病成因前沿研究最近，一支由全球十多个研究单位组成的联合研究团队，合作揭示了一种特殊的大脑罕见病的发病机理。 此前，一名来自德国的儿童患者，被诊断患有智力障碍、肌张力低下，病理结果显示小脑拥有异常的结构，但没有明确病因。 根据近期发表于《科学》杂志的论文，他们发现该患儿的病症是由一种名为 CCT3 的基因突变导致的。学术经纬2024-03-14罕见病 大脑
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肥胖导致糖尿病的原因，或许一直都搞错了？新研究发现不是胰岛素的问题前沿研究有模型预测，到2030年，将有9.5%的成年人患有糖尿病，其中三分之一的增长可以直接归因于肥胖。 在饮食导致肥胖的过程中，身体会迅速发展“胰岛素抵抗”（insulin resistance）的病症，也就是通常说的糖尿病前期。 胰岛素是胰腺分泌的激素，作用是指挥细胞摄取葡萄糖分子并将其转化为能量。学术经纬2024-03-14肥胖 胰岛素
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南京市副市长蒋敏一行调研圣和药业专家观点11月4日，南京市副市长蒋敏一行来到圣和药业麒麟总部园区，南京市政府、市科技局和江宁区等相关领导陪同调研。 首先，蒋副市长一行参观了总部一号楼的企业展厅，参观过程中，王勇董事长介绍了圣和药业各个生产基地以及公司重点产品等情况，并向蒋副市长汇报了圣和药业加大投入建设原料药（汇诚制药）二期项目、麒麟总部园区研发二期项目进展情况。 王勇董事长还着重介绍了圣和药业位于云南的植物药基地，蒋副市长对于我司从源头上严格把控药品质量以及坚持做好创新药的态度和做法表示赞许。圣和药业2024-03-14蒋敏
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近一个月药物研究消极进展概览前沿研究本文梳理了近一个月（ 2024 年 9 月 16 日～ 2024 年 10 月 15 日）在研药物的临床试验取得 不佳（研发成功率降低）进展的情况，同时，对部分药物的研究情况进行简述和分析，供研发人员参考。 据统计，在检索时间范围内，共有 3个药物的临床试验数据进展不佳 （表1），其中有 2个处于暂停阶段，1个处于NDA阶段 。 表 1 ：近一个月（ 2024 年 9 月 16 日～ 2024 年 10 月 15 日）临床试验数据不佳的药物。创药网2024-03-14药物
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一周起效，近100%患者停药一个月减重效果持续维持！创新小分子亮眼数据公布临床研究Viking Therapeutics今天在肥胖协会年会肥胖周（ObesityWeek）当中公布其在研减重疗法胰高血糖素样肽1（GLP-1）/葡萄糖依赖性胰岛素促泌肽（GIP）受体联合激动剂VK2735的最新临床数据。 而接受每周VK2735皮下注射治疗13周的肥胖患者的平均体重则较基线减轻达14.7%。 VK2735组受试者的平均体重与基线相较呈剂量依赖性下降，降幅高达8.2%。药明康德2024-03-14肥胖 小分子亮眼数据
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临床缓解率提高3倍以上！潜在“first-in-class”疗法2期临床结果积极临床研究OSE Immunotherapeutics今日公布了 在研抗体疗法lusvertikimab （OSE-127）在随机双盲、安慰剂对照的2期临床试验CoTikiS中的诱导治疗期积极结果， 显示其在中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者中具有显著疗效和良好的安全性。 CoTikiS试验涉及136名先前治疗失效或无应答的中度至重度活动性UC患者。 Lusvertikimab在第10周达到了主要疗效终点，即UC疾病活动指数评分MMS的改善。药明康德2024-03-14first-in-class
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BioNTech公布mRNA癌症疫苗与PD-L1/VEGF-A靶向双抗最新临床进展！临床研究BioNTech今天公布公司今年第三季度的财报，并提供旗下管线的最新进展。 药明康德内容团队将针对这些药物的最新临床进展进行报道。 PD-L1/VEGF-A靶向双特异性抗体BNT327的临床进展。药明康德2024-03-14癌症 VEGF-A PD-L1
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超18亿美元合作核心，阿斯利康口服GLP-1疗法4周减重5.8%交易并购今日，阿斯利康（AstraZeneca）公司公布了在研 口服GLP-1疗法AZD5004 ，在患有2型糖尿病的肥胖患者中进行的1期临床试验的最新结果。 数据显示，这款在研疗法在 治疗4周后将患者体重减轻5.8%，并且改善患者的血糖指标。 AZD5004与口服PCSK9抑制剂AZD0780联用具有进一步降低高风险心血管疾病的潜力。药明康德2024-03-14AstraZeneca 2型糖尿病
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抗癌小分子免疫疗法终于到来了前沿研究抗癌小分子免疫疗法终于到来了。 核糖体在核仁中通过核糖体生物合成 (RiBi) 过程制造，是细胞生长和分裂所需蛋白质合成的关键。 因此，与健康细胞相比，癌细胞更容易受到 RiBi 抑制的影响。新药前沿2024-03-14小分子免疫疗法
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ADC 药物回顾、现状及未来方向前沿研究文 l momo ADC是肿瘤领域发展最快的治疗方式之一，目前已有15种ADC获批，超过210种正在进行临床试验。 近年来，ADC的药物研发进入百花齐放阶段，特别是在 HER2、EGFR、Trop2、CLDN18.2、Nectin-4 等靶点上展示出显著的疗效和良好的安全性，联合用药，双抗ADC成果显著，为患者提供了更多的治疗选择。 ADC 药物 ：癌症治疗的 “魔法子弹”。生物药知识云享2024-03-14EGFR HER2 CLDN18
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