2024年11月5日 ，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布， 其 基于具有自主知识产权的非病毒定点整合 CAR-T平台开发的名为 “靶向CD19非病毒 PD1定点整合 CAR-T 细胞注射液”（管线代号：BRL- 203 ）的临床试验申请（ IND） ，正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。 该项IND针对的适应症为“中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）”，这是邦耀生物在治疗自身免疫性疾病领域开发的创新型CAR-T产品，也是世界首个治疗自免疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品，为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。 系统性红斑狼疮（SLE） 是一种严重的自身免疫性疾病，近年来，尽管SLE患者的长期生存有所改善，但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是患者死亡的重要原因，他们的死亡率是普通人群的3-4倍。

研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。 研究指出，通过激活成人患者中沉默的胎儿血红蛋白表达，可有效替代缺失的血红蛋白，显著改善贫血症状。

2024年11月4日，美国加州WOODLAND HILLS与中国广东广州：三正健康被投企业 - 安济盛生物 ，一家专注于骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的创新药物研发公司， 今日宣布完成AGA2118， 一种同时靶向硬骨抑素和DKK1的双特异性抗体， 在治疗骨质疏松症临床II期试验（ARTEMIS）中的首例患者给药。 这项II期研究是在公司最近于ASBMR年会上展示的AGA2118首次临床I期试验数据的基础上进行的。 临床I期试验数据显示AGA2118能快速并显著增加骨密度。

11月3日，信达生物宣布终止10月25日与Lostrancos的认购协议，因其受到股东反馈及不同看法，终止交易符合公司及股东利益。此前，信达生物宣布Lostrancos认购Fortvita股权被市场解读为贱卖。公司股价连跌四天后，11月4日开盘大涨超12%。

那么，阿诺医药临床前储备管线还有哪些看点呢。 AN9025：pan-RAS抑制剂。 RAS突变驱动了30%的人类癌症，仅美国每年就有23万例RAS突变的新发癌症患者，包括67000例肺癌、79000例结直肠癌、49000例胰腺癌等。

11月4日，CDE官网显示，亚盛医药的力胜克拉片拟纳入优先审评，适应症为： 用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。 据悉， 力胜克拉片 是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。 力胜克拉片此前共获5项美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）、以及滤泡性淋巴瘤（FL）。

11月4日，CDE官网更新3条化学仿制药共性问题，涉及负责原料药申报、补充申请等。 1.问题：复杂化学原料药是否可以单独申报。 2.问题： 已上市化学药品申报补充申请，注册批批量如何要求。

2024年10月30日， 率先通过计算设计抗体笼 (AbCs)，发掘现有方法无法触及的强大治疗靶点的 生物技术公司 Archon Biosciences完成2000万美元种子融资。 AbC是一类全新的生物制剂， 由抗体与人工智能设计的一系列独特且前所未有的蛋白质结构组成 。 对AbC结构的精确控制使我们有能力调整它们在体内的分布方式，并以高特异性和高效力吸引细胞靶点，从而建立起药物开发的新黄金标准。

2024年10月9日，蛋白质设计先驱David Baker教授与AlphaFold开发者Demis Hassabis、John Jumpe共同获得了2024年诺贝尔化学奖。 在获得诺奖三周后， DavidBaker实验室孵化的新公司——Archon Biosciences ，走出隐身模式，宣布完成了2000万美元种子轮融资。 此外，该公司还获得了来自华盛顿大学蛋白质设计研究所转化项目、华盛顿研究基金会、美国国立卫生研究院、国防部和华盛顿创业研究评估和商业化中心的总计超过700万美元的初始资助。

蛋白质去噪扩散概率模型（Denoising Diffusion Probabilistic Models, DDPM）能够高效的生成满足特定性质和功能需求的新型蛋白质，在蛋白质设计领域具有重要价值。 针对这一难题，华盛顿大学David Baker团队提出了新的解决方案。 他们认为在序列空间中进行扩散能够更加有效地从目前大量蛋白质序列数据中学习到更多知识。