Wave Life Sciences今天宣布其进行中的临床1b/2a期RestorAATion-2研究获得积极结果。 Wave预计将在2025年分享多次给药数据。 根据新闻稿，WVE-006是 首个 进入临床开发的RNA编辑疗法，而今天的试验结果是RNA编辑疗法在人体当中完成首次机制验证。

显 著 减少恶心和呕吐，创新疗法有望提高GLP-1药物依从性。 Neurogastrx公司今日宣布，最新研究显示在研疗法NG101能显著减少由胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂药物引起的恶心和呕吐副作用。 NG101还显著缩短了恶心的持续时间（p=0.0101），并降低了参与者报告的恶心严重程度（p=0.0225）。

Cognito Therapeutics今日宣布在 Frontiers in Neurology 上发表了一项研究，展示了 其在研疗法Spectris能够在阿尔茨海默病（AD）患者中保护胼胝体（corpus callosum）结构，减少大脑组织萎缩。 新闻稿指出，这一研究 展现了Spectris作为改变阿尔茨海默病疾病进程疗法的潜力。 新闻稿指出，这是 首项关于Spectris在轻中度阿尔茨海默病患者中保护胼胝体能力的研究。

2024年10月4日，邦耀生物等在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫疾病的临床结果。 值得一提的是， 这是国际上首次关于异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功的报道。 此前，国外已有多个临床案例表明利用CAR-T可以治愈系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫病，但都是仅限于自体CAR-T。

对于肺癌的小细胞肺癌亚型来说，数十年来的一线标准治疗一直都是同步放化疗，化疗用药为依托泊苷联合顺铂，最近则是将PD-L1抑制剂联合用于一线治疗，多项研究表明联合用药改善了患者的生存期。 小细胞肺癌分为局限期和广泛期，局限期小细胞肺癌是指尚未扩散到胸腔外且可能治愈的肺癌，临床上的标准治疗方案包括同时进行放射治疗和化疗，而且最初的治疗往往很有效果，活过5年的患者比例达到30%，但是癌症也经常容易复发，如果复发之后则治疗选择就很有限了。 一、小细胞肺癌的治疗探索。

三阴性乳腺癌 （TNBC） 有着转移率高、预后差、患者生存率低等特征，是最具侵袭性和最致命的乳腺癌亚型，其缺乏 雌激素受体 （ER） 和 孕激素受体 （PR） ，以及 人表皮生长因子受体2 （HER2） 这几个乳腺癌治疗靶点，也因此得名。 2024年10月9日，哈佛大学医学院的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为： AKT and EZH2 inhibitors kill TNBCs by hijacking mechanisms of involution 的研究论文。 该研究表明， AKT抑制剂 （AKTi） 与 EZH2抑制剂 （EZH2i） 可发挥协同作用，通过劫持乳腺退化机制选择性杀死三阴性乳腺癌，为这种 高度侵袭性癌症类型的临床治疗开辟了新方向。

诱导多能干细胞(iPSC)衍生造血干细胞(HSC)为多种血液病的治疗开辟了新途径，在生物医学领域展现出重要应用潜力。 例如，利用患者特异性诱导多能干细胞(iPSC)衍生HS C能够规避因供体与受体之间的HLA不匹配而引发的移植物抗宿主病(GVHD)。 iPSC-HSC诱导分化流程。

这一创新的联合疗法旨在用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗。 “双艾”组合的创新之处在于将免疫检查点抑制剂与抗血管生成药物相结合，旨在通过两种不同机制的协同作用，提高治疗效果。 HCC治疗需求 亟需满足。

近日，Inventiva公司宣布获得9410万欧元的融资，如果能满足特定的条件的话，这笔资金最高可增至3.48亿欧元。 这将极大的缓解了公司的现金紧张。 此次融资由New Enterprise Associates、BVF Partners LP和Samsara BioCapital牵头，筹集所得 资金主要是为其核心资产 lanifibranor 的III期临床试验NATiV3开展提供资金，并为lanifbranor的上市批准以及商业化做准备。

今年9月，专注于iPSC基础研究与临床转化的中盛溯源荣膺国家级专精特新“小巨人”企业称号。 这家公司的创办者，正是hiPSC技术国际首创人之一的科学家俞君英。 “我们的出发点是将成熟的人类体细胞重新编程为多能干细胞。