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解锁基因治疗潜力：探索细胞和质粒工程的创新路径前沿研究随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。 近日，Sangamo Therapeutics的在研AAV基因疗法ST-920针对法布里病获FDA加速批准路径， 有望提前三年上市，且简化研究步骤。医麦客2024-03-14基因治疗
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钱文斌教授牵头的CD27装甲BCMA CAR-T治疗RRMM的I期研究结果发表Cancer子刊临床研究目前有多款BCMA CAR-T细胞疗法用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤（RRMM），它们均具有良好疗效，但尚未达到持续缓解和生存的平台期。 新一代CAR-T细胞通过设计修改来提高其效力和持久性，其中之一是对装甲CAR-T细胞进行工程改造，以表达细胞因子或共刺激分子，从而增强免疫反应，从而进一步提高CAR-T细胞的疗效。 研究也证实，将CD27共刺激域整合到BCMA CAR-T治疗中可能会提高抗骨髓瘤疗效。医麦客2024-03-14CD27 多发性骨髓瘤 BCMA CAR
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映恩生物：全球首创自免ADC药物完成首位受试者给药临床研究2025（第三届）生物创新药产业大会。 DB-2304 是映恩生物自主研发的治疗自身免疫疾病的创新ADC，临床前研究显示出卓越的免疫调控效果和良好的安全性。 该药物采用了新型载荷，相较于同靶点单抗，DB-2304表现更为广谱和高效的炎症因子抑制，在疾病动物模型上表现出优于抗体治疗的效果。医麦客2024-03-14ADC药物
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说瘤解癌|不容小觑！不吸烟、女性肺癌更应关注这个基因突变，国内已有批准的靶向药物审批动态打开公众号，设置“星标”，。 NSCLC中HER2变异的病理特征：多为不吸烟的女性腺癌患者。 在 Guardant360 队列中，分析了1719名在2019年6月至2021年10月期间在美国诊断为携带HER2体细胞突变（包括扩增）的NSCLC患者，HER2变异发生率为5.2%（1719例/33080例）。允英2024-03-14HER2 肺癌
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浆细胞样树突状细胞的生物学前沿研究因此，其在免疫系统中发挥着多方面的重要作用。 pDCs 促进抗病毒免疫反应，并与以 I 型 IFN 为特征的自身免疫性疾病的发病机制有关。 因此， pDCs 在抗病毒免疫、自身免疫性疾病和肿瘤的发生发展中发挥重要作用。小药说药2024-03-14IFN 抗病毒 自身免疫性疾病
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【Cancer Discovery】安进公布第二代 PRMT5 抑制剂(AMG193) 分子发现与药理数据前沿研究安进近期于 《Cancer Discovery》 公布了临床1/2期的MTA协作的PRMT5抑制剂 AMG 193 的发现(10.1158/2159-8290.CD-24-0887)。 AMG 193 与化疗/KRAS G12C抑制剂sotorasib存在协同作用，在体内联合治疗可显著抑制肿瘤生长。 AMG 193显示出了良好的临床活性，并在的1/2期临床研究中进行了药效验证。精准药物2024-03-14PRMT5 cancer 药理数据
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【Nature子刊】RET抑制剂SY-5007在晚期RET改变实体瘤患者的1期研究进展前沿研究【导读】 致癌RET改变是多种癌症中重要的、与组织无关的治疗靶点。 团队在RET突变的实体瘤患者中对SY-5007进行了首次人体1期研究，SY-5007是一种有效的选择性RET抑制剂。 在116例疗效可评估的患者中，总客观缓解率（ORR）为57.8%，初治患者为70.0%，既往接受过治疗的患者为51.3%。精准药物2024-03-14RET 实体瘤
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一文了解 FDA 批准的4种抗衰老药物审批动态这些获批的药物均有延缓衰老的价值。 如今，心血管疾病、糖尿病、癌症以及神经退行性疾病等与衰老密切相关的问题，已成为公共卫生的重点关注对象。 Nir Barzilai博士。小药说药2024-03-14衰老 FDA
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参一胶囊联合铂类化疗治疗非小细胞肺癌的Meta分析及系统评价前沿研究本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是由南京中医药大学附属医院的徐泳、周贤梅等人最新发表在SCI期刊上的文章，并综合评价参一胶囊联合铂类化疗治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的疗效和安全性。 共纳入27例RCTs，涉及2663例患者，其中治疗组和对照组分别为1380例和1283例。亚泰制药2024-03-14参一 非小细胞肺癌 胶囊联合铂类化疗
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“参”临其境 “一”路相伴——典型病例【其他肿瘤14】前沿研究一例男性胰腺癌患者，主要是FOLFOX化疗方案+呋喹替尼靶向治疗+参一胶囊提高免疫力，疗效尚可。 （1）患者男性，62岁。 采用主要是FOLFOX化疗方案+呋喹替尼靶向治疗+参一胶囊提高免疫力。亚泰制药2024-03-14参一 胰腺癌
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