结直肠癌 （CRC） 是全球第三大常见癌症，其死亡率不断上升。 美国食品药品监督管理局 （FDA） 已批准使用免疫检查点抑制剂 （ICI） 治疗CRC，包括PD-1抑制剂，然而超过85%具有pMMR/MSS特征的患者几乎无法从中受益。 癌细胞具有高度的代谢状态，依赖外源性丝氨酸、甘氨酸及其他氨基酸来支持其发起、增殖、转移和抵抗。

据统计，全球约有7.6%～9.4%的人群患有各种类型的自身免疫性疾病。 自身免疫性疾病难以治愈，一旦患病，大多数患者需要长期甚至终身服药，且部分疾病 （如狼疮肾病） 病情凶险，严重影响患者生活质量，威胁患者生命安全。 自身免疫病已经成为除心血管疾病和癌症外第三大慢性病。

近年来，ADC药物的开发与相关研究取得了显著的进展，并在临床应用中展现出广阔的前景。 然而，由于荷载药物固有设计导致的异常毒性和耐药性问题，为ADC药物的进一步开发和临床应用带来了严峻挑战。 特别值得一提的是，双抗ADC（bispecific ADC, BsADC）和双载荷ADC（Dual-Linker payload ADC, DLP）药物因其在提高肿瘤细胞选择性和降低药物耐药性方面的独特优势，近年来已经成为ADC药物开发的热点和重点方向。

2024 年 11 月25日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司（下称“科伦博泰”或“公司”， 6990.HK ）宣布，公司已收到国家药品监督管理局药品审评中心 同意 本公司开发的创新药物 SKB501 新药临床试验申请的临床试验通知书。 SKB501是一款由本公司针对靶点生物学特点，利用 OptiDC™ 平台技术研发的具有自主知识产权的新型ADC药物，在临床前研究中显示出良好的疗效和安全窗，拟用于治疗晚期实体瘤。 四川科伦博泰生物医药股份有限公司（简称“科伦博泰生物”，股票代码： 6990.HK ）是科伦药业控股子公司，专注于生物技术药物及创新小分子药物的研发、生产、商业化及国际合作。

中国苏州、上海，2024年11月26日—— Duality Biologics （映恩生物），一家致力于研发新一代抗体偶联药物（ADC）的临床阶段生物技术公司；Adcendo ApS（Adcendo），一家开发全球首创ADC疗法专注于治疗癌症等未满足临床需求的生物技术公司，宣布行使战略许可协议中的选择权，进一步扩大战略合作，借助映恩生物创新ADC平台技术为Adcendo开发更多ADC药品。 自2023年1月首次达成协议以来，Adcendo获得了映恩生物行业领先的DITAC（映恩免疫毒素抗体偶联平台）连接子-载荷平台的许可，用于开发治疗间充质癌的uPARAP-ADC。 Adcendo 行使此选择权，将推动更多ADC候选产品进入临床开发阶段，不断深化双方合作关系。

然而，参与这项工作的一位科学家指责论文的资深作者在将文章的编辑版本发布到预印本服务器之前没有征得合著者的同意。 阿尔茨海默病新药引起争议。 仑卡奈单抗是一种抗淀粉样单克隆抗体药物，这类药物通过清除阿尔茨海默病患者大脑中的粘性沉积物来发挥作用。

大B细胞淋巴瘤（LBCL）是最常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型，约占NHL病例的40%~50%，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤以及滤泡性淋巴瘤等类型。 尽管大多数LBCL患者对传统治疗方案反应较好，仍有约40%的患者在治疗后发生疾病进展或复发（R/R LBCL）。 这类患者的预后较差，传统化疗或自体造血干细胞移植的总体疗效欠佳。

近日， 在北京大学第三医院心血管内科监护病房，顺利完成由锐正基因（苏州）有限公司自主研发的基因编辑药物ART001注册I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者用药。 主要研究者北京大学第三医院唐熠达副院长及心血管内科陈 宝霞主任医师率领的特发性心肌病多学科团队携手完成首例患者给药，标志着临床专家为罕见病治疗策略的积极探索和该创新药研发进程又一重大阶段性进展。 ATTR-CM是一种罕见的导致多系统受累的进展致死性疾病，由TTR蛋白在心脏的异常沉积引起，可导致呼吸困难、疲劳、心力衰竭、心律失常等症状，患者发病后的预期生存期仅为2至4年。

About KQ-2002。 KQ-2002 是基于公司自主创新研发核心技术—增强型双靶CAR-T平台，自主研发CD19&CD22增强型双靶点自体CAR-T产品， 重点针对成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤， 针对CD19和CD22靶点进行组合治疗，可以覆盖原发与复发的B细胞恶性血液肿瘤患者的各种细胞亚群，给患者带来新的治疗希望和深入持久的治疗效果。 基于双功能抗体平台，公司自主研发国内首个βγ偏向的PD1/IL2融合蛋白，目前单药/联合PD-L1单抗处于中国临床Phase Ib，美国也均获得IND批件；基于纳米双抗ADC平台，公司自主研发全球首个纳米双抗ADC，即将获得中美IND批件；基于增强型双靶CAR-T平台，公司自主研发全球首个并联增强型结构双靶CAR-T，现处于临床PhaseⅠ/Ⅱa。

中国生物医药产业发展指数CBIB2024·产业园区创新力20强名单 中 ，长三角入榜数量最多，分别有8个高新区和经开区、7个专业园区入选，是最具创新力的区域之一。 我们来盘一盘，2024年长三角地区生物医药产业创新成果进展。 2024年1-9月，长三角地区共获准国产首次注册创新药22件。