10月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，正大天晴申报的1类新药TQB3909片获批两项新的临床试验默示许可，拟 联合化疗用于急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治疗 。 根据中国生物制药官方新闻稿介绍，这是其自主研发的一款BCL-2抑制剂。 BCL-2家族蛋白可以通过阻止线粒体外膜通透化（MOMP），从而抑制肿瘤细胞凋亡，其过表达与癌症的耐药性的形成密切相关。

中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近期公示显示， 恒瑞医药已经启动了一项中国3期临床研究，该研究旨在评价 HRS-5965胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者 的有效性和安全性。 根据恒瑞医药公开资料， HRS-5965为一款补体因子B抑制剂，这是该产品首次在中国启动3期临床 。 补体系统有着复杂的信号通路，为治疗补体系统异常提供了多个可以靶向的靶点。

10月27日，2024年国家医保目录谈判在北京开始，为期4天，涉及多个医疗领域，结果将于11月公布，明年1月实施。首日谈判包括多家大型药企的多种新药。医保目录谈判提高了药品可及性和可负担性，鼓励医药行业创新发展。

2024 年 10 月 29 日（美国东部时间）， 上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（ BCD ）的基因治疗药物 VGR-R01 获得美国食品药品监督管理局（以下简称“ FDA ”）授予孤儿药资格认定（ Orphan Drug Designation ， ODD ） 。 此前， VGR-R01 凭借其优异的临床 I/II 期数据已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定。 天泽云泰 2020 年 3 月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

第七届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）将于11月5日至10日在上海举办。 作为最早向商务部表示支持并参加进博会的跨国企业，罗氏制药将携手罗氏诊断七赴进博之约。 今年是罗氏制药在华成立三十周年，作为医疗器械及医药保健展区面积最大的展商之一，罗氏将以“华彩三十，聚氏未来”为主题，在1000平方米的进博展台上全面展示超过30款已上市和即将在华上市的全产品矩阵及创新解决方案，重磅推出3款即将在华获批的全球创新产品。

卵巢癌 （Ovarian Cancer） 是病死率最高的女性生殖系统肿瘤，由于发病隐匿且缺乏早期诊断，70%患者就诊时已属晚期 【1】 。 肿瘤减灭术以及联合铂类和紫杉 类的化疗方案是卵巢癌的标准治疗手段，但仍有超过一半的患者在 3 年内复发， 卵巢癌患者的五年生存率在 30%-50%之间 【2, 3】 。 聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制 剂 （poly (ADP-ribose) polymerase inhibitor，PARPi） 是卵巢癌治疗中一种有效的靶向治疗手段 【4】 ，已有多种 PARPi 被批准用于卵巢癌的维持治疗和复发后线治疗 【5】 。

造血干细胞 （Hematopoietic Stem Cell，HSC） 起源于胚胎发育阶段。 在此期间，主动脉区域的部分内皮细胞 （Arterial Endothelial Cell，AEC） ，以内皮-造血转化 （Endothelial-Hematopoietic Transition，EHT） 方式特化为生血内皮细胞 （Hemogenic Endothelial Cell，HEC） ，后者历经I型和II型造血干细胞前体 （Type 1 and Type 2 pre-hematopoietic stem cell，T1 and T2 pre-HSC） 阶段，最终发育为成熟HSC 【1-2】 。 2024年10月23日，解放军总医院第五医学中心血液病医学部研究所 周杰/刘兵 课题组与暨南大学血液学研究所 兰雨 课题组在 Development 杂志发表了题为 Ribosome biogenesis is essential for hemogenic endothelial cells to generate hematopoietic stem cells 的研究论文。

Notch1信号通路在进化上高度保守，参与了神经元、免疫、心血管和内分泌系统的细胞命运调节。 Notch1信号的失调与多种肿瘤发生发展相关。 Notch1是一种单次跨膜蛋白，通过γ-分泌酶剪切释放其胞内结构域 （NICD） 。

扩散性癌细 胞 （ DCC ）可以在癌症早期扩散，并保持休眠状态长期存在于其他器官中，直到出现癌症转移症状，如乳腺扩散性癌细胞可以在肺部中维持长期休眠状态，但是其中的机制仍不清楚。 近日，来自美国爱因斯坦医学院的 Julio A. Aguirre-Ghiso 研究团队在 Cell 上发表题为 Lung-resident alveolar macrophages regulate the timing of breast cancer metastasis 的文章，发现 肺泡巨噬细胞（AM）会诱导DCC休眠，并且这是由DCC和AM之间的TGF-β2-TGF-βRIII信号传导介导的，随着癌细胞的进化，DCC下调TGF-βRIII表达，与AM的互作降低，使得其可以逃避免疫控制 。 研究人员首先利用单细胞RNA-seq检测了早期和晚期DCC如何影响肺部巨噬细胞的转录组，发现稳态的 肺泡巨噬细胞 （ AM ）是早期DCC肺部定植时的主要巨噬细胞类群，这些AM表达细胞周期基因，说明具有自我更新潜能，晚期DCC会导致AM的炎症基因上调。

近年来，嵌合抗原受体 （Chimeric Antigen Receptor Modified T，CAR-T） 细胞疗法在治疗难治/复发白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等方面取得了里程碑式的突破。 然而，临床证据表明T细胞耗竭和终末分化导致的CAR-T细胞持久性不足会限制CAR-T疗法的疗效。 这导致部分血液肿瘤患者在接受CAR-T治疗后发生肿瘤复发以及CAR-T细胞在实体肿瘤治疗中疗效欠佳 【1, 2】 。