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【隆门Family】中美瑞康治疗渐冻症的FUS基因靶向siRNA获得美国FDA孤儿药资格认证审批动态该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。 作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的 FUS -ALS患者带来了改善预后的新希望。 这是中美瑞康在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证。隆门资本2024-03-14FUS 渐冻症 FDA孤儿药
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元生创投Family | 国内靶向蛋白降解领军企业领泰生物完成超亿元人民币A轮融资，加速IRAK4降解剂临床推进医药投融资近日，领泰生物医药有限公司（以下简称：领泰生物）宣布成功完成超亿元人民币A轮融资。 本轮融资由北京龙磐创投领投，天瑞丰年投资跟投，老股东张科领弋创投继续追加投资。 此次募集资金将主要用于加速公司首个管线IRAK4降解剂LT-002的I期及后续临床研究，其他自免管线和肿瘤管线的临床前开发，以及领泰绍兴研发中心的创建和研发团队的拓展。元生创投2024-03-14IRAK4 元生创投Family A轮融资
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治疗新途，共铸未来：《鼻外神经刺激干眼创新治疗》闪耀2024 CDEC前沿研究今年是全国干眼学术会议的第十年，也是中国干眼发展25周年的纪念时刻。 2024年11月15日-17日，第十届全国干眼学术会议、第八届全国眼表与泪液疾病学术会议、第八届全国中医药眼保健学术会议、第三届眼科药物创新论坛、首届视光与干眼高峰论坛在羊城广州圆满落幕。 《鼻外神经刺激干眼治疗设备-操作指导指南》揭幕。医信眼科2024-03-14鼻外神经刺激干眼
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约6.3亿欧元！拜耳获“潜在重磅”心血管疗法日本权益交易并购11月19日，Cytokinetics公司和拜耳（Bayer）宣布，双方已就aficamten在日本的独家开发和商业化达成合作和许可协议， 双方将共同在日本 开发 和商业化aficamten，用于治疗 梗阻性 和非 梗阻性 肥厚 型 心肌病（HCM）患者 。 Cytokinetics将获得5000万欧元的预付款，并有资格在实现商业里程碑后获得额外的9000万 欧元 ，其中包括近期的2000万 欧元 。 Aficamten是一种 小分子心肌肌球蛋白抑制剂 ，已经被美国FDA和中国NMPA认定为治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性疗法，该产品还 曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的 十大潜在重磅疗法 之一 。医药观澜2024-03-14肌球蛋白 Bayer 肥厚型心肌病
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百济神州1类癌症创新药获批临床！“合成致死”新靶点审批动态根据CDE官网查询，这是该产品首次在中国获批临床。 PRMT5 是”合成致死”领域的新靶点。 研究发现，与PRMT5 构成“合成致死”的基因是 MTAP ，它是一种抑癌基因，常在肿瘤中缺失。医药观澜2024-03-14MTAP PRMT5 类癌
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湃隆生物PRMT5抑制剂完成首例患者入组临床研究11月19日，湃隆生物（Apeiron Therapeutics）宣布其 针对 MTAP 缺失晚期实体瘤 的GTA182 1a/b期研究成功完成首例患者入组。 该研究旨在评估GTA182在多个剂量递增下的安全性、疗效和药代动力学特性，适用于有 MTAP 缺失的晚期实体瘤成年患者，作为单药疗法或与标准治疗联合用药。 重要的是， GTA182具有透脑性，在多种 MTAP 缺失的包括胶质母细胞瘤（GBM）以及非中枢神经系统肿瘤的体内模型中显示出对肿瘤生长的抑制和缩小作用 。医药观澜2024-03-14MTAP
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百明信康完成新一轮数亿元融资，推进过敏及自身免疫疾病疗法开发医药投融资本轮融资 由人保资本股权、清松资本、某知名产业投资机构等多家知名机构和产业投资方共同投资 。 百明信康成立于2018年， 致力于研发针对过敏性疾病及自身免疫疾病的新一代特异性免疫疗法 。 根据百明信康新闻稿介绍，该公司在欧洲拥有产、研、销一体化的全资子公司，拥有数十款商业化产品。医药观澜2024-03-14自身免疫疾病
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50亿美元交易加速核药狂飙，诊疗一体化的黄金时代到来交易并购核药迎来了“黄金时代”。 今年5月，“核药一哥”诺华斥资近50亿美元布局放射性配体疗法（RLTs）和大环肽，再次开启了核药热潮。 数据显示，截止2024年7月4日，全球有88款放射性新药获批上市，仅有18款用于治疗。博锐创合2024-03-14TS 核药
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雷海潮：以基层为重点加快建设分级诊疗体系 未来5年是关键期专家观点分级诊疗体系建设是党的二十届三中全会关于深化医药卫生体制改革的一项重要部署，是满足人民群众看病就医需求的治本之策。 习近平总书记2021年在福建考察时强调要“做到大病不出省，一般病在市县解决，日常疾病在基层解决”。 党的二十届三中全会通过的《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》提出，“促进优质医疗资源扩容下沉和区域均衡布局，加快建设分级诊疗体系，推进紧密型医联体建设，强化基层医疗卫生服务”，为进一步推进分级诊疗体系建设指明了方向、提出了明确要求。基层卫生在线2024-03-14医联 雷海潮
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从组学到功能验证，CARM1或是三阴性乳腺癌的一种潜在生物标志物前沿研究就女性而言，仅乳腺癌就占女性癌症的31%。 女性乳腺癌发病率一直在缓慢上升。 在乳腺癌不同的亚型中，雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人表皮生长因子受体 2（HER2）均为阴性表达的三阴性乳腺癌（TNBC）恶性程度更高，易扩散，且无有效治疗方法，预后差。Scientific Services和元生物2024-03-14PR 三阴性乳腺癌 CARM1
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