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6次输注间充质干细胞治疗多发性硬化症，结果令人鼓舞前沿研究10月31日，美国德克萨斯州休斯顿地区临床研究组织希望生物科学研究基金会 (HBRF)公布了 II 期临床试验的积极顶线结果，该试验旨在评估脂肪来源自体间充质干细胞疗法 (HB-adMSCs) 对轻度至中度复发缓解型多发性硬化症 (MS) 患者的疗效，这种疾病目前被认为是无法治愈的，影响着全球超过 200 万人。 试验成功达到了其主要终点，表明治疗组与安慰剂组相比，在身体和心理健康方面均有显著改善。 第二阶段临床试验（NCT05116540）是一项平衡随机、双盲、单中心研究，共招募了 24 名参与者，其中治疗组 12 名，安慰剂组 12 名。贵州卡尔细胞生物2024-03-14多发性硬化症
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Nat Commun｜全球健康药物研发中心/微软研究院科学智能中心：通过化学语言模型生成靶向分子的药物设计前沿研究生成式药物设计有助于创造出有效对抗致病靶蛋白的化合物。 这为在广阔的化学空间中发现新型化合物提供了可能，并促进了创新治疗策略的开发。 为了克服这些挑战， 全球健康药物研发中心（GHDDI）与微软研究院科学智能中心合作 开发了 最新AI药物设计平台 TamGen。智药邦2024-03-14全球健康药物研发中心 微软研究院科学智能中心 Nat Commun
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arXiv｜中国科学技术大学刘淇/北京大学裴剑锋团队：两段式分子对接统一框架DeltaDock专家观点分子对接是一种预测配体结合姿势的技术，在基于结构的药物设计中对于理解蛋白质-配体相互作用至关重要。 研究人员创新地将口袋预测任务重新定义为口袋-配体对齐问题，而不是在第一阶段直接预测 。 值得注意的是， 在盲对接设置中，DeltaDock与之前最先进的GDL模型相比，对接成功率相对提高了31% 。智药邦2024-03-14两段式分子
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医药袁维|华东医药公司点评：乌司奴单抗注射液获批，创新研发稳步兑现审批动态2024 年 11 月 5 日，公司发布公告，公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，由中美华东申报的乌司奴单抗注射液（赛乐信®）的上市许可申请获得批准，用于治疗成年中重度斑块状银屑病。 乌司奴单抗原研药年销售超百亿美元，公司类似药国内首家获批。 根据公司公告，赛乐信®是原研产品 Stelara®（喜达诺®，乌司奴单抗注射液）的生物类似药，作用机理为阻断 IL-12 和 IL-23 共有的 p40 亚基与靶细胞表面的 IL-12Rβ1 受体蛋白的结合，从而抑制 IL-12 和 IL-23 介导的信号传导和细胞因子级联反应。国金证券研究2024-03-14IL-23 赛乐
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Nat Cell Biol | 黄慧琳/翁桁游合作揭示RNA乙酰化通过重塑丝氨酸代谢驱动急性髓系白血病发生和干性维持的机制前沿研究急性髓系白血病 （ AML ） 是一种以骨髓中未成熟髓系细胞异常增殖为特征的恶性血液疾病，其发病机制复杂，既涉及染色体异常和基因突变等遗传因素，也与表观遗传因素密切相关。 因此，深入探究RNA表观修饰在AML中的功能和调控机制具有重要的科学意义和转化价值。 然而，除了m 6 A修饰，是否还存在其他RNA修饰在AML中发挥重要作用仍函待研究。BioArt2024-03-14急性髓系白血病 RNA乙酰化 Nat Cell Biol
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Sci Trans Med丨柴进团队等揭示代谢相关脂肪性肝病的临床精准分型前沿研究代谢相关脂肪性肝病 ( MAFLD/MASLD/NAFLD ) ，已迅速成为全球最常见的慢性肝病，患病率约为30%，且不断上升 【1】 。 MASLD可进一步发展为MASH，并增加肝硬化及肝癌的风险。 MASLD具有高度异质性，受到多种因素的影响，包括年龄、基因型、性别、种族、饮食等。BioArt2024-03-14NAFLD 脂肪性肝病
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Cell丨汪桦等通过免疫加感染策略在恒河猴中诱导出强效广谱抗HIV中和反应前沿研究自上世纪80年代被发现以来，人类免疫缺陷病毒 （Human immunodeficiency virus, HIV） 已累计造成全球约4230万人死亡 【1】 。 目前，全球范围内的HIV感染人数约为3990万，年度新增感染人数约为130万，年度死亡人数约为63万 【1】 。 由于HIV自身具有的一些特点，例如在感染早期建立病毒储藏库，基因组具有高度突变性和多样性，病毒表面包膜糖蛋白 （Envolope glycoprotein, Env） 具有高度糖基化和易于形成构象遮蔽，以及中和抗体的诱发机制不明确等 【2,3】 ，所以HIV疫苗的研发异常艰难，已经过近40年研发，至今仍无安全有效的HIV疫苗上市。BioArt2024-03-14HIV 免疫加感染 恒河猴
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视听驿站|舌下免疫治疗对青春期前和青春期变应性鼻炎和哮喘患者的疗效比较前沿研究过敏性鼻炎（AR）与哮喘（AS）是常见的过敏性疾病，并发共存。 近年来，儿童AR患病率明显上升，造成了巨大的经济负担，影响了儿童的生活质量。 SLIT治疗儿童AR和AS的疗效已在国内的许多临床研究中得到证实。我武生物之脱敏资讯2024-03-14SLIT AR 哮喘
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拜澳泰克成功斩获千万级Pre-A轮融资！医药投融资近日， 拜澳泰克（沈阳）生物医学集团有限公司（以下简称“拜澳泰克”）宣布已顺利完成由辽宁精慈医疗投资管理有限公司（以下简称“精慈医疗”）独家投资的千万元级Pre-A轮融资 。 本轮融资资金将主要用于加速拜澳泰克自主研发的针对“三阴性乳腺癌特异性偶合多肽疫苗”产品BPV-01的IND申报进程，以及其他产品研发管线的推进。 BPV-01作为一款专门针对三阴性乳腺癌(Triple-negative breast cancer,TNBC)的多肽疫苗，其独特之处在于通过高免疫原性的多肽片段与乳腺癌细胞特异性表面分子形成“偶合多肽”，能够精准将免疫细胞靶向癌细胞，有效减少癌细胞的免疫逃逸现象。生物天使2024-03-14triple negative brea Pre-A轮融资 拜澳泰克
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干细胞诱导生成类器官的工艺要点浅析前沿研究2022 年 12 月底，美国众议院批准了《FDA 现代化法案 2.0（FDA Modernization Act 2.0）》，FDA 不再对新药和仿制药的动物试验做强制要求，旨在倡导减少动物试验的使用，鼓励在可行的情况下逐步应用替代模型。 类器官是一种三维（3D）细胞培养系统，已被证明是临床前研究中动物模型的绝佳替代品。 近 10 年来，类器官市场显著增长。细胞与基因治疗领域2024-03-14干细胞
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