近日，碱基编辑技术先驱Beam披露了其将在美国血液学会（ASH）年会上报告其碱基编辑疗法 BEAM-101 首个临床数据的摘要。 该临床数据来自一项单臂、开放标签Ⅰ/Ⅱ期临床试验BEACON，该项临床主要评估了经单次注射BEAM-101在伴严重血管闭塞危像（VOCs）镰状细胞病（SCD）患者中的安全性和有效性。 BEAM-101是 Beam 进度最快的项目，也是碱基编辑领域的首个IND，早在2021年11月，BEAM-101获得FDA的IND批准。

免疫疗法通过激活人体免疫系统杀伤肿瘤，为彻底治愈癌症带来曙光。 当前获批的大部分免疫疗法在血液瘤中效果显著，然而在实体瘤中响应率低、治疗效果差。 理想条件下，开发出能同时调动多种免疫细胞的治疗策略，将最大程度激活免疫，提高实体瘤治疗效果。

2024年11月7日，南京维立志博生物科技股份有限公司（以下简称“维立志博”）与风险投资公司Aditum Bio（以下简称“Aditum”）宣布基于维立志博全球首创CD19xBCMAxCD3三特异性T细胞衔接器抗体LBL-051成立新药研发公司Oblenio Bio（以下简称“Oblenio”）并达成了独家选择权及许可协议。 Aditum 将为Oblenio提供资金，双方将合作迅速推进LBL-051进入临床研究。 根据协议条款，维立志博将授予Oblenio在全球范围内开发、生产和商业化LBL-051的独家选择权和许可， 并有权获得3500万美元的首付款和近期付款，在达成开发、监管注册、销售里程碑事件后，维立志博还将有权获得最高达5.79亿美元的总交易额款项，以及未来产品的销售分成 。

践行“以患者为中心”，辉瑞携手行业伙伴共同探索创新疾病管理和创新解决方案，助力AD领域的数字化诊疗与管理体系升级，推动中国皮肤健康事业高质量发展。 辉瑞中国炎症与免疫事业部总经理刘菁 表示：“今年是辉瑞第六年赴约进博，也是辉瑞成立的175周年、深耕中国市场的35周年。 炎症与免疫是辉瑞重要战略布局领域，作为全球首个研发炎症免疫性疾病JAK通路的生物制药公司，辉瑞深耕JAK抑制剂领域研发30年，致力于为我国7000多万特应性皮炎患者 1 带来改变生活的突破创新，未来也将以科学创新为驱动，积极推动真实世界研究，持续积累安全性等循证医学证据，以推动我国特应性皮炎规范化诊疗体系建设高质量发展，助力‘健康中国2030’宏伟蓝图的实现。”。

2024 年11 月7日，辉瑞中国“筑梦健康 创新同行”创新合作签约活动在第七届进博会上成功举办，辉瑞中国分别与国药控股股份有限公司（以下简称“国药控股”）、华润广东医药有限公司（以下简称“华润广东医药”）签署了战略合作协议，将共同加速创新药物引进中国市场，探索创新支付路径和先行先试实践，推进多层次医疗保障体系的建设，促进创新治疗方案尽早在中国上市，造福国内患者。 签约仪式现场，暨南大学粤港澳大湾区药品医疗器械真实世界研究院（以下简称“大湾区真研院”）正式发布了偏头痛创新药物瑞美吉泮真实世界研究成果。 辉瑞-国药创新业务合作签约仪式。

2024年11 月 6 日，辉瑞中国主办的“联动共生，守护生命每一程”为主题的DTP战略发展论坛，今天早上在第七届进博会期间举办。 在论坛上，辉瑞携手行业伙伴共同启动了新特药专业药房（DTP）业务模式，期待以患者需求为中心延伸专业化的服务链条。 “随着国家医药卫生体制改革的不断深入，医药流通行业也正经历着深刻的变革，在这样的背景下，辉瑞中国市场准入及商务部携手各界合作伙伴，积极探索并推动多渠道、全链条业务的开展。

这一研究成果不仅推动了对基因表达调控的理解，更为细胞与基因治疗开辟了新的可能。 解码基因调控的“语言”。 Gosai等人通过AI模型解码了这种“语言”，并使用实验基因组学技术来训练AI模型，使其能够生成具有细胞类型特异性的合成DNA序列。

研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力 。 2025（第三届）生物创新药产业大会。

弥漫性大B细胞淋巴瘤 (DLBCL) 是一种来源于成熟 B 细胞的侵袭性肿瘤，约占全部非霍奇金淋巴瘤的25%-50% [ 1] 。 尽管约三分之二的DLBCL患者可以通过一线治疗治愈，但仍有三分之一患者在首次缓解后出现原发难治或复发 (R/R)。 对于符合CAR-T细胞疗法条件但在二线治疗中未采用的患者，建议优先考虑将CAR-T细胞疗法作为三线治疗的选择。

Hassabis和Jumper 在蛋白质结构预测方面的工作，以及 Baker 在全新蛋白质设计方面的卓越成就，为未来人工智能不仅能在原子水平上解读生物学，还能为生物技术、医学及其他领域设计新分子奠定了基础。 2024年诺贝尔化学奖授予了Deepmind的Demis Hassabis和John Jumper以及华盛顿大学蛋白质设计研究所的David Baker，以 表彰他们在人工智能驱动的蛋白质结构预测和设计方面取得的变革性成就 。 理解生物分子的人工神经网络。