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帕金森AAV疗法前沿研究今日，MeiraGTx Holdings plc（以下简称MeiraGTx）宣布，其在研帕金森基因治疗AAV-GAD在一项小型试验中取得了积极的顶线数据，安全性和耐受性的主要终点达到，关键性疗效终点也获得具有统计学和临床意义上的改善。 根据报道，该试验的顶线数据将支持推进AAV-GAD的3期临床。 目前MeiraGTx公司正在与美国、欧洲和日本的监管机构进行关于启动3期研究的讨论。生物制药小编2024-03-14帕金森 AAV
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多名晚期恶性癌症患者接受莱芒生物“代谢增强型CAR-T”治疗后恢复行动能力临床研究近日，莱芒生物在代谢增强型 CAR-T 细胞疗法的 IIT 临床研究中取得重要进展。 在该研究中， 数 名入院前因癌症导致 瘫痪或行动不便 的患者，在接受治疗后 不仅 取得了完全缓解（ CR ）的疗效，还 成功恢复了行动能力。 更为严重的是，因癌症进展，这些患者逐渐丧失运动机能和生活自理能力，部分患者已卧床半年之久，严重影响了患者及其家属的生活。莱芒生物2024-03-14癌症 CAR-T 恶性癌症
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JACS｜靶向癌症治疗新策略：ClickRNA-PROTAC技术前沿研究该策略只需更换弹头分子，即可有效降解BRD4、KRAS、NF-κB等多种蛋白质。 ClickRNA-PROTAC克服了不同肿瘤之间E3酶表达水平差异的限制，拓展了PROTAC技术的应用范围（图1）。 然而，由于不同肿瘤中E3泛素连接酶的表达水平存在差异（图2），这限制了PROTAC药物在癌症治疗中的应用范围和疗效。BiG生物创新社2024-03-14E3泛素连接酶 癌症 PROTAC技术
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我国自研抗癌新疗法取得突破，肠道菌群持续对抗结直肠癌和肝癌，肿瘤缩小近50%！前沿研究英文标题 ： Microbial metabolite enhances immunotherapy efficacy by modulating T cell stemness in pan-cancer。 中文标题 ：微生物代谢产物通过调节T细胞干性增强泛癌症免疫治疗的疗效。 肠道菌群调节是继免疫细胞疗法、癌症疫苗后，又一大热的新型抗癌疗法，有助于提升患者的免疫力、提高抗癌治疗的效果、降低手术和放化疗的副作用、改善患者整体健康状况。锐翌生物2024-03-14结直肠癌 肝癌 肠道菌群
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Nat Commun丨谢向阳/张树利合作揭示下丘脑室旁核PVH调节食欲的新神经环路前沿研究食物摄入与机体生存紧密相关，它的失调不仅可能影响生存，也可能引起肥胖等健康问题。 下丘脑是能量稳态的调节中心，通过整合中枢和外周信号调节食物摄入和能量消耗，从而维持体重稳定。 下丘脑室旁核 （ PVH ） 是下丘脑内一个异质性高的脑区，通过不同类型的神经元调节能量稳态。BioArt2024-03-14肥胖 Nat Commun 张树利
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Cell丨王迪团队合作揭示小肠双向营养供应环境塑造机体防御屏障和代谢稳态的重要规律前沿研究肠道是体内极其重要的“代谢-免疫-微生态菌群”相互作用及彼此调节的器官，其稳态维持对于整个机体的正常生理功能起着关键的调控作用。 这种“肠内-肠外”双向营养供应模式是小肠生理的显著特征，其失衡与肠道功能异常、免疫屏障受损、系统代谢紊乱如肥胖和心血管疾病的发生密切相关。 但不同营养供应如何差异性调控小肠生理，包括宿主防御和系统代谢平衡仍不清楚。BioArt2024-03-14小肠双向营养
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Nat Immunol丨年龄相关的上皮细胞缺陷限制胸腺的功能和再生前沿研究随着年龄的增长，胸腺会经历退化，导致组织萎缩、基质结构破坏、新生T细胞输出减少，最终对新抗原的响应能力下降 【1】 。 尽管胸腺具有强大的再生能力，但这种能力随着年龄的增长而下降 【2】 。 胸腺损伤后，胸腺的再生能力随着年龄的增长而下降，导致T细胞数量减少，这是移植相关发病率和死亡率的重要原因。BioArt2024-03-14上皮细胞缺陷 Nat Immunol
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Cell Metab | 多组学揭示2型糖尿病的遗传因素和环境压力作用前沿研究2型糖尿病 （ T2D ） 是一种常见的慢性代谢性疾病，其特点是身体不能有效利用胰岛素 （胰岛素抵抗） 或胰腺无法分泌足够的胰岛素，导致血糖水平升高 【1-3】 。 胰岛素是一种由胰腺β细胞分泌的激素，帮助细胞摄取和利用血糖。 T2D的主要风险因素包括不健康的饮食、缺乏运动、超重或肥胖、遗传因素和年龄的增长。BioArt2024-03-142型糖尿病 多组学
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Nat Metab | 刘娟团队发现法尼基焦磷酸促进树突状细胞迁移和自身免疫前沿研究系统性红斑狼疮 （systemic lupus erythematosus， SLE ） 等自身免疫性疾病严重威胁人类健康，目前仍然缺乏有效的根治性手段，寻找控制疾病发生发展的免疫学机制是研发新型有效疾病防治手段的关键。 DC在抗原或炎症刺激下能从外周组织迁移至引流淋巴结，进而控制适应性免疫应答。 迁移性DC的功能活化如何影响自身免疫性疾病发生发展，该过程又如何受到细胞代谢的调控仍不清楚。BioArt2024-03-14systemic lupus eryth Nat Metab Na
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Nature | 细菌通过基因倒位增加适应能力前沿研究此外，细菌子细胞可能会获得基因突变，如单核苷酸变异或基因插入或缺失。 这些基因的改变可能在适当的环境下促进细菌的生存。 然而，除了突变和插入或缺失，细菌中已知的引入基因变异的机制较少，其中包括可替代的翻译起始位点或终止子，滑动链错配，在较大蛋白质中编码小蛋白或微蛋白以及多样性生成逆转录元件等。BioArt2024-03-14基因倒位 细菌
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