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国内AAV基因疗法冲刺3期临床！全面解析AAV质控技术如何打通商业化“最后一公里”临床研究其中，以 腺相关病毒（AAV）为载体 的基因治疗，凭借其安全性高、免疫原性低、组织特异性好等优势逐渐成为最炙手可热的研究方向之一。 截至目前，全球已有 8款 获批上市的AAV基因药物（包含两款退市产品）。 然而，目前AAV基因疗法的商业化之路仍面临诸多挑战，尤其是 生产工艺的复杂性导致的高昂研发成本，以及严格的质量控制要求 等，成为制约其快速发展的关键因素。医麦客2024-03-14基因疗法 AAV
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销售额首次下降14%，BCMA CAR-T企业超20亿“卖身”博转机财报业绩根据协议条款，BMS将陆续启动两项程序收购2seveny bio的股份，在交易完成后，2seventy bio的普通股将不再在纳斯达克上市交易。 关于执行合并协议，持有2seventy bio约5.3%流通普通股的某些股东已根据协议签署要约和支持协议，以同意在要约中出让其持有的所有股份。 了实现基因治疗和细胞治疗业务部门更快速、更高效地执行，Bluebird bio（蓝鸟生物）分拆出了独立上市公司2seventy bio，专注于肿瘤细胞治疗，也继承了Abecma及多项基因编辑技术平台（如megaTAL、DARIC T），而Bluebird bio继续专注于基因治疗。医麦客2024-03-14BCMA CAR-T
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Vδ1T细胞：110岁老人的免疫密码——科学家发现长寿的「终极战士」细胞前沿研究在意大利西西里岛，生活着一群“超人类”——他们历经两次世界大战、见证百年风雨，却依然精神矍铄。 他们的免疫系统藏着什么秘密。 意大利帕勒莫大学的研究团队对54名西西里人（含8名超百岁老人）展开追踪，发现他们的免疫系统存在一个惊人共性：γδ T细胞中的“终极战士”（T_EMRA细胞）数量激增，尤其是Vδ1亚型。博生吉细胞研究2024-03-14Vδ1T细胞
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激酶抑制剂药物开发的探索之路前沿研究在细胞的生命活动中，激酶扮演着至关重要的角色，它们如同细胞内的 “ 信号指挥官 ” ，通过催化底物的磷酸化来调控细胞的增殖、分化、迁移和凋亡。 然而，一旦激酶的活性失控，就可能引发癌症、自身免疫病等多种疾病。 自 2001 年首个激酶抑制剂伊马替尼（ Imatinib ）的问世，激酶抑制剂已成为精准医疗领域的一颗璀璨明星，这类药物已彻底改变了多种疾病的治疗格局。小药说药2024-03-14精准医疗 激酶抑制剂药物
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肺栓塞介入取栓：高效阻击“沉默杀手”前沿研究在影响心血管疾病的危险因素中，肺栓塞堪称“沉默杀手”，它能引发严重的呼吸和循环系统功能衰竭，甚至导致猝死，危险程度在心血管领域仅次于急性心肌梗死与脑卒中，是全球范围内第三大心血管系统急症。 近期，烟台毓璜顶医院血管外科成功开展肺栓塞介入取栓技术，并顺利实施了两例手术，为更多危急重症患者的救治开辟了新路径，标志着医院在肺栓塞治疗领域达到了新高度。 73岁的鲁先生，因“喘憋1月、突发晕厥2天”住院治疗。烟台毓璜顶医院2024-03-14肺栓塞 脑卒中 肺栓塞介入取栓
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Kymera 公布 MDM2 降解剂和 p53 稳定剂：KT-253临床研究MDM2 (murine double minute 2) 是一种重要的E3泛素连接酶, 介导p53蛋白的泛素化, 导致其经由蛋白酶体通路降解。 使用小分子 MDM2/p53 相互作用抑制剂的临床试验已证明其活性有限，这凸显了对更好的 MDM2 靶点方法的需求尚未得到满足。 MI-1061 有效激活野生型p53，有效抑制含有野生型p53的癌细胞系的细胞生长，并强烈抑制体内肿瘤生长。精准药物2024-03-14MDM2 p53 Kymera
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Arvinas股价腰斩，首个3期PROTAC数据令人失望财报业绩2025 年 3 月 11 日，致力于运用革命性的靶向蛋白降解嵌合体（PROTAC）技术开发疗法的临床阶段生物技术公司 Arvinas，与辉瑞（Pfizer）共同公布了 ER PROTAC 分子 Vepdegestrant（ARV-471）头对头对比氟维司群治疗 CDK4/6 抑制剂和内分泌治疗耐药、ER+/HER2 - 转移性乳腺癌患者的 三期临床 VERITAC-2 最新数据。 研究结果显示，在雌激素受体 1 突变（ESR1m）人群中，该研究达到了主要终点，患者的无进展生存期（PFS）中位数显著延长，且结果超过了 ESR1m 人群中预先设定的 0.60 的目标风险比。 但在意向性治疗（ITT）人群中，患者的 PFS 中位数 未能达到统计学上的显著改善 。精准药物2024-03-14HER2 Arvinas Inc. PROTAC
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Cell | 双Buff助力作物菌群研究！白洋团队构建全球首个作物根际"细菌+病毒"基因组数据库前沿研究当作物扎根土壤，根系周围早已暗藏着一支庞大的"隐形军团"——数以万计的细菌与病毒构成的根际微生物组。 这些微小生命不仅参与植物的养分吸收、抗病抗逆，更与作物形成了亿万年协同进化的独特默契。 该研究不仅将公开的作物根际细菌基因组数量扩展近3倍，更发现1500多个未被报道的根际病毒新属，堪称打开微生物暗物质宝库的“金钥匙”。BioArt2024-03-14基因组 双Buff
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Nat Genet | 陈翔/刘洪/刘静合作揭示琥珀酰化调控在黑色素瘤抗肿瘤免疫治疗中的作用及临床意义前沿研究恶性黑色素瘤是一种以黑色素细胞异常增殖及代谢-免疫失稳态为重要特征的致死性皮肤疾病。 尽管免疫检查点抑制剂PD-1/PD-L1单抗显著改善了部分黑色素瘤患者的生存，但其反应率仍不理想，仅有15-25%的跨多种肿瘤的患者表现出积极反应，且大约三分之一的初始应答者会复发 【1,2】 。 因此，识别预测性生物标志物和耐药机制对于提高免疫检查点阻断疗法的疗效至关重要。BioArt2024-03-14黑色素瘤 Nat Genet
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Nat Cancer | 郑撼球课题组揭示MALT1促进肿瘤免疫逃逸的双重机制前沿研究近年来，以PD-1/PD-L1抗体为代表的 免疫检查点抑制剂 （immune checkpoint inhibitors， ICIs ） 在肿瘤治疗领域中取得了里程碑式的突破。 研究表明，肿瘤细胞内在的免疫逃逸信号和具有免疫抑制性的肿瘤微环境都是阻碍ICI疗法的关键因素。 2025年3月12日，清华大学基础医学院 郑撼球 团队在 Nature Cancer 期刊上发表了题为 Targeting Both Death and Paracaspase Domains of MALT1 with Antisense Oligonucleotides Overcomes Resistance to Immune Checkpoint Inhibitors 的研究论文。BioArt2024-03-14清华大学 肿瘤免疫逃逸
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