尽管抗肿瘤免疫检查点阻断疗法 (ICB) 展现出显著的临床疗效，但大多数患者对该疗法不响应或耐药 【1,2】 。 铁死亡是一种由铁、活性氧和细胞膜脂质过氧化驱动的调节性细胞死亡形式 【3】 。 鉴于大多数患者对 ICB 不响应或耐药，邹伟平教授团队假设存在一种能够抑制肿瘤微环境 （TME） 中肿瘤铁死亡的内源性机制，从而耐受铁死亡, 实现肿瘤免疫逃逸。

该研究筛选并鉴定出FAS介导的T细胞死亡过程中的关键调控蛋白AMBRA1，揭示了AMBRA1在翻译水平控制TCR信号传导、T细胞周期和T细胞死亡的新机制 。 抗原刺激T细胞受体后，T细胞迅速活化并分化为效应T细胞或记忆T细胞。 AMBRA1蛋白是系统发育保守的支架蛋白。

急性缺血性卒中约占所有类型卒中的80%，静脉溶栓是最主要的恢复血流的措施。 当前，阿替普酶是静脉溶栓中的标准药物治疗方法。 研究纳入2017年1月至2023年5月的急性缺血性卒中症状发作在4.5 h内的成人患者1777例。

11月7日，维立志博（Leads Biolabs）和风投公司Aditum Bio宣布，基于维立志博潜在“first-in-class”的CD19/BCMA/CD3三特异性T细胞接合器LBL-051成立Oblenio Bio公司，并达成了独家选择权及许可协议。 Aditum Bio 将为 Oblenio Bio 提供资金，双方将合作迅速推进LBL-051进入临床研究。 参考资料： Aditum Bio and Leads Biolabs Announce the Formation of Oblenio Bio to Develop a Tri-Specific T-Cell Engager for Autoimmune Disorders. Retrieved November 7, 2024, from。

药明康德内容团队盘点了2024年10月发布于国际知名科研期刊中的潜力靶点，供各位医药界的朋友们参考。 它们有的在与高效抗病毒反应相关的免疫细胞分化中起重要作用，有的是引发特发性骨质疏松症的基因突变，有的为治疗包括抑郁症和焦虑症在内的心理疾病提供了新思路。 这些潜力靶点涵盖中枢神经系统疾病、代谢类疾病、癌症、传染病、罕见病等多个方向，都具有潜在转化价值。

日前，Denali Therapeutics公司在第三季度财报中宣布，其 在研疗法DNL126入选美国FDA的START项目。 这是FDA新近启动用于加快罕见病药物开发的项目。 DNL126是一款基于该公司的酶转运载体（ETV）的融合蛋白药物，旨在穿越血脑屏障，治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）。

今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布将在今年的美国血液学会（ASH）年会当中，公布旗下多款血液学管线的临床结果。 其中， 该公司的下一代T细胞接合器AZD0486用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者治疗时展现高达96%的总缓解率 ，有望加强现今临床淋巴瘤患者的治疗。 AZD0486是一款CD19 x CD3靶向双特异性T细胞接合器。

进博会日程现已过半，虽然热闹即将退去，但那些有望改变行业的重磅产品仍然让人印象深刻。 比如全球首展首秀的BBM-H901注射液，作为国内首个已成功递交新药上市申请的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，其有望引领中国血友病诊疗进入基因治疗时代，改写B型血友病患者终生用药历史。 而这或许还只是开始，在此次进博会期间，MNC几乎都表达了要加大力度“投资中国”的强烈意愿，并且相关交易合作也在推进之中。

进博会日程现已过半，虽然热闹即将退去，但那些有望改变行业的重磅产品仍然让人印象深刻。 比如全球首展首秀的BBM-H901注射液，作为国内首个已成功递交新药上市申请的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，其有望引领中国血友病诊疗进入基因治疗时代，改写B型血友病患者终生用药历史。 而这或许还只是开始，在此次进博会期间，MNC几乎都表达了要加大力度“投资中国”的强烈意愿，并且相关交易合作也在推进之中。

随着AI技术在临床研究领域的快速发展和不断渗透， 一种端到端的数字化智能临床研究模式——E2E（eSource-to-EDC）模式开始兴起 。 E2E模式有利于降低临床协调员（CRC）在多源异构多模态的数据源（如HIS/EMR/LIS/PACS，纸质版数据）中去查找临床研究的原始数据，并进行重复性的手动数据录入模式下所必然产生的高额人力成本和时间成本，并且在患者筛选、招募效率、数据质量及研究运营效能等临床研究的关键环节价值显著，能够有效推动研究成本的降低，实现研究效率和研究数据质量（准确性、完整性和一致性）的提升。 AI重塑新药临床试验，E2E成为临研数智化转型的重要手段。