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细胞治疗IND进展，48家中国企业取得新突破！公司动态2024年对于全球细胞和基因治疗（CGT）行业来说，确实是一个快速发展的时期。 在中国，CGT行业的发展势头同样迅猛，特别是在细胞治疗领域，中国已经与美国形成了并驾齐驱的态势。 根据医麦客的统计数据，截至2024年9月底，中国细胞疗法领域取得了约64项IND（新药临床研究申请）和NDA（新药上市申请）的进展，涉及企业48家（统计部分涵盖除干细胞外的生物制品新药申请）。药渡2024-03-14细胞治疗IND
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Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病前沿研究人们已经发现，X-CGD由细胞色素b-245的β链（ CYBB ）基因突变引起，这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过，碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序（PAM），这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过，基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞（HSPC）突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。医麦客2024-03-14CYBB Cas9 免疫缺陷
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干细胞疗法让车王舒马赫创造生命奇迹，这一赛道近期进展频频前沿研究在赛车界，舒马赫无疑是一个闪耀的名字。 这位德国一级方程式赛车车手，在其辉煌的19年职业生涯中，几乎刷新了每一项纪录，7次夺得F1世界冠军，91个分站赛冠军的荣誉让他被誉为“车王”。 然而，2013年末的一场滑雪事故，却将这位赛道上的王者从巅峰拽入了深渊。医麦客2024-03-14干细胞疗法 舒马赫
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类器官：三维细胞培养技术的新进展与应用前沿研究类器官的概念起源于干细胞的研究，早期的干细胞培养主要是形成二维的细胞层，但随着技术的不断发展，研究人员开始尝试在三维环境中培养干细胞，以更好地模拟体内器官的结构和功能。 经过多年的努力，如今已经成功培养出多种类器官，包括肠道类器官、脑类器官、肝脏类器官等。 关键词 ：类器官、三维模型、基因编辑、药物筛选。医麦客2024-03-14类器官
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治疗实体瘤！西湖大学谢琦/曹龙兴团队基于蛋白质从头设计技术开发创新CAR-T疗法前沿研究这种治疗通过基因工程改造患者的T细胞，利用CAR结构的胞外抗原结合结构域识别肿瘤 细胞表面抗原并通过胞内信号域激活T细胞，有效地识别并攻击肿瘤细胞。 CAR在血液系统恶性肿瘤的治疗领域已经取得了巨大成功，国内外已有多款针对血液肿瘤的CAR-T药物上市。 然而CAR-T疗法针对胶质母细胞瘤（Glioblastoma，GBM）在内的诸多实体瘤效果却十分有限。医麦客2024-03-14西湖大学 glioblastoma CAR-T
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首个自免CD19xCD3双抗获批临床，治疗系统性红斑狼疮审批动态新闻稿指出，CLN-978是 首个在自身免疫性疾病中获得FDA批准IND的CD19 T细胞衔接器（TCE） 。 该试验招募对象为系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI）评分≥8分，并且接受过至少两种治疗（包括一种免疫抑制剂或生物标准治疗药物）但效果不明显的患者。 CLN-978是一种新型、高效的 CD19 x CD3 双特异性TCE，在体内外均能触发表达CD19靶细胞的重定向裂解 。医麦客2024-03-14CD19 系统性红斑狼疮 CD3
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异基因CAR-T细胞治疗的发展现状前沿研究然而，所有FDA批准的CAR-T细胞疗法均基于从患者身上分离的自体T细胞，尽管有显著的临床效果，该策略仍有几个重要的局限性，即治疗成本非常高，个别生产过程可能存在问题。 与使用自体CAR-T细胞的治疗相比，由同种异体供体材料产生的CAR-T细胞具有三个主要优势。 首先，根据个体患者的既定治疗方案，可以提前生产同种异体CAR-T细胞，并毫不延迟地交付。小药说药2024-03-14细胞治疗 CAR-T
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分子胶靶向蛋白降解剂的“化学空间”和“设计规则”前沿研究Drug Discovery Today , 2024 ,Oct.10。 近日， Drug Discovery Today 刊载了一篇重要评述，以细胞周期蛋白K和锌指蛋白IKZF2为例，深入探讨了MGDs的发现、发展。 并重点介绍了MGDs的设计规则、生物学分析、和治疗应用。精准药物2024-03-14周期蛋白 IKZF2 分子胶靶向蛋白降解剂
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人参皂甙Rg3对裸鼠原位移植的人乳腺癌微血管密度的影响前沿研究本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是由四川大学华西医院李茂德等人开展的研究，探讨人参皂甙Rg3对裸鼠原位移植的人乳浸润性导管癌微血管密度(MVD)及血管内皮生长因子(VEGF)表达的影响。 结果表明Rg3能抑制人乳浸润性导管癌移植瘤的血管生成,这可能与肿瘤内VEGF表达减少有关。亚泰制药2024-03-14VEGF 乳腺癌 人乳腺癌
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人参皂苷Rg3与顺铂对高转移人卵巢癌细胞系 HO-891OPM细胞周期和转移抑制的影响前沿研究本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是由浙江省肿瘤医院陈鲁等人开展的研究，探讨人参皂苷(Rg3)对高转移人卵巢癌细胞系HO-891OPM的体外抑制杀伤作用。 浙江省肿瘤医院建立的高转移人卵巢癌细胞系HO-891OPM细胞，按随机数字表法分成6组空白对照组采用新鲜的HO-891OPM细胞全培养液；低浓度Rg3组采用含10 mg/L Rg3培养液；中浓度Rg3组采用含20mg/L Rg3培养液；高浓度Rg3组采用含40 mg/L Rg3培养液；DDP组采用含10 mg/L顺铂的培养液；DDP+Rg3组采用含10 mg/L DDP+20 mg/L Rg3培养液。亚泰制药2024-03-14浙江省肿瘤医院 卵巢癌 人卵巢癌
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