（免费提供药品上市 许可 持有人转让咨询服务）。 为进一步推动抗猴痘病毒药物的研发，为该类药物临床试验设计提供可供参考的技术标准，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《抗猴痘病毒药物临床试验技术指导原则（试行）》（见附件）。 附件：抗猴痘病毒药物临床试验技术指导原则（试行）。

（免费提供药品上市 许可 持有人转让咨询服务）。 为指导预防用猴痘疫苗非临床药效学试验的设计，药审中心组织制定了《预防用猴痘疫苗非临床有效性研究技术指导原则（试行）》（见附件）。 附件：预防用猴痘疫苗非临床有效性研究技术指导原则（试行）。

近期，北京大学、昌平国家实验室邓宏魁课题组与北京大学关景洋课题组合作在国际学术期刊 Nature Chemical Biology 上发表了题为“A Rapid Chemical Reprogramming System to Generate Human Pluripotent Stem Cells”的最新研究成果。 多能干细胞具有无限自我更新和分化为生物体所有功能细胞类型的能力，是再生医学领域最关键的“种子细胞”。 化学重编程技术利用化学小分子组合有效调控细胞命运，可以逆转已分化的体细胞为多能干细胞，为人多能干细胞的制备提供了全新的策略。

近日，成都美杰赛尔生物科技有限公司（简称“成都美杰赛尔”）宣布获得了来自北京中关村资本旗下北京中发高精尖臻选创业投资基金的数千万元人民币战略投资。 这次成功的融资为成都美杰赛尔在其专注的细胞治疗领域的发展提供了重要的支持。 成都美杰赛尔生物科技有限公司拥有四大核心技术平台：基因组编辑及表观遗传修饰、体外快速扩增、细胞药物体外快速评估以及非病毒转染技术。

2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项 独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。 根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。 Nippon Shinyaku则将负责在美国和亚洲地区该基因疗法的商业化工作。

这是全球首个获得FDA IND批准的脐血来源异体通用型CAR-T产品。 和元生物对合作伙伴的重要里程碑表示热烈祝贺。 UC101是一款脐血来源的通用型CAR-T细胞治疗产品。

2025年1月10日， ArcturusTherapeutics （“Arcturus”） 宣布， 已启动 自复制mRNA （sa-mRNA） 疫苗ARCT-2304 （LUNAR-H5N1） 的1期临床试验研究 （NCT06602531） ，用于预防由 H5N1病毒 引起的大流行性流感疾病。 该临床试验正在美国的多个地点进行，旨在招募大约200名健康成年人 （120名18-59岁的参与者；80名60-80岁的参与者） ， 第一批参与者于2024年12月接种，中期研究数据预计将于2025年下半年公布。 ARCT-2304 ，也称为LUNAR-H5N1，是一种sa-mRNA候选疫苗， 采用Arcturus专有的LUNAR®递送技术和STARR® mRNA平台技术配制而成 。

1月13日晚，“科创板CRO第一股”上海美迪西生物医药股份有限公司(以下简称“美迪西”)发布公告称，公司通过第四届董事会第一次会议， 选举CHUN-LIN CHEN（ 陈春麟） 博士为美迪西第四届董事会董事长，并继续担任总经理一职。 据 公开资料显示，陈春麟博士，1962年5月出生，美国国籍，中国永久居留权，博士研究生。 凭借其医药研发领域的丰富经验服务，将美迪西打造成“涵盖医药临床前新药研究全过程的CRO平台”。

近日，济川药业收到国家药品监督管理局核准签发的罗沙司他胶囊（20mg和50mg）两规格《药品注册证书》，标志着罗沙司他胶囊（盛雪康）已视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。 据悉，该药适用于慢性肾脏病（chronic kidney disease，CKD）引发的肾性贫血，待上市后，将惠及更多肾性贫血患者，让他们拥有多元化的用药选择。 贫血不仅影响肾脏疾病患者的生活质量，还将促进肾脏病进展，增加心血管事件及死亡的风险。

2025年1月13日，国家药品监督管理局食品药品审核查验中心发布《细胞治疗产品生产检查指南》。 自去年八月以来，北京市药品监督管理局颁发了首张《干细胞药物生产许可证》，商务部批准了四个地区开放外资投资干细胞产业，2025年初迎来了国内首款干细胞药物的上市批准，这一系列利好消息之后，又一重大进展正式发布—— 国家药监局核查中心发布了《细胞治疗产品生产检查指南》， 标志着细胞治疗产品从生产到应用的“最后一公里”成功打通，同时也是对行业的一次“大考”，将会淘汰一批虚假宣传的公司 。 细胞疗法迈入崛起新纪元。