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专家点评 Brain | 焉传祝/林鹏飞团队揭示肢带型肌营养不良分子机制及靶向干预研究进展前沿研究肢带型肌营养不良R7型 （LGMDR7，既往被称为LGMD2G） 是一种致残性的遗传性肌肉疾病，致病基因为TCAP，患者主要表现为骨骼肌无力，病情呈进行性加重。 TCAP 编码肌纤维中的一个结构锚件——Telethonin （也称Titin-cap，缩写为TCAP） ，但该蛋白的缺失却引起了肌纤维中线粒体空间定位的异常，导致了骨骼肌的变性，目前尚无有效治疗手段。 近日，山东大学齐鲁医院 焉传祝/林鹏飞 团队在国际期刊 Brain 杂志在线发表题为 AAV-based TCAP delivery rescues mitochondria dislocation in limb-girdle muscular dystrophy R7 的研究论文。BioArtMED2024-03-14LG 山东大学齐鲁医院 肌无力
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一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？前沿研究这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。星耀研究院2024-03-14基因治疗药物 rAAV
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国家集采药品面临调价，药店如何应对？招标采购随着国家集采药品的大规模调价，医药市场的风向悄然转变。 这场由国家主导的药品采购改革，旨在降低药品价格，减轻民众医疗负担，无疑是一项惠民之举。 国家集采药品的最新调价消息显示，多个省份已经开始了新一轮的价格调整，以确保药品价格更加合理和透明。21世纪药店2024-03-14集采
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医保平台赋能药店升级赛公司动态近日，不少地方医保平台推出了创新功能和服务，其中最典型的是 “门诊统筹线上医保结算”“医保平台卖药”和“药店药品比价”。 可以看到，在网上买药刷医保、药品比价等医保政策支持下，医保线上平台的功能将越来越强大。 2019 年 1 月，国家医保局发布《关于医疗保障信息化工作的指导意见》，强调全面推进医保工作智能化、信息化、标准化的重要作用。21世纪药店2024-03-14医保
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Nature: 共价结合赖氨酸和新型锌离子螯合的突变体选择性AKT抑制剂前沿研究癌基因激酶AKT1在驱动细胞增殖和存活的PI3K–AKT–mTOR信号通路中占据核心节点。 在多种实体肿瘤中发现了AKT1的体细胞突变。 最常见的AKT1突变是PH结构域（Pleckstrin homology domain，PH domain）中谷氨酸（Glu）17至赖氨酸（Lys）的突变（E17K），导致其持续定位于细胞膜上并激活癌基因信号。康迈迪森2024-03-14锌 AKT
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上海市今年第六款国产1类创新药获批上市审批动态近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准上海正大天晴医药科技开发有限公司申报的1类创新药格索雷塞片（商品名：安方宁）上市。 这是本市今年第六款获批上市的国产1类创新药，也是本市又一款上市的KRAS抑制剂药物。 该药适用于治疗至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，为患者提供新的治疗选择。BioShanghai2024-03-14KRAS 创新药
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时讯吉利德2024年前三季度总营收增长6%，Q3增长5%，主要得益于HIV、Veklury、肿瘤和肝病药物销售额增长。研发投入下降4%，现金储备减少因收购CymaBay。细胞疗法Yescarta和Tecartus销售额增长放缓。吉利德砍掉Trop2 ADC Trodelvy等三条管线。生物药大时代2024-03-14吉利德 2024年Q3 业绩 HIV 肿瘤药物 研发管线 -
虚之实科技完成数千万元A轮融资，加速占领全球AI+脑科学战略高地医药投融资近日， 全球领先的AI医疗和脑科学公司杭州虚之实科技有限公司（简称“虚之实科技”），宣布完成由星陀资本领投的数千万元A轮融资 。 本轮融资资金将主要用于加速国内及海外医疗产品研发、C端及专家市场团队的建设，进一步夯实虚之实科技在国内脑疾病数字化治疗的领先地位，并探索更多创新业务模式，为用户提供更加卓越的产品和服务。 虚之实科技2015年成立于浙江杭州，是国内率先将数字技术用于各类脑疾病治疗的公司，获评专精特新和高新技术企业。生物天使2024-03-14AI+脑科学
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药闻医讯 | 国家药监局综合司公开征求《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告（征求意见稿）》意见研发注册政策国家药监局批准注册化妆品新原料异丁酰胺基噻唑基间苯二酚。 11月4日，国家药品监督管理局批准拜尔斯道夫德国总部公司申报的化妆品新原料异丁酰胺基噻唑基间苯二酚注册申请。 该新原料采用化学合成工艺制得，经注册人组织开展功效和安全性验证，可作为美白剂用于驻留类化妆品（可能存在吸入暴露的产品除外）。百诚医药2024-03-14国家药监局综合司
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Nature｜微软研究院王童团队推出AI2BMD，以量子级精度推进蛋白质动力学前沿研究随着人工智能在蛋白质研究中的重要性日益提升，预测静态的蛋白质晶体结构已不再是难题。 然而，如何在原子级别精确刻画蛋白质动态变化仍是一项亟需解决的挑战。 日前，微软研究院科学智能中心（Microsoft Research AI for Science）王童研究员及其团队，历时四年在人工智能驱动的分子动力学模拟研究中取得了重要进展，其成果已通过长文（Article）的形式在世界顶级科学杂志《自然》（《Nature》）正刊在线发表。智药邦2024-03-14AI2BMD 蛋白质动力学
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