近日，四川大学华西医院肾脏内科/生物医学大数据研究院 曾筱茜 副教授、内分泌代谢科 李舍予 副教授，联合9个国家的肾脏科、普通内科、内分泌科、全科医学科等15名临床医生、循证医学方法学家以及3名慢性肾病患者，共同制定的 Sodium-glucose cotransporter-2 (SGLT-2) inhibitors for adults with chronic kidney disease: a clinical practice guideline 钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂治疗成人慢性肾脏病（CKD）临床实践指 ，在 BMJ 发表。 CKD作为全球性公共卫生挑战，全球成人患病率已达10%，致死致残在全球排名逐年攀升。 预计到2040年，CKD将成为全球第五大人口死因，而延缓肾病进展的治疗手段却非常有限。

特应性皮炎 （atopic dermatitis，AD） 是最常见的慢性、瘙痒性、炎症性皮肤病，近年来患病率逐年升高，严重影响患者生活质量。 菌群移植 （fecal microbiota transplantation，FMT） 是将肠道细菌从供体转移到受体的过程，已被用于治疗多种肠道及肠道外疾病。 AD患者存在肠道菌群失调，通过菌群移植有望改变紊乱的肠道菌群，重建肠道微生态的平衡，实现对AD的治疗。

在行业高速变化的当下，监管机构发布的政策法规对行业发展起到了至关重要的指引作用。 为贯彻彻落实“十四五”规划 ，国内将到2025年， 全面完成新版《中国药典》编制工作 ，2024年也堪称收官之年。 而微生物的污染问题对于产品的质量和安全至关重要，这也要求对生物制品的微生物进行可靠、快速、准确地检测。

造血干细胞 （HSCs） 突变引发的克隆性造血 （CH） 与血液肿瘤、心血管疾病和其他不良后果的风险升高相关。 其中，70%的CH病例与DNMT3A和TET2突变有关，DNMT3A是一种从头DNA甲基转移酶，能催化胞嘧啶转化为5-甲基胞嘧啶 （5mC） ，TET2是一种双加氧酶，可催化5mC转化为5-羟甲基胞嘧啶 （5hmC） 和其他氧化衍生物。 在小鼠中， Dnmt3a -/- 、 Tet2 -/- 和 Tet2 +/- HSCs相较于其野生型而言具有竞争优势，感染和炎症能进一步扩大优势 【1-3】 ，但小鼠研究可能无法准确捕获人类CH的复杂性，因而难以得知突变型HSCs的克隆优势与炎症及衰老间的联系。

Retron系统的msDNA可以特异性地与目标基因配对，仿照DNA复制中的冈崎片段，实现精确的基因编辑。 然而，目前Retron系统的编辑效率相对较低，限制了其大规模应用的可行性。 提升Retron系统的编辑效率仍是基因编辑领域面临的一大挑战。

癌症是多细胞物种普遍存在的问题，也是人类死亡的主要原因。 每个多细胞体都是一个合作的细胞系统，细胞抑制复制、分工、共享资源、调节细胞死亡并照顾细胞外环境。 癌症对多细胞生物产生了强大的选择压力，癌症抑制机制可能与多细胞生物的进化共同进化。

肢带型肌营养不良R7型 （LGMDR7，既往被称为LGMD2G） 是一种致残性的遗传性肌肉疾病，致病基因为TCAP，患者主要表现为骨骼肌无力，病情呈进行性加重。 TCAP 编码肌纤维中的一个结构锚件——Telethonin （也称Titin-cap，缩写为TCAP） ，但该蛋白的缺失却引起了肌纤维中线粒体空间定位的异常，导致了骨骼肌的变性，目前尚无有效治疗手段。 近日，山东大学齐鲁医院 焉传祝/林鹏飞 团队在国际期刊 Brain 杂志在线发表题为 AAV-based TCAP delivery rescues mitochondria dislocation in limb-girdle muscular dystrophy R7 的研究论文。

这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。

随着国家集采药品的大规模调价，医药市场的风向悄然转变。 这场由国家主导的药品采购改革，旨在降低药品价格，减轻民众医疗负担，无疑是一项惠民之举。 国家集采药品的最新调价消息显示，多个省份已经开始了新一轮的价格调整，以确保药品价格更加合理和透明。

近日，不少地方医保平台推出了创新功能和服务，其中最典型的是 “门诊统筹线上医保结算”“医保平台卖药”和“药店药品比价”。 可以看到，在网上买药刷医保、药品比价等医保政策支持下，医保线上平台的功能将越来越强大。 2019 年 1 月，国家医保局发布《关于医疗保障信息化工作的指导意见》，强调全面推进医保工作智能化、信息化、标准化的重要作用。